Изучение внутривенного введения ATYR1923 при легочном саркоидозе

Ключевые критерии включения:

• Диагноз легочного саркоидоза в течение ≥6 месяцев (допускается поражение кожи и глаз), определяемый как:

  • Гистологически подтвержденный диагноз саркоидоза с помощью бронхоскопии, биопсии (любого органа) или бронхиоальвеолярного лаважа.
  • Вовлечение паренхимы легких по историческим рентгенологическим данным

• Должен быть симптоматический и/или активный легочный саркоидоз в качестве доказательства:

  • Степень >= 1 по модифицированной шкале оценки одышки Совета медицинских исследований; и
  • Форсированная жизненная емкость легких ≥50%; и
• Получает лечение пероральным преднизоном (или его эквивалентом) в дозе от 10 до 25 мг/сутки в стабильной дозе в течение ≥4 недель до 1-го дня и может проходить режим снижения дозы стероидов, указанный в протоколе.
• Масса тела ≥45 кг и <160 кг.

Ключевые критерии исключения:

• Текущая картина заболевания соответствует синдрому Лофгрена.
• История тяжелых аллергических или анафилактических реакций на терапевтические белки или известная чувствительность к ATYR1923 или его неактивным компонентам (L-гистидин, хлорид натрия, сахароза, L-метионин и полисорбат-20).
• Лечение биологическими иммуномодуляторами, такими как ингибиторы фактора некроза опухоли-альфа.
• Текущие признаки клинически значимого сердечно-сосудистого, печеночного, почечного, гематологического, метаболического или желудочно-кишечного заболевания или наличие состояния, требующего другого лечения.
• Клинически значимая легочная гипертензия, требующая лечения сосудорасширяющими средствами.
• Любой туберкулез в анамнезе или признаки активной системной нетуберкулезной грибковой или микобактериальной инфекции в течение 1 года после скрининга.
• История клинически значимых сердечных, неврологических, желудочно-кишечных и/или почечных проявлений саркоидоза.
• Любое состояние, которое потребовало госпитализации в течение 3 месяцев до 1-го дня или может потребовать ее во время исследования.
• Участие в другом клиническом исследовании исследуемого агента или устройства в течение 3 месяцев (малые молекулы) / 6 месяцев (биологические препараты) или 5 периодов полувыведения (если известно) агента, в зависимости от того, что дольше.
• История или положительные результаты скрининга на гепатит B, гепатит C или вирус иммунодефицита человека.
• Является активным, заядлым курильщиком табака/никотинсодержащих продуктов (определяется как > 20 сигарет в день или эквивалент электронных сигарет).
• Активное злоупотребление психоактивными веществами или злоупотребление психоактивными веществами в анамнезе в течение 12 месяцев до скрининга.
• Пациент получил живую вакцину в течение 8 недель до 1-го дня или планируется прививка живой вакциной во время участия в исследовании.
• Положительный результат на антитела к Jo-1 (Ab) при скрининге или положительный результат на антитела к Jo-1 в прошлом.
• Серьезное и/или острое заболевание в течение 5 дней до введения препарата, которое, по мнению исследователя, может повлиять на оценку безопасности.