Badanie dożylnego ATYR1923 na sarkoidozę płuc
27 czerwca 2023 zaktualizowane przez: aTyr Pharma, Inc.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotną rosnącą dawką dożylnego ATYR1923 u pacjentów z sarkoidozą płuc
To randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję, immunogenność, farmakokinetykę (PK) i wstępną skuteczność wielokrotnych rosnących dawek IV ATYR1923 u pacjentów z sarkoidozą płuc poddawanych doustnemu kortykosteroidowi według protokołu (OCS ).
Każdy kwalifikujący się uczestnik będzie uczestniczył w badaniu tylko w jednej kohorcie.
W każdej kohorcie 12 uczestników zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do ATYR1923 (N=8) lub placebo (N=4).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
37
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0006
- University Of Alabama
-
-
California
-
Northridge, California, Stany Zjednoczone, 91324
- aTyr Investigative Site
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33125
- aTyr Investigative Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- aTyr Investigative Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- University of Louisville
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27858
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 92425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
- Inova Fairfax Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Rozpoznanie sarkoidozy płucnej od ≥6 miesięcy (dopuszczalne jest zajęcie skóry i oczu), definiowane jako:
- Potwierdzone histologicznie rozpoznanie sarkoidozy za pomocą bronchoskopii, biopsji (dowolnego narządu) lub płukania oskrzelowo-pęcherzykowego
- Zajęcie miąższu płuc na podstawie historycznych dowodów radiologicznych
Musi mieć objawową i/lub aktywną sarkoidozę płucną jako dowód:
- Zmodyfikowana Skala Duszności Rady ds. Badań Medycznych stopień >= 1; I
- Wymuszona pojemność życiowa ≥50%; I
- Otrzymujący leczenie doustnym prednizonem (lub równoważnym) w dawce od 10 do 25 mg/dobę w stabilnej dawce przez ≥4 tygodnie przed dniem 1 i zdolny do poddania się określonemu w protokole schemacie zmniejszania dawki steroidów.
- Masa ciała ≥45 kg i <160 kg.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Obecny obraz choroby zgodny z zespołem Lofgrena.
- Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na białka terapeutyczne lub znana nadwrażliwość na ATYR1923 lub jego nieaktywne składniki (L-histydyna, chlorek sodu, sacharoza, L-metionina i polisorbat-20).
- Leczenie biologicznymi immunomodulatorami, takimi jak inhibitory czynnika martwicy nowotworów-alfa.
- Aktualne dowody na klinicznie istotną chorobę sercowo-naczyniową, wątrobową, nerkową, hematologiczną, metaboliczną lub żołądkowo-jelitową lub stan wymagający innego leczenia.
- Klinicznie istotne nadciśnienie płucne wymagające leczenia lekami rozszerzającymi naczynia krwionośne.
- Jakakolwiek historia gruźlicy lub dowód czynnej ogólnoustrojowej infekcji grzybiczej lub mykobakteryjnej innej niż gruźlica w ciągu 1 roku od badania przesiewowego.
- Historia klinicznie istotnych objawów sercowych, neurologicznych, żołądkowo-jelitowych i / lub nerkowych ich sarkoidozy.
- Dowolny stan, który wymagał hospitalizacji w ciągu 3 miesięcy poprzedzających dzień 1 lub prawdopodobnie będzie wymagał jej w trakcie badania.
- Udział w innym badaniu klinicznym badanego środka lub wyrobu w ciągu 3 miesięcy (małe cząsteczki) / 6 miesięcy (biologie) lub 5 okresów półtrwania (jeśli są znane) środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
- Historia lub pozytywne wyniki badań przesiewowych w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności.
- Jest aktywnym, nałogowym palaczem wyrobów tytoniowych/zawierających nikotynę (zdefiniowanych jako >20 papierosów dziennie lub ekwiwalent e-papierosa).
- Nadużywanie substancji czynnych lub historia nadużywania substancji w ciągu 12 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
- Pacjent otrzymał żywą szczepionkę w ciągu 8 tygodni przed Dniem 1 lub podczas udziału w badaniu planowane jest zaszczepienie żywą szczepionką.
- Pozytywny dla Jo-1 przeciwciał (Ab) podczas badania przesiewowego lub przeszłej historii Jo-1 Ab pozytywności.
- Poważna i/lub ostra choroba w ciągu 5 dni przed podaniem leku, która w opinii Badacza może mieć wpływ na ocenę bezpieczeństwa.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo dopasowane do efzofitimodu we wlewie dożylnym (IV) co 4 tygodnie do tygodnia 20.
|
Uczestnicy otrzymujący efzofitimod 1,0 mg/kg dożylnie co 4 tygodnie lub placebo dopasowane do efzofitimodu co 4 tygodnie
Uczestnicy otrzymujący efzofitimod w dawce 3,0 mg/kg dożylnie co 4 tygodnie lub placebo dopasowane do efzofitimodu co 4 tygodnie
Uczestnicy otrzymujący efzofitimod 5,0 mg/kg dożylnie co 4 tygodnie lub placebo dopasowane do efzofitimodu co 4 tygodnie
|
|
Eksperymentalny: Efzofitimod 1,0 mg/kg mc
Uczestnicy będą otrzymywać efzofitimod w dawce 1,0 miligrama/kilogram (mg/kg) we wlewie dożylnym co 4 tygodnie do tygodnia 20.
|
Uczestnicy otrzymujący efzofitimod 1,0 mg/kg dożylnie co 4 tygodnie lub placebo dopasowane do efzofitimodu co 4 tygodnie
|
|
Eksperymentalny: Efzofitimod 3,0 mg/kg mc
Uczestnicy będą otrzymywać efzofitimod w dawce 3,0 mg/kg we wlewie dożylnym co 4 tygodnie do tygodnia 20.
|
Uczestnicy otrzymujący efzofitimod w dawce 3,0 mg/kg dożylnie co 4 tygodnie lub placebo dopasowane do efzofitimodu co 4 tygodnie
|
|
Eksperymentalny: Efzofitimod 5,0 mg/kg mc
Uczestnicy będą otrzymywać efzofitimod w dawce 5,0 mg/kg we wlewie dożylnym co 4 tygodnie do tygodnia 20.
|
Uczestnicy otrzymujący efzofitimod 5,0 mg/kg dożylnie co 4 tygodnie lub placebo dopasowane do efzofitimodu co 4 tygodnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym związanym ze stosowaniem leku u ludzi, bez względu na to, czy zostało uznane za związane z lekiem, czy nie.
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane lub pogorszenie istniejącego stanu po rozpoczęciu stosowania badanego produktu i przez 30 dni po ostatniej wizycie uczestnika w ramach badania (ukończenie lub wcześniejsze zakończenie badania).
SAE obejmowały śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizację w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej w celu zapobieżenia 1 z wyniki wymienione w tej definicji.
Podsumowanie poważnych i nieciężkich zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w „Module zgłoszonych zdarzeń niepożądanych”.
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skorygowane czasowo pole pod krzywą (AUC) podstawowego stosowania doustnych kortykosteroidów (OCS) w okresie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24 (dzień 1 do końca okresu dawkowania)
|
Skorygowane czasowo AUC jest miarą obciążenia sterydami i przybliża średnią dzienną dawkę OCS (mg/dzień) po wartości wyjściowej dla każdego uczestnika.
Skorygowane czasowo AUC obliczono dzieląc AUC przez liczbę dni między pierwszym a ostatnim dniem interwału czasowego będącego przedmiotem zainteresowania.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 24 (dzień 1 do końca okresu dawkowania)
|
|
Liczba uczestników, którzy osiągnęli i utrzymali docelową zmniejszaną dawkę prednizonu 5 mg/dobę (lub równoważną)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
|
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami przeciwlekowymi (anty-efzofitimod)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Zgłoszono liczbę wszystkich uczestników, u których w dowolnym momencie wystąpiły przeciwciała reagujące z lekiem (efzofitimod i placebo dopasowane do efzofitimodu).
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jednym dodatnim mianem przeciwciał anty-Jo-1
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 stycznia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 czerwca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 czerwca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 stycznia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 stycznia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 stycznia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 lipca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 czerwca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ATYR1923-C-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .