Studie von intravenösem ATYR1923 für pulmonale Sarkoidose

Wichtige Einschlusskriterien:

• Diagnose einer pulmonalen Sarkoidose für ≥6 Monate (Haut- und Augenbeteiligung zulässig), definiert als:

  • Histologisch gesicherte Diagnose einer Sarkoidose durch Bronchoskopie, Biopsie (beliebiges Organ) oder bronchioalveoläre Lavage
  • Parenchymale Lungenbeteiligung durch historische radiologische Beweise

• Muss eine symptomatische und / oder aktive Lungensarkoidose haben, als Nachweis durch:

  • Modifizierte Dyspnoe-Skala des Medical Research Council von >= 1; Und
  • Erzwungene Vitalkapazität ≥50%; Und
• Erhalten einer Behandlung mit 10 bis 25 mg / Tag oralem Prednison (oder Äquivalent) in einer stabilen Dosis für ≥ 4 Wochen vor Tag 1 und in der Lage, sich dem im Protokoll festgelegten Steroid-Taper-Regime zu unterziehen.
• Körpergewicht ≥45 kg und <160 kg.

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Aktuelles Krankheitsbild im Einklang mit dem Lofgren-Syndrom.
• Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen auf therapeutische Proteine ​​oder bekannte Empfindlichkeit gegenüber ATYR1923 oder seinen inaktiven Bestandteilen (L-Histidin, Natriumchlorid, Saccharose, L-Methionin und Polysorbat-20).
• Behandlung mit biologischen Immunmodulatoren wie Tumornekrosefaktor-Alpha-Inhibitoren.
• Aktuelle Hinweise auf klinisch signifikante kardiovaskuläre, hepatische, renale, hämatologische, metabolische oder gastrointestinale Erkrankungen oder eine Erkrankung, die eine andere Behandlung erfordert.
• Klinisch signifikante pulmonale Hypertonie, die eine Behandlung mit Vasodilatatoren erfordert.
• Jede Vorgeschichte von Tuberkulose oder Anzeichen einer aktiven systemischen Nicht-Tuberkulose-Pilz- oder Mykobakterieninfektion innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening.
• Anamnese klinisch signifikanter kardialer, neurologischer, gastrointestinaler und/oder renaler Manifestationen ihrer Sarkoidose.
• Jeder Zustand, der einen Krankenhausaufenthalt innerhalb der 3 Monate vor Tag 1 erforderte oder wahrscheinlich während der Studie erfordern wird.
• Teilnahme an einer anderen klinischen Studie eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 3 Monaten (kleine Moleküle) / 6 Monaten (Biologika) oder 5 Halbwertszeiten (falls bekannt) des Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
• Vorgeschichte oder positive Ergebnisse des Screenings auf Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus.
• Ist ein aktiver, starker Raucher von tabak-/nikotinhaltigen Produkten (definiert als >20 Zigaretten/Tag oder E-Zigaretten-Äquivalent).
• Wirkstoffmissbrauch oder Drogenmissbrauch in der Vorgeschichte innerhalb der 12 Monate vor dem Screening.
• Der Patient hat innerhalb von 8 Wochen vor Tag 1 eine Lebendimpfung erhalten oder die Impfung mit einem Lebendimpfstoff ist während der Studienteilnahme geplant.
• Positiv für Jo-1-Antikörper (Ab) beim Screening oder Vorgeschichte von Jo-1-Ab-Positivität.
• Signifikante und/oder akute Erkrankung innerhalb von 5 Tagen vor der Arzneimittelverabreichung, die sich nach Meinung des Prüfarztes auf die Sicherheitsbewertung auswirken kann.