Studie intravenózního ATYR1923 pro plicní sarkoidózu

Klíčová kritéria pro zařazení:

• Diagnóza plicní sarkoidózy po dobu ≥ 6 měsíců (povoleno postižení kůže a oka), definovaná jako:

  • Histologicky prokázaná diagnóza sarkoidózy bronchoskopií, biopsií (jakéhokoli orgánu) nebo bronchioalveolární laváží
  • Postižení parenchymu plic podle historických radiologických důkazů

• Musí mít symptomatickou a/nebo aktivní plicní sarkoidózu jako důkaz:

  • Stupeň stupnice dušnosti Modified Medical Research Council >= 1; a
  • Nucená vitální kapacita ≥50 %; a
• Přijímání léčby 10 až 25 mg/den perorálního prednisonu (nebo ekvivalentu), ve stabilní dávce po dobu ≥ 4 týdnů před 1. dnem a schopné podstoupit protokolem specifikovaný režim snižování dávky steroidů.
• Tělesná hmotnost ≥45 kg a <160 kg.

Klíčová kritéria vyloučení:

• Současná prezentace onemocnění v souladu s Lofgrenovým syndromem.
• Anamnéza závažných alergických nebo anafylaktických reakcí na terapeutické proteiny nebo známá citlivost na ATYR1923 nebo na jeho neaktivní složky (L-histidin, chlorid sodný, sacharóza, L-methionin a polysorbát-20).
• Léčba biologickými imunomodulátory, jako jsou inhibitory tumor nekrotizujícího faktoru alfa.
• Současné známky klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, renálního, hematologického, metabolického nebo gastrointestinálního onemocnění nebo má stav, který vyžaduje jinou léčbu.
• Klinicky významná plicní hypertenze vyžadující vazodilatační léčbu.
• Jakákoli anamnéza tuberkulózy nebo důkaz aktivní systémové netuberkulózní houbové nebo mykobakteriální infekce během 1 roku od screeningu.
• Anamnéza klinicky významných srdečních, neurologických, gastrointestinálních a/nebo renálních projevů jejich sarkoidózy.
• Jakýkoli stav, který si vyžádal hospitalizaci během 3 měsíců před 1. dnem nebo pravděpodobně bude vyžadovat během studie.
• Účast na další klinické studii zkoumané látky nebo zařízení během 3 měsíců (malé molekuly) / 6 měsíců (biologické látky) nebo 5 poločasů (pokud je známo) látky, podle toho, co je delší.
• Anamnéza nebo pozitivní výsledky screeningu na hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience.
• Je aktivním, silným kuřákem tabáku/produktů obsahujících nikotin (definováno jako >20 cigaret/den nebo ekvivalent e-cigarety).
• Zneužívání účinné látky nebo anamnéza zneužívání látek během 12 měsíců před screeningem.
• Pacient dostal živou vakcinaci během 8 týdnů před 1. dnem nebo je naočkování živou vakcínou plánováno během účasti ve studii.
• Pozitivní na protilátky Jo-1 (Ab) při screeningu nebo v minulosti pozitivní pozitivita na Jo-1 Ab.
• Významné a/nebo akutní onemocnění během 5 dnů před podáním léku, které může podle názoru zkoušejícího ovlivnit hodnocení bezpečnosti.