Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i potencjalną skuteczność wymiany tchawicy składającej się z rusztowania tchawicy wykonanego metodą inżynierii tkankowej z wysianymi komórkami mezenchymalnymi
Otwarte badanie fazy I oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i potencjalną skuteczność nowej wymiany tchawicy składającej się z odkomórkowionego rusztowania tchawicy wytworzonego metodą inżynierii tkankowej z zaszczepionymi autologicznymi komórkami mezenchymalnymi u pacjentów z ciężkim zwężeniem lub malacją tchawicy
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Jest to badanie I fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i potencjalnej skuteczności nowej terapii zastępczej tchawicy z wykorzystaniem rusztowania tchawicy pochodzącego od zwłok oraz własnych komórek mezenchymalnych pacjenta wyizolowanych z próbki szpiku kostnego pacjenta. Badanie ma na celu leczenie pacjentów cierpiących na ciężkie zwężenie lub malację tchawicy, u których konwencjonalne terapie nie są już wystarczające. W trakcie tego badania leczonych będzie łącznie 4 pacjentów.
Wielodyscyplinarny zespół szpitalny dokona przeglądu historii choroby i dostępnych opcji leczenia dla wszystkich potencjalnych pacjentów i zaleci, czy kwalifikują się oni do badania. Po zatwierdzeniu pacjenci przejdą 8-tygodniowy okres badań przesiewowych. W tym czasie zostanie pobrany szpik kostny od pacjenta i rozpocznie się produkcja ostatecznej tkanki do przeszczepu. Zakład produkcyjny będzie korzystał z pozbawionego komórek rusztowania tchawicy pochodzącego od zwłok (dostarczonego przez NHS zajmującego się krwią i organem do przeszczepów) oraz własnych komórek pacjentów do wytworzenia końcowego badanego produktu (przeszczepu).
Produkt zostanie chirurgicznie wszczepiony pacjentowi w miejsce uszkodzonego odcinka tchawicy. Przeszczep będzie podtrzymywany stentem przez pierwsze 6 miesięcy, a wymiana tego stentu będzie miała miejsce w 8. i 16. tygodniu po zabiegu chirurgicznym. Podczas tych kroków zastępczych wymagana będzie kilkudniowa hospitalizacja. Pacjent będzie często obserwowany po operacji, aby uchwycić wszelkie środki bezpieczeństwa i skuteczności. Długoterminowa obserwacja będzie kontynuowana do 5 lat po operacji.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1X 8DA
- Royal Nose Throat and Ear Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku 18 lat lub starsi (wszyscy uczestnicy muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę)
- Zależna od stentu lub tracheostomii diagnoza zwężenia lub rozmiękania tchawicy (Cotton-Myers stopień 2 lub wyższy)
- Pacjenci należący do powyższych kategorii, dla których dalsze terapie konwencjonalne nie są już odpowiednie
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża
- Pacjenci niezdolni do wyrażenia świadomej zgody
- Wcześniejszy przeszczep tchawicy
- Brak żywotnych komórek szpiku kostnego w okresie przesiewowym
- Osoby, które mają nadal dostępne konwencjonalne opcje leczenia, które mogą mieć wpływ addytywny
- Uczestnik, u którego zdiagnozowano lub leczono nowotwór złośliwy w ciągu 1 roku przed rozpoczęciem badania lub u którego wcześniej zdiagnozowano nowotwór złośliwy i u którego stwierdzono jakiekolwiek biomarkery radiologiczne lub biochemiczne świadczące o złośliwości. Pacjenci z całkowicie usuniętym rakiem podstawnokomórkowym lub płaskonabłonkowym skóry lub nowotworem złośliwym in situ nie są wykluczeni
- Osoba z aktywnymi stanami zapalnymi lub zakaźnymi, takimi jak zapalenie wielochrzęstne, ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń („Wegenera”), sarkoidoza lub gruźlica
- Współistniejąca umiarkowana lub ciężka przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) zgodnie z definicją zawartą w Global Initiative for COPD, 2011 2, niezwiązana ze zwężeniem lub malacją tchawicy
- Osoby ze stwierdzoną obecnością przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAG) lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C
- Osoba z klinicznie istotną lub niedawną (w ciągu 2 lat) historią nadużywania substancji, w tym alkoholu
- Poważna choroba medyczna lub psychiatryczna, która może zakłócać udział w badaniu
- Udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni od rozpoczęcia tego badania lub równoczesny udział w innym badaniu klinicznym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wymiana tchawicy
Każdy pacjent zostanie poddany operacji wszczepienia pozbawionego komórek rusztowania tchawicy pochodzącego ze zwłok, zaszczepionego autologicznymi komórkami mezenchymalnymi oraz wszystkich procedur kontrolnych.
|
Przeszczep tchawicy zostanie wyprodukowany z rusztowania tchawicy pochodzącego od zwłok i komórek mezenchymalnych pochodzących ze szpiku kostnego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba SAE związanych z leczeniem według stopni CTCAE, jak określono w wersji 4.0
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy po przeszczepie
|
Do 8 miesięcy po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność: Okres bez stentu po wszczepieniu implantu
Ramy czasowe: Do 5 lat po implantacji
|
Do 5 lat po implantacji
|
|
|
Skuteczność: Okres bez tracheostomii po wszczepieniu implantu
Ramy czasowe: Do 5 lat po implantacji
|
Brak innych interwencji chirurgicznych
|
Do 5 lat po implantacji
|
|
Skuteczność: ocena średniej średnicy dróg oddechowych zarejestrowana za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: Do 5 lat po implantacji
|
Do 5 lat po implantacji
|
|
|
Skuteczność: Zmiany w wynikach czynności płuc przy użyciu kombinacji wyników FEV1, FEF50 i PEFR
Ramy czasowe: Do 5 lat po implantacji
|
Do 5 lat po implantacji
|
|
|
Liczba AE związanych z leczeniem według oceny CTCAE w wersji 4.0
Ramy czasowe: Do 5 lat po implantacji
|
Do 5 lat po implantacji
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiany jakości życia oceniane za pomocą kwestionariuszy EQ-5D
Ramy czasowe: Do 5 lat po przeszczepie.
|
Do 5 lat po przeszczepie.
|
|
Zmiana wskaźnika połykania głosu duszność w drogach oddechowych (ADVS)
Ramy czasowe: Do 5 lat po przeszczepie.
|
Do 5 lat po przeszczepie.
|
|
Wykorzystanie zasobów medycznych (MRU) oceniane na podstawie liczby i rodzaju procedur i zabiegów związanych z tchawicą po wymianie tchawicy.
Ramy czasowe: Do 5 lat po przeszczepie.
|
Do 5 lat po przeszczepie.
|
|
Zmiana maksymalnego czasu fonacji (MPT) mierzona w sekundach
Ramy czasowe: Do 5 lat włącznie po przeszczepie
|
Do 5 lat włącznie po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Martin Birchall, MD, PhD, University College, London
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D-00173-CT2013002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .