Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia potencial de uma substituição traqueal que consiste em um andaime traqueal de engenharia de tecido com células mesenquimais semeadas
Um estudo aberto de Fase I para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia potencial de uma nova substituição traqueal que consiste em uma estrutura traqueal descelularizada de engenharia de tecido com células mesenquimais autólogas semeadas em indivíduos com estenose traqueal grave ou malácia
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase I para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia potencial de uma nova terapia de substituição traqueal usando uma estrutura traqueal cadavérica e células mesenquimais do próprio paciente isoladas de uma amostra da própria medula óssea do paciente. O estudo visa tratar pacientes que sofrem de estenose traqueal grave ou malácia e para os quais as terapias convencionais não são mais adequadas. Um total de 4 pacientes serão tratados durante o curso deste estudo.
Uma equipe multidisciplinar do hospital revisará o histórico médico e as opções de tratamento disponíveis para todos os pacientes em potencial e recomendará se eles são adequados para o estudo. Assim que os pacientes forem aprovados, eles entrarão em um período de triagem de 8 semanas. Durante esse período, a medula óssea do paciente será coletada e a fabricação do tecido do enxerto final será iniciada. A instalação de fabricação usará um andaime traqueal descelularizado doado por cadáver (fornecido pelo sangue do NHS e pelo corpo de transplante) e as próprias células dos pacientes para fazer o produto experimental final (enxerto).
O produto será enxertado cirurgicamente no paciente no lugar da seção traqueal danificada. O enxerto será suportado por um stent durante os primeiros 6 meses, com substituições deste stent ocorrendo na semana 8 e na semana 16 após o procedimento cirúrgico. A hospitalização por vários dias será necessária durante essas etapas de substituição. O paciente será seguido frequentemente após a cirurgia para capturar quaisquer medidas de segurança e eficácia. O acompanhamento a longo prazo continuará até 5 anos após a cirurgia.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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London, Reino Unido, WC1X 8DA
- Royal Nose Throat and Ear Institute
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com 18 anos ou mais (todos os indivíduos devem fornecer consentimento informado por escrito)
- Diagnóstico dependente de stent ou traqueostomia de estenose traqueal ou traqueomalácia (Cotton-Myers grau 2 ou mais)
- Indivíduos nas categorias acima para os quais outras terapias convencionais não são mais adequadas
Critério de exclusão:
- Gravidez
- Sujeitos incapazes de fornecer consentimento informado
- Transplante traqueal prévio
- Nenhuma célula de medula óssea viável dentro do período de triagem
- Indivíduos que ainda têm opções de tratamento convencionais disponíveis que podem ter impacto aditivo
- Sujeito diagnosticado ou tratado para uma malignidade dentro de 1 ano da entrada no estudo ou que já foi diagnosticado com uma malignidade e tem qualquer evidência de biomarcador radiográfico ou bioquímico de malignidade. Indivíduos com carcinoma basocelular completamente ressecado ou carcinoma espinocelular da pele ou malignidade in situ não são excluídos
- Sujeito com condições inflamatórias ou infecciosas ativas, como policondrite, granulomatose com poliangiite ('Wegener's'), sarcoidose ou tuberculose
- Doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) moderada ou grave comórbida, conforme definido na Global Initiative for COPD, 2011 2, que não está relacionada à estenose traqueal ou malácia
- Indivíduos com presença conhecida de anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV), antígeno de superfície da hepatite B (HbsAG) ou anticorpo da hepatite C
- Indivíduo com histórico clinicamente relevante ou recente (dentro de 2 anos) de abuso de substâncias, incluindo álcool
- Doença médica ou psiquiátrica grave que possa interferir na participação no estudo
- Participação em qualquer outro ensaio clínico nos 30 dias anteriores ao início deste estudo ou participação simultânea em outro ensaio clínico.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Substituição Traqueal
Cada paciente receberá cirurgia para implantar o andaime traqueal descelularizado cadavérico semeado com células mesenquimais autólogas e todos os procedimentos de acompanhamento.
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O enxerto traqueal será fabricado a partir de scaffold traqueal cadavérico e células mesenquimais derivadas da medula óssea.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de SAEs relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelos graus CTCAE, conforme definido na versão 4.0
Prazo: Até 8 meses após o enxerto
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Até 8 meses após o enxerto
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia: período sem stent pós-implante
Prazo: Até 5 anos após o implante
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Até 5 anos após o implante
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Eficácia: período livre de traqueostomia pós-implante
Prazo: Até 5 anos após o implante
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Ausência de outras intervenções cirúrgicas
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Até 5 anos após o implante
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Eficácia: avaliações do diâmetro médio das vias aéreas conforme capturadas por tomografias computadorizadas
Prazo: Até 5 anos após o implante
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Até 5 anos após o implante
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Eficácia: Alterações nos resultados da função pulmonar usando uma combinação de resultados FEV1, FEF50 e PEFR
Prazo: Até 5 anos após o implante
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Até 5 anos após o implante
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Número de EAs relacionados ao tratamento, conforme avaliado pela classificação CTCAE versão 4.0
Prazo: Até 5 anos após o implante
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Até 5 anos após o implante
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudanças na Qualidade de Vida avaliadas usando questionários EQ-5D
Prazo: Até 5 anos após o enxerto.
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Até 5 anos após o enxerto.
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Alteração no índice de deglutição por voz da dispneia das vias aéreas (ADVS)
Prazo: Até 5 anos após o enxerto.
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Até 5 anos após o enxerto.
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Utilização de Recursos Médicos (MRU) avaliada por número e tipo de procedimentos e tratamentos traqueais relacionados após a substituição traqueal.
Prazo: Até 5 anos após o enxerto.
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Até 5 anos após o enxerto.
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Mudança no tempo máximo de fonação (TMF) medido em segundos
Prazo: Até e incluindo 5 anos após o enxerto
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Até e incluindo 5 anos após o enxerto
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Martin Birchall, MD, PhD, University College, London
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D-00173-CT2013002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
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