Estudo de ATYR1923 intravenoso para sarcoidose pulmonar
27 de junho de 2023 atualizado por: aTyr Pharma, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de múltiplas doses ascendentes de ATYR1923 intravenoso em pacientes com sarcoidose pulmonar
Este estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliará a segurança, tolerabilidade, imunogenicidade, farmacocinética (PK) e eficácia preliminar de múltiplas doses crescentes de IV ATYR1923 em pacientes com sarcoidose pulmonar submetidos a um corticosteroide oral guiado por protocolo (OCS ) regime de redução gradual. Este estudo consistirá em 3 coortes de dose múltipla escalonadas.
Cada participante elegível participará de apenas uma coorte durante o estudo.
Dentro de cada coorte, 12 participantes serão randomizados 2:1 para ATYR1923 (N=8) ou placebo (N=4).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
37
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0006
- University Of Alabama
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California
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Northridge, California, Estados Unidos, 91324
- aTyr Investigative Site
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
- aTyr Investigative Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- aTyr Investigative Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
- East Carolina University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 92425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Inova Fairfax Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Diagnóstico de sarcoidose pulmonar por ≥6 meses (envolvimento cutâneo e ocular permitido), definido como:
- Diagnóstico histologicamente comprovado de sarcoidose por broncoscopia, biópsia (qualquer órgão) ou lavado bronquioalveolar
- Envolvimento do parênquima pulmonar por evidência radiológica histórica
Deve ter sarcoidose pulmonar sintomática e/ou ativa como evidência por:
- Grau da Escala de Dispnéia do Conselho de Pesquisa Médica Modificada >= 1; e
- Capacidade vital forçada ≥50%; e
- Receber tratamento com 10 a 25 mg/dia de prednisona oral (ou equivalente), em uma dose estável por ≥4 semanas antes do Dia 1, e capaz de se submeter ao regime de redução gradual de esteroides especificado pelo protocolo.
- Peso corporal ≥45 kg e <160 kg.
Principais Critérios de Exclusão:
- Apresentação da doença atual consistente com a síndrome de Lofgren.
- História de reações alérgicas ou anafiláticas graves a proteínas terapêuticas ou sensibilidade conhecida a ATYR1923 ou a seus componentes inativos (L-histidina, cloreto de sódio, sacarose, L-metionina e polissorbato-20).
- Tratamento com imunomoduladores biológicos, como inibidores do fator alfa de necrose tumoral.
- Evidência atual de doença cardiovascular, hepática, renal, hematológica, metabólica ou gastrointestinal clinicamente significativa, ou tem uma condição que requer outro tratamento.
- Hipertensão pulmonar clinicamente significativa que requer tratamento com vasodilatadores.
- Qualquer história de tuberculose ou evidência de infecção fúngica ou micobacteriana não tuberculosa sistêmica ativa dentro de 1 ano da triagem.
- História de manifestações cardíacas, neurológicas, gastrointestinais e/ou renais clinicamente significativas de sua sarcoidose.
- Qualquer condição que tenha exigido hospitalização nos 3 meses anteriores ao Dia 1 ou que provavelmente o exigirá durante o estudo.
- Participação em outro estudo clínico de um agente ou dispositivo experimental dentro de 3 meses (pequenas moléculas) / 6 meses (biológicos) ou 5 meias-vidas (se conhecidas) do agente, o que for mais longo.
- Histórico ou resultados positivos de triagem para hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana.
- É um fumante ativo e inveterado de produtos contendo tabaco/nicotina (definido como >20 cigarros/dia ou equivalente a cigarro eletrônico).
- Abuso de substâncias ativas ou histórico de abuso de substâncias nos 12 meses anteriores à triagem.
- O paciente recebeu uma vacinação viva dentro de 8 semanas antes do Dia 1 ou a inoculação com uma vacina viva é planejada durante a participação no estudo.
- Positivo para anticorpos Jo-1 (Ab) na triagem, ou história passada de positividade Jo-1 Ab.
- Doença significativa e/ou aguda dentro de 5 dias antes da administração do medicamento que pode afetar as avaliações de segurança, na opinião do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo combinado com efzofitimod via infusão intravenosa (IV) a cada 4 semanas até a semana 20.
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Os participantes receberão efzofitimod 1,0 mg/kg IV a cada 4 semanas ou placebo combinado com efzofitimod a cada 4 semanas
Os participantes receberão efzofitimod 3,0 mg/kg IV a cada 4 semanas ou placebo combinado com efzofitimod a cada 4 semanas
Os participantes receberão efzofitimod 5,0 mg/kg IV a cada 4 semanas ou placebo combinado com efzofitimod a cada 4 semanas
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Experimental: Efzofitimode 1,0 mg/kg
Os participantes receberão efzofitimod 1,0 miligramas/quilograma (mg/kg) via infusão IV a cada 4 semanas até a semana 20.
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Os participantes receberão efzofitimod 1,0 mg/kg IV a cada 4 semanas ou placebo combinado com efzofitimod a cada 4 semanas
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Experimental: Efzofitimode 3,0 mg/kg
Os participantes receberão efzofitimod 3,0 mg/kg via infusão IV a cada 4 semanas até a semana 20.
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Os participantes receberão efzofitimod 3,0 mg/kg IV a cada 4 semanas ou placebo combinado com efzofitimod a cada 4 semanas
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Experimental: Efzofitimode 5,0 mg/kg
Os participantes receberão efzofitimod 5,0 mg/kg via infusão IV a cada 4 semanas até a semana 20.
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Os participantes receberão efzofitimod 5,0 mg/kg IV a cada 4 semanas ou placebo combinado com efzofitimod a cada 4 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento.
Os TEAEs foram definidos como qualquer evento adverso ou piora de uma condição existente após o início do produto experimental e até 30 dias após a última visita do participante do estudo (conclusão do estudo ou término antecipado).
EAS incluíram morte, um evento adverso com risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito congênito ou um evento médico importante que prejudicou o participante e exigiu intervenção médica para prevenir 1 de os resultados listados nesta definição.
Um resumo dos EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no 'módulo de eventos adversos relatados'.
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Linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Área ajustada pelo tempo sob a curva (AUC) do uso de fundo de corticosteróide oral (OCS) durante o período de estudo
Prazo: Linha de base até a semana 24 (dia 1 até o final do período de dosagem)
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A AUC ajustada pelo tempo é uma medida da carga de esteroides e aproxima a dose média diária de OCS (mg/dia) pós-linha de base para cada participante.
A AUC ajustada pelo tempo foi calculada pela AUC dividida pelo número de dias entre o primeiro e o último dia do intervalo de tempo de interesse.
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Linha de base até a semana 24 (dia 1 até o final do período de dosagem)
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Número de participantes que alcançaram e mantiveram a dose cônica alvo de prednisona 5 mg/dia (ou equivalente)
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Número de participantes com anticorpos anti-drogas positivos (Anti-Efzofitimod)
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Foi relatado o número de todos os participantes com anticorpos reativos a medicamentos em qualquer momento (efzofitimod e placebo combinados com efzofitimod).
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Linha de base até a semana 24
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Número de participantes com pelo menos um título positivo de anticorpos anti-Jo-1
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de janeiro de 2019
Conclusão Primária (Real)
29 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
29 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
31 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ATYR1923-C-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .