Ból sierpowaty: interwencja z ekspozycją na kapsaicynę (SPICE)

Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową cierpią z powodu wyniszczających bolesnych epizodów, a także przewlekłego, często codziennego bólu, który zwykle leczy się niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi, opioidami i innymi niefarmakologicznymi środkami wspomagającymi. Wykazano, że u tych pacjentów występuje ból neuropatyczny, którego częstość wzrasta wraz z wiekiem. Uważa się, opierając się na wiedzy na temat bólu neuropatycznego związanego z innymi schorzeniami oraz na podstawie niewielkiej liczby badań u pacjentów z anemią sierpowatą, że wynika on z powtarzających się epizodów bólu zatykającego naczynia krwionośne, które pobudzają ośrodkowe i obwodowe szlaki odczuwania bólu w sposób nieprzystosowany, prowadząc do nadwrażliwość. Do tej pory bardzo niewiele badań oceniało terapie ukierunkowane konkretnie na ten aspekt bólu doświadczanego przez pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Jest to badanie pilotażowe do przyszłego badania podłużnego bólu neuropatycznego u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Pierwszym celem tego badania pilotażowego jest ustalenie bezpieczeństwa leczenia uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od czternastu do dwudziestu jeden lat ośmioprocentowymi miejscowymi plastrami kapsaicyny w schemacie dawkowania co trzy miesiące, zgodnie z zaleceniami producenta. Będzie to jednoramienne badanie bezpieczeństwa. Obecność bólu neuropatycznego zostanie ustalona na podstawie oceny dnia zerowego za pomocą testów przedstawionych w poniższych pomiarach wyników. Leki miejscowe będą podawane w ciągu jednej godziny, co trzy miesiące, przez sześć miesięcy (w sumie trzy aplikacje), w miejscach nawracającego bólu okluzyjnego naczyń, zgodnie z wytycznymi dotyczącymi podawania w ulotce dołączonej do opakowania. Subiektywna i obiektywna ocena bólu i stanu zapalnego, w tym kwestionariusze, badania krwi i ilościowe testy sensoryczne, będą przeprowadzane co sześć tygodni przez cały okres badania do dwunastu tygodni po ostatnim zastosowaniu kapsaicyny. Dodatkowo uczestnicy będą rejestrować codzienny ból i stosowanie leków w aplikacji mobilnej. Bezpieczeństwo zostanie ustalone na podstawie braku zdarzeń niepożądanych trzeciego lub czwartego stopnia zgodnie z definicjami CTCAE. Zdarzenia niepożądane drugiego stopnia będą oceniane indywidualnie dla każdego przypadku przez cały czas trwania badania. Wykonalność monitorowania bólu neuropatycznego za pomocą wyżej wymienionych badań zostanie ustalona na podstawie przestrzegania przez uczestnika ponad osiemdziesięciu procent wszystkich działań badawczych.