Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia di una sostituzione tracheale costituita da un'impalcatura tracheale tessutale con cellule mesenchimali seminate
Uno studio di fase I in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia di una nuova sostituzione tracheale costituita da un'impalcatura tracheale decellularizzata di ingegneria tissutale con cellule mesenchimali autologhe seminate in soggetti con grave stenosi tracheale o malacia
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase I per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia di una nuova terapia sostitutiva tracheale utilizzando un'impalcatura tracheale cadaverica e le cellule mesenchimali del paziente isolate da un campione del midollo osseo del paziente stesso. Lo studio è finalizzato al trattamento di pazienti che soffrono di grave stenosi tracheale o malacia e per i quali le terapie convenzionali non sono più adeguate. Un totale di 4 pazienti saranno trattati durante il corso di questo studio.
Un team multidisciplinare ospedaliero esaminerà la storia medica e le opzioni di trattamento disponibili per tutti i potenziali pazienti e raccomanderà se sono idonei per lo studio. Una volta che i pazienti saranno approvati, entreranno in un periodo di screening di 8 settimane. Durante questo periodo verrà prelevato il midollo osseo dal paziente e inizierà la produzione del tessuto dell'innesto finale. L'impianto di produzione utilizzerà un'impalcatura tracheale decellularizzata donata da cadavere (fornita dal sangue del NHS e dal corpo del trapianto) e le cellule dei pazienti per realizzare il prodotto sperimentale finale (innesto).
Il prodotto verrà innestato chirurgicamente nel paziente al posto della sezione tracheale danneggiata. L'innesto sarà supportato da uno stent per i primi 6 mesi con sostituzioni di questo stent che si verificheranno alla settimana 8 e alla settimana 16 post-chirurgica. Durante queste fasi di sostituzione sarà necessario il ricovero in ospedale per un certo numero di giorni. Il paziente sarà seguito frequentemente dopo l'intervento chirurgico per acquisire eventuali misure di sicurezza ed efficacia. Il follow-up a lungo termine continuerà fino a 5 anni dopo l'intervento.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, WC1X 8DA
- Royal Nose Throat and Ear Institute
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni (tutti i soggetti devono fornire il consenso informato scritto)
- Diagnosi dipendente da stent o tracheostomia di stenosi tracheale o tracheomalacia (grado Cotton-Myers 2 o superiore)
- Soggetti nelle categorie di cui sopra per i quali ulteriori terapie convenzionali non sono più adeguate
Criteri di esclusione:
- Gravidanza
- Soggetti incapaci di fornire il consenso informato
- Pregresso trapianto di trachea
- Nessuna cellula vitale del midollo osseo durante il periodo di screening
- Soggetti che hanno ancora a disposizione opzioni terapeutiche convenzionali che potrebbero avere un impatto additivo
- Soggetto a cui è stata diagnosticata o curata una neoplasia entro 1 anno dall'ingresso nello studio o a cui è stata precedentemente diagnosticata una neoplasia e presenta qualsiasi evidenza di biomarcatore radiografico o biochimico di malignità. Non sono esclusi i soggetti con carcinoma basocellulare completamente resecato o carcinoma a cellule squamose della pelle o tumore maligno in situ
- Soggetto con condizioni infiammatorie o infettive attive come policondrite, granulomatosi con poliangioite ("Wegener"), sarcoidosi o tubercolosi
- Malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) moderata o grave in comorbilità come definita nella Global Initiative for COPD, 2011 2, non correlata a stenosi tracheale o malacia
- Soggetti con presenza nota di anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), antigene di superficie dell'epatite B (HbsAG) o anticorpo dell'epatite C
- Soggetto con storia clinicamente rilevante o recente (entro 2 anni) di abuso di sostanze, incluso l'alcol
- - Grave malattia medica o psichiatrica che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio
- - Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica nei 30 giorni precedenti l'inizio di questo studio o partecipazione concomitante a un'altra sperimentazione clinica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sostituzione tracheale
Ogni paziente riceverà un intervento chirurgico per impiantare l'impalcatura tracheale decellularizzata da cadavere seminata con cellule mesenchimali autologhe e tutte le procedure di follow-up.
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L'innesto tracheale sarà prodotto da scaffold tracheali cadaverici e cellule mesenchimali derivate da midollo osseo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di eventi avversi correlati al trattamento valutati dai gradi CTCAE definiti nella versione 4.0
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi dopo l'innesto
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Fino a 8 mesi dopo l'innesto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia: periodo senza stent post impianto
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Efficacia: periodo libero da tracheostomia post impianto
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Assenza di altri interventi chirurgici
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Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Efficacia: valutazioni del diametro medio delle vie aeree acquisite dalle scansioni TC
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Efficacia: cambiamenti nei risultati della funzione polmonare utilizzando una combinazione di risultati FEV1, FEF50 e PEFR
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Numero di eventi avversi correlati al trattamento secondo la valutazione CTCAE versione 4.0
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Fino a 5 anni dopo l'impianto
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Cambiamenti nella qualità della vita valutati utilizzando i questionari EQ-5D
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'innesto.
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Fino a 5 anni dopo l'innesto.
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Variazione dell'indice di deglutizione vocale della dispnea delle vie aeree (ADVS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'innesto.
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Fino a 5 anni dopo l'innesto.
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Utilizzo delle risorse mediche (MRU) valutato in base al numero e al tipo di procedure e trattamenti correlati alla trachea dopo la sostituzione della trachea.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'innesto.
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Fino a 5 anni dopo l'innesto.
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Variazione del tempo massimo di fonazione (MPT) misurata in secondi
Lasso di tempo: Fino a 5 anni inclusi dopo l'innesto
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Fino a 5 anni inclusi dopo l'innesto
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Martin Birchall, MD, PhD, University College, London
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D-00173-CT2013002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
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