Estudio de ATYR1923 Intravenoso para Sarcoidosis Pulmonar

Criterios clave de inclusión:

• Diagnóstico de sarcoidosis pulmonar durante ≥ 6 meses (se permite afectación cutánea y ocular), definida como:

  • Diagnóstico histológicamente probado de sarcoidosis por broncoscopia, biopsia (cualquier órgano) o lavado bronquioalveolar
  • Afectación parenquimatosa pulmonar por evidencia radiológica histórica

• Debe tener sarcoidosis pulmonar sintomática y/o activa como evidencia por:

  • Grado de escala de disnea del Consejo de investigación médica modificado de >= 1; y
  • Capacidad vital forzada ≥50%; y
• Recibir tratamiento con 10 a 25 mg/día de prednisona oral (o equivalente), a una dosis estable durante ≥4 semanas antes del Día 1, y capaz de someterse al régimen de reducción gradual de esteroides especificado en el protocolo.
• Peso corporal ≥45 kg y <160 kg.

Criterios clave de exclusión:

• Presentación actual de la enfermedad compatible con el síndrome de Lofgren.
• Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves a proteínas terapéuticas o sensibilidad conocida a ATYR1923 o a sus componentes inactivos (L-histidina, cloruro de sodio, sacarosa, L-metionina y polisorbato-20).
• Tratamiento con inmunomoduladores biológicos como los inhibidores del factor de necrosis tumoral alfa.
• Evidencia actual de enfermedad cardiovascular, hepática, renal, hematológica, metabólica o gastrointestinal clínicamente significativa, o tiene una condición que requiere otro tratamiento.
• Hipertensión pulmonar clínicamente significativa que requiere tratamiento vasodilatador.
• Cualquier antecedente de tuberculosis o evidencia de infección fúngica o micobacteriana sistémica activa no tuberculosa dentro de 1 año de la selección.
• Antecedentes de manifestaciones cardíacas, neurológicas, gastrointestinales y/o renales clínicamente significativas de su sarcoidosis.
• Cualquier condición que haya requerido hospitalización dentro de los 3 meses anteriores al Día 1 o que probablemente lo requiera durante el estudio.
• Participación en otro estudio clínico de un agente o dispositivo en investigación dentro de los 3 meses (moléculas pequeñas) / 6 meses (productos biológicos) o 5 vidas medias (si se conoce) del agente, lo que sea más largo.
• Antecedentes o resultados positivos de detección de hepatitis B, hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana.
• Es un fumador activo y empedernido de tabaco/productos que contienen nicotina (definido como >20 cigarrillos/día o el equivalente de un cigarrillo electrónico).
• Abuso activo de sustancias o antecedentes de abuso de sustancias en los 12 meses anteriores a la selección.
• El paciente ha recibido una vacuna viva dentro de las 8 semanas anteriores al Día 1 o se planea la inoculación con una vacuna viva durante la participación en el estudio.
• Positivo para anticuerpos Jo-1 (Ab) en la selección, o antecedentes de positividad para Jo-1 Ab.
• Enfermedad significativa y/o aguda dentro de los 5 días previos a la administración del fármaco que pueda afectar las evaluaciones de seguridad, en opinión del Investigador.