Studio di ATYR1923 per via endovenosa per la sarcoidosi polmonare
27 giugno 2023 aggiornato da: aTyr Pharma, Inc.
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose crescente multipla di ATYR1923 per via endovenosa in pazienti con sarcoidosi polmonare
Questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità, la farmacocinetica (PK) e l'efficacia preliminare di dosi multiple crescenti di ATYR1923 IV in pazienti con sarcoidosi polmonare sottoposti a un corticosteroide orale guidato dal protocollo (OCS ) regime di riduzione graduale. Questo studio consisterà in 3 coorti a dose multipla sfalsate.
Ogni partecipante idoneo parteciperà a una sola coorte durante lo studio.
All'interno di ciascuna coorte, 12 partecipanti saranno randomizzati 2:1 a ATYR1923 (N=8) o placebo (N=4).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
37
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0006
- University of Alabama
-
-
California
-
Northridge, California, Stati Uniti, 91324
- aTyr Investigative Site
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
- aTyr Investigative Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- aTyr Investigative Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 92425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
- Inova Fairfax Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
Diagnosi di sarcoidosi polmonare per ≥6 mesi (consentito coinvolgimento cutaneo e oculare), definita come:
- Diagnosi istologicamente provata di sarcoidosi mediante broncoscopia, biopsia (qualsiasi organo) o lavaggio bronchioalveolare
- Coinvolgimento polmonare parenchimale da prove radiologiche storiche
Deve avere una sarcoidosi polmonare sintomatica e/o attiva come prova da:
- Grado modificato della scala della dispnea del Medical Research Council >= 1; E
- Capacità vitale forzata ≥50%; E
- Ricevere un trattamento con 10-25 mg/die di prednisone orale (o equivalente), a una dose stabile per ≥4 settimane prima del giorno 1 e in grado di sottoporsi al regime di riduzione graduale degli steroidi specificato dal protocollo.
- Peso corporeo ≥45 kg e <160 kg.
Criteri chiave di esclusione:
- Presentazione attuale della malattia coerente con la sindrome di Lofgren.
- Anamnesi di gravi reazioni allergiche o anafilattiche alle proteine terapeutiche o sensibilità nota all'ATYR1923 o ai suoi componenti inattivi (L-istidina, cloruro di sodio, saccarosio, L-metionina e polisorbato-20).
- Trattamento con immunomodulatori biologici come gli inibitori del fattore alfa di necrosi tumorale.
- Evidenza attuale di malattia cardiovascolare, epatica, renale, ematologica, metabolica o gastrointestinale clinicamente significativa o che presenta una condizione che richiede un altro trattamento.
- Ipertensione polmonare clinicamente significativa che richiede trattamento vasodilatatore.
- Qualsiasi storia di tubercolosi o evidenza di infezione fungina o micobatterica sistemica attiva non tubercolare entro 1 anno dallo screening.
- Storia di manifestazioni cardiache, neurologiche, gastrointestinali e/o renali clinicamente significative della loro sarcoidosi.
- - Qualsiasi condizione che abbia richiesto il ricovero in ospedale nei 3 mesi precedenti al Giorno 1 o che potrebbe richiederlo durante lo studio.
- Partecipazione a un altro studio clinico di un agente o dispositivo sperimentale entro 3 mesi (piccole molecole) / 6 mesi (prodotti biologici) o 5 emivite (se note) dell'agente, a seconda di quale sia il più lungo.
- Storia o risultati positivi dello screening per l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana.
- È un fumatore attivo e accanito di prodotti contenenti tabacco/nicotina (definito come >20 sigarette/giorno o equivalente di una sigaretta elettronica).
- Abuso di sostanze attive o storia di abuso di sostanze nei 12 mesi precedenti lo screening.
- - Il paziente ha ricevuto una vaccinazione viva entro 8 settimane prima del giorno 1 o è pianificata l'inoculazione con un vaccino vivo durante la partecipazione allo studio.
- Positivo per gli anticorpi Jo-1 (Ab) allo screening o storia passata di positività per Jo-1 Ab.
- Malattia significativa e/o acuta entro 5 giorni prima della somministrazione del farmaco che potrebbe influire sulle valutazioni di sicurezza, a parere dello sperimentatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo abbinato a efzofitimod tramite infusione endovenosa (IV) ogni 4 settimane fino alla settimana 20.
|
Partecipanti a ricevere efzofitimod 1,0 mg/kg EV ogni 4 settimane o placebo abbinato a efzofitimod ogni 4 settimane
Partecipanti a ricevere efzofitimod 3,0 mg/kg EV ogni 4 settimane o placebo abbinato a efzofitimod ogni 4 settimane
Partecipanti a ricevere efzofitimod 5,0 mg/kg EV ogni 4 settimane o placebo abbinato a efzofitimod ogni 4 settimane
|
|
Sperimentale: Efzofitimod 1,0 mg/kg
I partecipanti riceveranno efzofitimod 1,0 milligrammi/chilogrammo (mg/kg) tramite infusione endovenosa ogni 4 settimane fino alla settimana 20.
|
Partecipanti a ricevere efzofitimod 1,0 mg/kg EV ogni 4 settimane o placebo abbinato a efzofitimod ogni 4 settimane
|
|
Sperimentale: Efzofitimod 3,0 mg/kg
I partecipanti riceveranno efzofitimod 3,0 mg/kg tramite infusione endovenosa ogni 4 settimane fino alla settimana 20.
|
Partecipanti a ricevere efzofitimod 3,0 mg/kg EV ogni 4 settimane o placebo abbinato a efzofitimod ogni 4 settimane
|
|
Sperimentale: Efzofitimod 5,0 mg/kg
I partecipanti riceveranno efzofitimod 5,0 mg/kg tramite infusione endovenosa ogni 4 settimane fino alla settimana 20.
|
Partecipanti a ricevere efzofitimod 5,0 mg/kg EV ogni 4 settimane o placebo abbinato a efzofitimod ogni 4 settimane
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 24
|
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco.
I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso o peggioramento di una condizione esistente dopo l'inizio del prodotto sperimentale e fino a 30 giorni dopo l'ultima visita di studio del partecipante (completamento dello studio o conclusione anticipata).
Gli eventi avversi gravi includevano morte, un evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione.
Un riepilogo degli eventi avversi gravi e non gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nel "modulo Eventi avversi segnalati".
|
Linea di base fino alla settimana 24
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Area sotto la curva (AUC) aggiustata per il tempo dell'uso di base di corticosteroidi orali (OCS) durante il periodo di studio
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24 (dal giorno 1 alla fine del periodo di somministrazione)
|
L'AUC aggiustato per il tempo è una misura del carico di steroidi e si avvicina alla dose media giornaliera di OCS (mg/giorno) post-basale per ciascun partecipante.
L'AUC aggiustata per il tempo è stata calcolata dividendo l'AUC per il numero di giorni tra il primo e l'ultimo giorno dell'intervallo di tempo di interesse.
|
Basale fino alla settimana 24 (dal giorno 1 alla fine del periodo di somministrazione)
|
|
Numero di partecipanti che hanno raggiunto e mantenuto la dose ridotta mirata di prednisone 5 mg/giorno (o equivalente)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 24
|
Linea di base fino alla settimana 24
|
|
|
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco positivi (Anti-Efzofitimod)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 24
|
È stato riportato il numero di tutti i partecipanti con anticorpi reattivi al farmaco in qualsiasi momento (efzofitimod e placebo abbinati a efzofitimod).
|
Linea di base fino alla settimana 24
|
|
Numero di partecipanti con almeno un titolo positivo di anticorpi anti-Jo-1
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 24
|
Linea di base fino alla settimana 24
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 gennaio 2019
Completamento primario (Effettivo)
29 giugno 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
29 giugno 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 gennaio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 gennaio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
31 gennaio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 giugno 2023
Ultimo verificato
1 giugno 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ATYR1923-C-002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .