一项评估由带有种子间充质细胞的组织工程气管支架组成的气管置换术的安全性、耐受性和潜在疗效的研究
2018年3月28日 更新者：Cell Therapy Catapult
一项 I 期开放标签研究，以评估新型气管置换术的安全性、耐受性和潜在疗效，该置换术由组织工程脱细胞气管支架组成，在患有严重气管狭窄或软化症的受试者中植入自体间充质细胞
这是一项 I 期研究，旨在评估新型气管替代疗法的安全性、有效性和耐受性，该疗法使用尸体去细胞气管支架和从患有严重气管软化症的患者的骨髓样本中分离出的患者自身间充质细胞或狭窄。
研究概览
详细说明
这是一项 I 期研究，旨在评估使用尸体气管支架和从患者自身骨髓样本中分离出的患者自身间充质细胞的新型气管替代疗法的安全性、耐受性和潜在疗效。 该研究旨在治疗患有严重气管狭窄或软化并且常规疗法不再适用的患者。 总共有 4 名患者将在本研究过程中接受治疗。
医院多学科团队将审查所有潜在患者的病史和可用的治疗方案，并建议他们是否适合研究。 一旦患者获得批准，他们将进入 8 周的筛选期。 在此期间，将采集患者的骨髓，并开始制造最终的移植组织。 制造设施将使用尸体捐赠的脱细胞气管支架（由 NHS 血液和移植体提供）和患者自己的细胞来制造最终的研究产品（移植物）。
该产品将通过手术移植到患者体内，代替受损的气管部分。 移植物将在前 6 个月由支架支撑，并在术后第 8 周和第 16 周更换支架。 在此更换步骤期间需要住院数天。 手术后将经常跟踪患者以获取任何安全性和有效性措施。 长期随访将持续至手术后 5 年。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
4
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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-
London、英国、WC1X 8DA
- Royal Nose Throat and Ear Institute
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 岁或以上的男性或女性受试者（所有受试者必须提供书面知情同意书）
- 气管狭窄或气管软化的支架或气管切开术依赖性诊断（Cotton-Myers 2 级或以上）
- 上述类别中进一步常规治疗不再适用的受试者
排除标准：
- 怀孕
- 无法提供知情同意的受试者
- 气管移植前
- 筛选期内无活骨髓细胞
- 仍然可以使用常规治疗方案的受试者可能会产生附加影响
- 受试者在进入研究后 1 年内被诊断出或接受过恶性肿瘤治疗，或者之前被诊断出患有恶性肿瘤并且具有任何放射学或生化生物标志物恶性肿瘤证据。 不排除患有完全切除的基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌或原位恶性肿瘤的受试者
- 患有活动性炎症或感染性疾病的受试者，例如多软骨炎、肉芽肿性多血管炎（'Wegener's'）、结节病或肺结核
- 与气管狭窄或软化无关的共病中度或重度慢性阻塞性肺病 (COPD)，如 COPD 全球倡议，2011 年 2 所定义
- 已知存在人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体、乙型肝炎表面抗原 (HbsAG) 或丙型肝炎抗体的受试者
- 具有临床相关或近期（2 年内）药物滥用史（包括酒精）的受试者
- 严重的医学或精神疾病可能会影响参与研究
- 在本研究开始前 30 天内参加过任何其他临床试验或同时参加过另一项临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：气管置换术
每位患者都将接受手术，植入植入自体间充质细胞的尸体脱细胞气管支架和所有后续程序。
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气管移植物将由尸体气管支架和骨髓来源的间充质细胞制成。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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根据 4.0 版中定义的 CTCAE 等级评估的治疗相关 SAE 的数量
大体时间：移植后长达 8 个月
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移植后长达 8 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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功效：植入支架后无支架期
大体时间：植入后长达 5 年
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植入后长达 5 年
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功效：植入后气管切开免费期
大体时间：植入后长达 5 年
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没有其他手术干预
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植入后长达 5 年
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功效：通过 CT 扫描捕获的平均气道直径评估
大体时间：植入后长达 5 年
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植入后长达 5 年
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功效：结合 FEV1、FEF50 和 PEFR 结果得出肺功能变化
大体时间：植入后长达 5 年
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植入后长达 5 年
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通过 CTCAE 分级版本 4.0 评估的治疗相关 AE 的数量
大体时间：植入后长达 5 年
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植入后长达 5 年
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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使用 EQ-5D 问卷评估生活质量的变化
大体时间：移植后长达 5 年。
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移植后长达 5 年。
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气道呼吸困难语音吞咽指数 (ADVS) 的变化
大体时间：移植后长达 5 年。
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移植后长达 5 年。
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医疗资源利用 (MRU) 根据气管置换后气管相关手术和治疗的数量和类型进行评估。
大体时间：移植后长达 5 年。
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移植后长达 5 年。
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以秒为单位测量的最大发声时间 (MPT) 的变化
大体时间：直至并包括移植后 5 年
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直至并包括移植后 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Martin Birchall, MD, PhD、University College, London
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年9月1日
初级完成 (预期的)
2019年9月1日
研究完成 (预期的)
2024年9月1日
研究注册日期
首次提交
2016年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2016年10月27日
首次发布 (估计)
2016年10月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年3月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年3月28日
最后验证
2018年3月1日
更多信息
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