Dolore falciforme: intervento con esposizione alla capsaicina (SPICE)
27 luglio 2020 aggiornato da: Alexander Glaros, Children's Hospital of Michigan
Sicurezza e fattibilità della capsaicina topica ad alte dosi per il trattamento del dolore neuropatico nell'anemia falciforme pediatrica
Questo studio valuta la sicurezza e la fattibilità dell'utilizzo di cerotti topici di capsaicina ad alte dosi per il trattamento del dolore neuropatico in pazienti pediatrici con anemia falciforme, nonché la fattibilità dell'utilizzo di una serie di test per la valutazione e il monitoraggio del dolore neuropatico.
L'ipotesi, basata su prove ottenute da studi su adulti con dolore neuropatico correlato ad altre malattie, nonché su un singolo studio precedentemente pubblicato sulla capsaicina in pazienti pediatrici, è che la capsaicina sarà ben tollerata in questa popolazione.
Inoltre, si ipotizza che sia possibile monitorare i cambiamenti nel dolore neuropatico tramite i test elencati di seguito.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti con anemia falciforme soffrono di episodi dolorosi debilitanti, così come di dolore cronico, spesso quotidiano, che vengono comunemente trattati con farmaci antinfiammatori non steroidei, oppioidi e altre misure di supporto non farmacologiche. In questi pazienti è stato dimostrato che il dolore neuropatico è presente, con una frequenza che aumenta con l'età. Si ritiene, sulla base della conoscenza del dolore neuropatico correlato ad altre condizioni e dal numero limitato di studi su pazienti con anemia falciforme, che derivi da ripetuti episodi di dolore vaso-occlusivo che attivano le vie di percezione del dolore centrale e periferico in modo disadattivo, portando a ipersensibilizzazione. Pochissimi studi fino ad oggi hanno valutato le terapie mirate specificamente a questo aspetto del dolore sperimentato dai pazienti con anemia falciforme.
Questo è uno studio pilota per un futuro studio longitudinale del dolore neuropatico nei pazienti pediatrici con anemia falciforme. Il primo obiettivo di questo studio pilota è stabilire la sicurezza del trattamento dei partecipanti con anemia falciforme di età compresa tra i quattordici ei ventuno anni con cerotti topici di capsaicina all'8% su un programma di dosaggio ogni tre mesi come raccomandato dal produttore. Questo sarà uno studio sulla sicurezza a braccio singolo. La presenza di dolore neuropatico sarà determinata dalla valutazione del giorno zero tramite il test mostrato nelle misure dei risultati di seguito. I farmaci topici verranno somministrati per un'ora, ogni tre mesi, per sei mesi (per un totale di tre applicazioni), nei siti di dolore vaso-occlusivo ricorrente, secondo le linee guida per la somministrazione del foglietto illustrativo. Valutazioni soggettive e obiettive del dolore e dell'infiammazione inclusi questionari, esami del sangue e test sensoriali quantitativi saranno effettuati ogni sei settimane durante il periodo di studio fino a dodici settimane dopo l'applicazione finale della capsaicina. Inoltre, i partecipanti registreranno il dolore quotidiano e l'uso di farmaci in un'app mobile. La sicurezza sarà stabilita dall'assenza di eventi avversi di grado tre o quattro secondo le definizioni CTCAE. Gli eventi avversi di grado due saranno valutati caso per caso per tutta la durata dello studio. La fattibilità del monitoraggio del dolore neuropatico con gli studi di cui sopra sarà stabilita dalla conformità dei partecipanti con più dell'ottanta percento di tutte le attività di studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 21 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi di anemia falciforme con genotipo SS o S beta-zero o malattia SC.
- Deve avere siti ricorrenti di dolore, dove è localizzata la maggior parte degli episodi di dolore acuto
- I soggetti sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio, le valutazioni del dolore e altre procedure dello studio.
- I soggetti in trattamento con idrossiurea (HU) devono aver assunto una dose stabile per almeno 8 settimane prima della Visita 1 (giorno 0), con l'intento di mantenere la stessa dose di idrossiurea per tutta la sperimentazione clinica, incluso il protocollo- periodo di follow-up specificato a meno che gli aggiustamenti non siano necessari dal punto di vista medico a causa della soppressione del midollo osseo.
- Almeno l'80% di compliance (definita come registrazione del dolore almeno una volta al giorno) con l'uso dell'applicazione mobile durante il periodo di anticipo di 14 giorni dal momento dell'arruolamento al momento della prima applicazione di capsaicina.
Criteri di esclusione:
- Età inferiore a 14 anni o superiore a 21
- Storia di interventi chirurgici importanti negli ultimi 3 mesi.
- Pazienti che ricevono trasfusioni parziali croniche programmate come parte del loro protocollo di gestione dell'anemia falciforme.
- Assumere in concomitanza un altro farmaco utilizzato nel trattamento del dolore neuropatico o potenzialmente in grado di influenzare il sistema nervoso periferico (ad es. gabapentin, antiepilettici, antidepressivi, bloccanti sistemici dei recettori alfa o beta adrenergici)
- Uso di un altro analgesico topico a casa nel trattamento di episodi di dolore come lidocaina topica, diclofenac o mentolo (deve interrompere l'uso al momento dell'arruolamento).
- Dolore ricorrente secondario a una condizione sottostante diversa dal dolore vaso-occlusivo (necrosi avascolare, scoliosi, frattura, ecc.)
- Pazienti privi della capacità mentale di acconsentire allo studio
- Pazienti con un altro disturbo infiammatorio/immunitario cronico che potrebbe distorcere i marcatori infiammatori sopra elencati.
- Femmine gravide
- Aspettativa che il soggetto non potrà essere seguito per tutta la durata dello studio
- Uso attivo di droghe illecite e/o dipendenza da alcol, come determinato dall'investigatore. Uso di oppioidi oltre la quantità necessaria per il dolore correlato all'anemia falciforme sottostante come determinato dallo sperimentatore.
- - Soggetti che sono membri del personale del sito sperimentale direttamente coinvolti nella conduzione dello studio e loro familiari, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo sperimentatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Braccio di capsaicina
Braccio singolo per ricevere capsaicina topica all'8% applicata a un massimo di 4 siti di dolore ricorrente nell'arco di un'ora su un programma ogni tre mesi.
I partecipanti a questo braccio riceveranno un pretrattamento con lidocaina topica al 5%.
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Vedi la descrizione del braccio
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato dai criteri CTCAE
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di studio di 9 mesi tutte le informazioni sui partecipanti saranno riviste e gli eventi avversi valutati.
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La sicurezza sarà stabilita dall'assenza di eventi avversi correlati al trattamento superiori al grado 2 utilizzando le definizioni CTCAE di eventi avversi.
Gli eventi CTCAE di grado 2 saranno valutati caso per caso per determinare la sicurezza del proseguimento dello studio.
Gli eventi di grado 3 comporteranno l'immediata sospensione delle attività di studio fino al completamento di un'analisi completa dell'evento in questione.
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Alla fine del periodo di studio di 9 mesi tutte le informazioni sui partecipanti saranno riviste e gli eventi avversi valutati.
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Conformità con i livelli di sostanza sierica P
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di studio di 9 mesi tutte le informazioni sui partecipanti saranno riviste e la conformità con i test valutata.
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La fattibilità sarà stabilita dai partecipanti che hanno una conformità superiore all'80% a tutte le indagini dello studio, inclusi i livelli di sostanza sierica P.
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Alla fine del periodo di studio di 9 mesi tutte le informazioni sui partecipanti saranno riviste e la conformità con i test valutata.
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Conformità al questionario sul dolore neuropatico soggettivo
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di studio di 9 mesi tutte le informazioni sui partecipanti saranno riviste e la conformità con i test valutata.
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La fattibilità sarà stabilita dai partecipanti che avranno una conformità superiore all'80% a tutte le indagini di studio, incluso il completamento del questionario PainDETECT durante le visite di studio.
Il questionario è una valutazione validata del dolore neuropatico.
Consiste in una serie di domande riguardanti l'esperienza del dolore per le quali il partecipante fornirà una risposta che va da "mai" (0 punti) a "molto forte" (5 punti).
I punti vengono aggiunti per fornire un punteggio totale da 0 a 38.
Un punteggio da 0 a 12 indica che una componente neuropatica del dolore è improbabile, un punteggio da 12 a 18 è equivoco e un punteggio maggiore di 18 indica che è probabile una componente neuropatica.
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Alla fine del periodo di studio di 9 mesi tutte le informazioni sui partecipanti saranno riviste e la conformità con i test valutata.
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Conformità ai test sensoriali quantitativi
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di studio di 9 mesi tutte le informazioni sui partecipanti saranno riviste e la conformità con i test valutata.
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La fattibilità sarà stabilita dai partecipanti con una conformità superiore all'80% a tutte le indagini dello studio, inclusi i test sensoriali quantitativi utilizzando la macchina elettronica von frey.
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Alla fine del periodo di studio di 9 mesi tutte le informazioni sui partecipanti saranno riviste e la conformità con i test valutata.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Conformità alla conservazione dei registri delle app mobili
Lasso di tempo: Durata del periodo di studio (9 mesi). Le registrazioni delle app mobili possono essere riviste in tempo reale e verranno registrate su base settimanale.
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La fattibilità, come sopra, sarà stabilita da una conformità superiore all'80% con le registrazioni giornaliere delle app mobili relative al dolore e all'uso di farmaci domiciliari.
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Durata del periodo di studio (9 mesi). Le registrazioni delle app mobili possono essere riviste in tempo reale e verranno registrate su base settimanale.
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Conformità ai prelievi di sangue per l'analisi di imaging iperspettrale per determinare la presenza e il miglioramento del dolore neuropatico cronico
Lasso di tempo: Durata del periodo di studio (9 mesi). Verranno estratti ed elaborati a intervalli di 6 settimane durante il periodo di studio.
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La fattibilità sarà stabilita dall'elaborazione riuscita di oltre l'80% del numero target di campioni di sangue da inviare per l'analisi iperspettrale, un nuovo test in grado di rilevare stati di dolore cronico, ma non ancora utilizzato nella popolazione falciforme.
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Durata del periodo di studio (9 mesi). Verranno estratti ed elaborati a intervalli di 6 settimane durante il periodo di studio.
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Equivalenti di morfina utilizzati
Lasso di tempo: Durata del periodo di studio (9 mesi). Sarà valutato a intervalli di 6 settimane durante il periodo di studio.
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Valuterà i cambiamenti nei farmaci antidolorifici richiesti durante il corso del periodo di studio sulla base della cartella clinica elettronica, del rapporto dei partecipanti e del database di monitoraggio delle sostanze controllate.
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Durata del periodo di studio (9 mesi). Sarà valutato a intervalli di 6 settimane durante il periodo di studio.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Alexander K Glaros, MD, Children's Hospital of Michigan
- Investigatore principale: Ahmar U Zaidi, MD, Children's Hospital of Michigan
- Investigatore principale: Callaghan Michael, MD, Children's Hospital of Michigan
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
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- Staikopoulos V, Gosnell ME, Anwer AG, Mustafa S, Hutchinson MR, Goldys EM. Hyperspectral imaging of endogenous fluorescent metabolic molecules to identify pain states in central nervous system tissue. In: Hutchinson MR, Goldys EM, eds. Vol 10013. International Society for Optics and Photonics; 2016:1001306. doi:10.1117/12.2243158
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
3 luglio 2019
Completamento primario (EFFETTIVO)
30 marzo 2020
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
30 marzo 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 gennaio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 marzo 2019
Primo Inserito (EFFETTIVO)
2 aprile 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
29 luglio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 luglio 2020
Ultimo verificato
1 luglio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Dolore
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie neuromuscolari
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Anemia
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Nevralgia
- Anemia, anemia falciforme
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti del sistema sensoriale
- Agenti dermatologici
- Antipruriginosi
- Capsaicina
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPICE1.0
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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