Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia potencial de un reemplazo traqueal que consta de un andamio traqueal diseñado por tejido con células mesenquimales sembradas
Un estudio abierto de fase I para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia potencial de un reemplazo traqueal novedoso que consiste en un armazón traqueal descelularizado diseñado por tejido con células mesenquimales autólogas sembradas en sujetos con estenosis traqueal severa o malacia
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase I para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia potencial de una nueva terapia de reemplazo traqueal que utiliza un andamio traqueal cadavérico y células mesenquimales propias del paciente aisladas de una muestra de la médula ósea del propio paciente. El estudio está dirigido al tratamiento de pacientes que padecen estenosis traqueal severa o malacia y para quienes las terapias convencionales ya no son adecuadas. Un total de 4 pacientes serán tratados durante el curso de este estudio.
Un equipo multidisciplinario del hospital revisará el historial médico y las opciones de tratamiento disponibles para todos los pacientes potenciales y recomendará si son adecuados para el estudio. Una vez que los pacientes sean aprobados, entrarán en un período de evaluación de 8 semanas. Durante este período, se recolectará la médula ósea del paciente y comenzará la fabricación del tejido de injerto final. La instalación de fabricación utilizará un andamio traqueal descelularizado donado por cadáveres (suministrado por el organismo de trasplante y sangre del NHS) y las propias células de los pacientes para fabricar el producto de investigación final (injerto).
El producto se injertará quirúrgicamente en el paciente en lugar de la sección traqueal dañada. El injerto estará sostenido por un stent durante los primeros 6 meses y los reemplazos de este stent se realizarán en la semana 8 y la semana 16 después del procedimiento quirúrgico. Se requerirá hospitalización durante varios días durante estos pasos de reemplazo. Se realizará un seguimiento frecuente del paciente después de la cirugía para capturar cualquier medida de seguridad y eficacia. El seguimiento a largo plazo continuará hasta 5 años después de la cirugía.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido, WC1X 8DA
- Royal Nose Throat and Ear Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos de 18 años o más (todos los sujetos deben proporcionar un consentimiento informado por escrito)
- Diagnóstico dependiente de stent o traqueotomía de estenosis traqueal o traqueomalacia (Cotton-Myers grado 2 o más)
- Sujetos en las categorías anteriores para quienes las terapias convencionales adicionales ya no son adecuadas
Criterio de exclusión:
- El embarazo
- Sujetos incapaces de dar su consentimiento informado
- Trasplante traqueal previo
- No hay células de médula ósea viables dentro del período de selección
- Sujetos que todavía tienen opciones de tratamiento convencionales disponibles que pueden tener un impacto aditivo
- Sujetos diagnosticados o tratados por una neoplasia maligna en el plazo de 1 año desde el ingreso al estudio o que hayan sido previamente diagnosticados con una neoplasia maligna y tengan cualquier evidencia radiográfica o bioquímica de biomarcadores de malignidad. No se excluyen los sujetos con carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de la piel o malignidad in situ completamente resecado.
- Sujeto con condiciones inflamatorias o infecciosas activas tales como policondritis, granulomatosis con poliangitis ("Wegener's"), sarcoidosis o tuberculosis
- Enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) moderada o grave comórbida según se define en la Iniciativa Global para la EPOC, 2011 2, que no está relacionada con estenosis traqueal o malacia
- Sujetos con presencia conocida de anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), antígeno de superficie de la hepatitis B (HbsAG) o anticuerpos contra la hepatitis C
- Sujeto con antecedentes clínicamente relevantes o recientes (en los últimos 2 años) de abuso de sustancias, incluido el alcohol
- Enfermedad médica o psiquiátrica grave que pueda interferir con la participación en el estudio
- Participación en cualquier otro ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores al inicio de este estudio o participación simultánea en otro ensayo clínico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Reemplazo Traqueal
Cada paciente recibirá una cirugía para implantar el andamio traqueal descelularizado cadavérico sembrado con células mesenquimales autólogas y todos los procedimientos de seguimiento.
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El injerto traqueal se fabricará a partir de andamiaje traqueal cadavérico y células mesenquimales derivadas de médula ósea.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de SAE relacionados con el tratamiento evaluados por grados CTCAE como se define en la versión 4.0
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses después del injerto
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Hasta 8 meses después del injerto
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia: Período libre de stent posterior al implante
Periodo de tiempo: Hasta 5 años post implante
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Hasta 5 años post implante
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Eficacia: Período libre de traqueotomía posterior al implante
Periodo de tiempo: Hasta 5 años post implante
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Ausencia de otras intervenciones quirúrgicas
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Hasta 5 años post implante
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Eficacia: Evaluaciones del diámetro medio de las vías respiratorias capturadas por tomografías computarizadas
Periodo de tiempo: Hasta 5 años post implante
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Hasta 5 años post implante
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Eficacia: Cambios en los resultados de la función pulmonar usando una combinación de resultados FEV1, FEF50 y PEFR
Periodo de tiempo: Hasta 5 años post implante
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Hasta 5 años post implante
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Número de EA relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE versión 4.0
Periodo de tiempo: Hasta 5 años post implante
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Hasta 5 años post implante
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la Calidad de Vida evaluados mediante cuestionarios EQ-5D
Periodo de tiempo: Hasta 5 años post injerto.
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Hasta 5 años post injerto.
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Cambio en la disnea de las vías respiratorias Índice de deglución de la voz (ADVS)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años post injerto.
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Hasta 5 años post injerto.
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Utilización de recursos médicos (MRU) evaluada por número y tipo de procedimientos y tratamientos relacionados con la tráquea posteriores al reemplazo traqueal.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años post injerto.
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Hasta 5 años post injerto.
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Cambio en el tiempo máximo de fonación (MPT) medido en segundos
Periodo de tiempo: Hasta e incluyendo 5 años después del injerto
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Hasta e incluyendo 5 años después del injerto
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Martin Birchall, MD, PhD, University College, London
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Anomalías musculoesqueléticas
- Enfermedades del cartílago
- Enfermedades traqueales
- Traqueobroncomalacia
- Constricción Patológica
- Estenosis traqueal
- Traqueomalacia
Otros números de identificación del estudio
- D-00173-CT2013002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
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