Badanie potwierdzające słuszność koncepcji stymulacji nerwu błędnego
Badanie potwierdzające słuszność koncepcji stymulacji nerwu błędnego za pomocą urządzenia zewnętrznego w leczeniu problemów behawioralnych u osób z zaburzeniami neurorozwojowymi, w szczególności z zespołem Pradera Williego
Niedawne badanie pilotażowe badacza dotyczące stymulacji nerwu błędnego (VNS) z chirurgicznie wszczepionego urządzenia medycznego w celu kontrolowania nadmiernych zachowań związanych z jedzeniem charakterystycznych dla zespołu Pradera-Williego (PWS) wykazało, że jest to bezpieczne i akceptowalne. Ponadto nastąpiła nieoczekiwana wyraźna poprawa wskaźników problematycznych zachowań, takich jak zaburzenia emocjonalne oraz werbalne i fizyczne wybuchy. Obserwacje te wskazywały na potrzebę przeprowadzenia badania skupiającego się konkretnie na wpływie VNS na zachowania problemowe, a także na to, że zastosowanie VNS można by rozszerzyć na osoby z innymi zaburzeniami neurorozwojowymi, takimi jak zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASC). Głównymi celami tego badania są: a) zbadanie, czy VNS, obecnie podawany przez zewnętrzne urządzenie medyczne, wiąże się ze znacznym zmniejszeniem liczby i nasilenia zachowań nieprzystosowanych u dorosłych z PWS; oraz b) przeprowadzenie badania pilotażowego obejmującego inne osoby z różnymi zespołami neurorozwojowymi, u których występowały podobne zachowania.
Badanie będzie miało charakter krzyżowy z pojedynczym przypadkiem z fazą wyjściową trwającą od 4 do 6 miesięcy i podobnym okresem aktywnego leczenia. Badanie nie może być ślepe, ponieważ stymulacja jest pozorna, ale uczestnicy będą nosić urządzenie początkowo przez cztery godziny dziennie, w dogodnych dla nich porach, z wyłączeniem go w fazie podstawowej i aktywowaniem, zgodnie ze standardowymi protokołami, w fazie leczenia . Sześciu dorosłych z PWS i sześciu z innymi zaburzeniami neurorozwojowymi z historią znaczących zachowań problemowych zostanie włączonych początkowo, z myślą o rozszerzeniu, jeśli analiza wskaże prawdopodobny efekt. Zachowania będą definiowane operacyjnie i mierzone w czasie za pomocą dzienników uczestników i informatorów z dodatkowymi wtórnymi pomiarami wyników. Przed fazami leczenia iw ich trakcie biomarkery autonomicznego układu nerwowego i mózgu zostaną ocenione za pomocą ambulatoryjnego monitorowania zmienności rytmu serca i skanów mózgu fMRI.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku powyżej 18 lat.
- Genetycznie i klinicznie uwarunkowana diagnoza PWS lub spotkanie kliniczne lub obecność innego zespołu neurorozwojowego, takiego jak zaburzenie ze spektrum autyzmu.
- Historia problematycznych zachowań średnio co najmniej jednego istotnego epizodu zgłaszanego przez informatora w każdym tygodniu.
- Zdolność do wyrażenia zgody.
- Potrafi zaangażować się w czas trwania studiów i uczestniczyć w ocenach w Cambridge.
Kryteria wyłączenia:
- Spełniają kryteria wykluczenia ze skanowania MRI i/lub nie tolerują środowiska MRI.
- Poważne współistniejące zaburzenie fizyczne lub psychiczne, które mogłoby zakłócić zdolność do przestrzegania wymagań badania (np. poważna choroba afektywna dwubiegunowa w wywiadzie, bezdech senny słabo kontrolowany za pomocą CPAP, cukrzyca insulinozależna).
- Obecna lub przebyta historia zaburzeń neurologicznych lub urazów, w tym padaczki i urazów głowy.
- Obecnie lub niedawno (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) uczestniczy w badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego (CTIMP) lub innego wyrobu medycznego.
- Brak zdolności do wyrażenia zgody.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Przezskórna stymulacja nerwu błędnego (tVNS)
tVNS podaje się przez 4 godziny każdego dnia i rejestruje się zachowanie.
|
|
|
Komparator placebo: Linia bazowa
tVNS zużyty, ale nie włączony podczas zbierania danych behawioralnych.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba wybuchów zdefiniowanych operacyjnie
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Zmierzono za pomocą dzienników uczestników i informatorów.
|
15-17 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Lista kontrolna trudnych zachowań
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Wyniki na skali ocen, powtarzane w czasie.
Zakres punktów 50-55.
wyższy wynik wskazuje na poważniejsze zachowanie.
|
15-17 miesięcy
|
|
Kwestionariusz Zachowania Powtarzalnego
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Wyniki na skali ocen, powtarzane w czasie.
Suma punktów mieści się w przedziale 20-60.
Im wyższy wynik palca, tym gorsze zachowania.
|
15-17 miesięcy
|
|
Lista kontrolna doświadczeń życiowych.
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Ma na celu zebranie informacji o potencjalnie traumatycznych doświadczeniach, jakich doświadczyła dana osoba.
Nie ma formalnego protokołu punktacji ani interpretacji jako takiej, innej niż identyfikacja, czy dana osoba doświadczyła jednego lub więcej z wymienionych zdarzeń.
Respondenci wskazują różne poziomy narażenia na każdy typ zdarzenia potencjalnie traumatycznego ujętego na 6-stopniowej skali nominalnej, a respondenci mogą poprzeć wiele poziomów narażenia na ten sam typ traumy.
|
15-17 miesięcy
|
|
fMRI w spoczynku i podczas wykonywania zadania
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Dane FMRI zostaną przeanalizowane przy użyciu analizy ogólnego modelu liniowego (GLM) zarówno pierwszego, jak i drugiego poziomu w celu porównania w ramach przypadków i różnych punktów czasowych.
Odpowiednie mogą być również analizy sieciowe połączeń funkcjonalnych
|
15-17 miesięcy
|
|
Reakcja uczestników na wyzwanie
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Korzystając z metodologii opracowanej przez profesora Olivera, sfilmowano, a następnie oceniono niewidomych pod kątem zmian emocjonalnych i behawioralnych.
|
15-17 miesięcy
|
|
Wywiady częściowo ustrukturyzowane
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Z uczestnikami i opiekunami w celu zbadania wszelkich zaobserwowanych subtelnych zmian w zachowaniu.
Analizowane tematycznie.
|
15-17 miesięcy
|
|
Zdolność przenoszenia uwagi
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Testowane za pomocą zadania „nie ma wyjścia”, opracowanego dla osób z PWS przez Woodcocka i wsp. (2009).
Analizowane czasy reakcji.
|
15-17 miesięcy
|
|
Miary kortyzolu w ślinie
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
rejestrowane w ciągu czterech oddzielnych dni w trakcie badania (po przebudzeniu, 30 minut po przebudzeniu, 45 minut po przebudzeniu, 1 godzinę po przebudzeniu, a następnie jeszcze cztery razy w ciągu dnia około +3h, +6h, +9h i +14h po przebudzeniu).
|
15-17 miesięcy
|
|
Prozodia wokalna
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
Przy każdej z tych okazji zostaną zebrane dwa nagrania głosowe mówiącego uczestnika.
Każde nagranie będzie trwało co najmniej 20 sekund, a uczestnik zostanie poproszony o opowiedzenie o pozytywnym doświadczeniu (np.
ulubione urodziny, najlepszy przyjaciel itp.) w jednym, mniej pozytywny czas (np. czas, kiedy był rozczarowany lub smutny) w drugim.
Zostaną one przeanalizowane pod kątem zmian w prozodii wokalnej za pomocą t-VNS.
|
15-17 miesięcy
|
|
Zmienność rytmu serca
Ramy czasowe: 15-17 miesięcy
|
na podstawie EKG i oddechu mierzonego za pomocą 3-osiowego monitora „Zensor” firmy Intelesens (Belfast).
Dla każdego uczestnika rejestracja EKG odbywać się będzie w blokach 24-godzinnych.
HRV zostanie określone na podstawie odstępów R-R jako średnia kwadratowa kolejnych różnic, a średnia HRV zostanie określona dla każdego uczestnika dla krótkich (15 minut) i dłuższych (24 godzin) okresów.
|
15-17 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Tony Holland, Prof., University of Cambridge
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroba
- Wady wrodzone
- Przekarmienie
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Upośledzenie intelektualne
- Nieprawidłowości, mnogość
- Zaburzenia chromosomowe
- Otyłość
- Zespół
- Zespół Pradera-Williego
Inne numery identyfikacyjne badania
- 15/EE/0450
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .