Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność S-1226 w leczeniu mukowiscydozy i rozstrzeni oskrzeli innych niż mukowiscydoza

11 czerwca 2021 zaktualizowane przez: SolAeroMed Inc.

Otwarte badanie fazy IIa mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności S-1226 podawanego przez nebulizację pacjentom z mukowiscydozą o nasileniu łagodnym do umiarkowanego i rozstrzeniem oskrzeli niezwiązanym z mukowiscydozą

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy IIa z wielokrotnym zwiększaniem dawki, do którego włączeni zostaną pacjenci z łagodną do umiarkowanej mukowiscydozą i rozstrzeniami oskrzeli innymi niż mukowiscydoza (n≤12).

Ocenione zostanie bezpieczeństwo i tolerancja S-1226 złożonego z PFOB ze wzrastającymi dawkami dwutlenku węgla (4%, 8% i 12% CO2) podawanego dwa razy dziennie pacjentom z mukowiscydozą i rozstrzeniami oskrzeli innymi niż mukowiscydoza. Po tym następuje kolejne 5-dniowe leczenie przy użyciu najwyższej tolerowanej dawki S1226. Uczestnicy mogą wybrać dodatkowe zastosowanie przez kolejne cztery tygodnie (28 dni) terapii S-1226 w domu, stosując taką samą lub niższą tolerowaną dawkę.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy IIa z wielokrotnym zwiększaniem dawki, do którego włączeni zostaną pacjenci z łagodną do umiarkowanej mukowiscydozą i rozstrzeniami oskrzeli innymi niż mukowiscydoza (n≤12).

Badanie będzie składać się z okresu przesiewowego, wstępnego i dwóch okresów dawkowania i oceny (z co najmniej dwudniową przerwą pomiędzy nimi) oraz okresu obserwacji.

Okres dawkowania i oceny badania podzielony jest na dwa następujące po sobie komponenty:

  1. Badanie eskalacji dawki

    - Ten odcinek okresu leczenia ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek S-1226 (4%, 8% i 12%) u osób z łagodnym i umiarkowanym rozstrzeniem oskrzeli w mukowiscydozie i innych niż mukowiscydoza

  2. Badanie dziennego dawkowania - Ten segment okresu leczenia ma na celu ocenę krótkoterminowego (5-dniowego) bezpieczeństwa i tolerancji podawania ustalonej dawki S-1226 dwa razy dziennie pacjentom z rozstrzeniami oskrzeli o łagodnym i umiarkowanym nasileniu mukowiscydozy.

Głównym celem tego badania S-1226 jest zebranie informacji potrzebnych do dalszych badań klinicznych S-1226 dotyczących rozstrzeni oskrzeli z mukowiscydozą i innych niż mukowiscydoza. Istotne w tym zakresie będą dane dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji, dawkowania i skuteczności. W szczególności, jeśli chodzi o skuteczność, badacze chcą zbadać optymalny zakres dawek i wielkość efektu, aby określić obliczenia mocy dla wszelkich badań kontrolnych i określić, które miary wyniku najlepiej odzwierciedlają działanie leku. Ponieważ badanie ma charakter eksperymentalny, zostanie odblokowane, a informacje będą analizowane w miarę ich zbierania.

Podczas badania przesiewowego i okresu wstępnego badani zostaną poddani ocenie bezpieczeństwa i potwierdzeniu wszystkich kryteriów kwalifikacyjnych. Okres przygotowawczy obejmuje spotkanie z badanymi 1 - 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia w celu przeprowadzenia badania fizykalnego, przeglądu leków towarzyszących, spirometrii i informacji dotyczących badania. Na tym etapie odbędzie się również proces zgody.

Okres zwiększania dawki będzie obejmował 3 dni leczenia badanym lekiem dwa razy dziennie z okresem wypłukiwania pomiędzy nimi. Dawka CO2 w S-1226 będzie sukcesywnie zwiększana dla danego podmiotu od początkowej dawki 4% CO2. Planowane kolejne poziomy dawek to 8% i 12% CO2, chociaż dawki mogą być dostosowywane w tym zakresie w oparciu o dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji z zakończonych dni dawkowania. Osobnikom nie zostanie podany wyższy poziom CO2, dopóki nie zostanie zakończone podawanie leku z poprzedniego poziomu dawki, a dane dotyczące bezpieczeństwa nie zostaną zweryfikowane przez Komitet ds. Bezpieczeństwa i nie zostanie podjęta decyzja o podaniu następnego kolejnego poziomu dawki.

Pomiędzy zwiększeniem dawki a dziennym badaniem dawkowania nastąpi okres wypłukiwania. Badanie dziennego dawkowania będzie obejmowało 5 dni leczenia badanym lekiem dwa razy dziennie w oparciu o wyniki badania zwiększania dawki. Badania czynności płuc zostaną wykonane przed i po zabiegu.

Osoby biorące udział w badaniu Home Extension będą otrzymywać S-1226 dwa razy dziennie przez 28 kolejnych dni. Pacjenci będą monitorować codzienne wyniki objawów. Wartości wysycenia tlenem, określone za pomocą pulsoksymetrii, będą monitorowane 2 minuty przed terapią, podczas terapii i do 30 minut po terapii. Badania funkcji płuc będą oceniane co tydzień przez wyznaczonego terapeutę oddechowego w godzinach 16:00-19:00.

Faza kontrolna nastąpi 10-14 dni po przyjęciu ostatniej dawki. Będzie to obejmować badanie kliniczne, spirometrię i ukończenie CFQ-R.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Rekrutacyjny
        • Adult Cystic Fibrosis Clinic at the Foothills Hospital
        • Kontakt:
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrutacyjny
        • Pediatric Cystic Fibrosis Clinic at Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Alberta Lung Function
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mark Montgomery, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 50 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryterium włączenia (choroba płuc CF):

  • Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie stężenia chlorków w pocie powyżej 60 mosm/L i/lub analizy genotypu identyfikującej dwie mutacje powodujące chorobę
  • Mężczyzna lub kobieta powyżej 14 roku życia
  • Następnie w klinice CF w Foothills Hospital lub Alberta Children's Hospital

  • Znane zajęcie płuc

    1. Zalecany klirens dróg oddechowych codziennie lub dwa razy dziennie
    2. FEV1, % wartości należnej, między 40-80%
    3. Dowody zajęcia płuc przez mukowiscydozę na obrazowaniu, jeśli są dostępne
  • Kompetentny w dostarczaniu wiarygodnych i dokładnych badań funkcji płuc
  • Klinicznie stabilny – brak zaostrzenia płucnego mukowiscydozy, z powodu którego pacjent był hospitalizowany lub otrzymywał dożylnie antybiotyki przez 4 tygodnie, brak zmian w częstości oczyszczania dróg oddechowych

Kryteria wykluczenia CF choroba płuc:

  • Duże krwioplucie w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Odma opłucnowa w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Ciąża lub wiek rozrodczy bez odpowiedniej antykoncepcji
  • Niezdolność do uzyskania akceptowalnych i powtarzalnych badań czynności płuc
  • Dowody na podwyższone PaCO2 w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Niemożność oczyszczenia dróg oddechowych dwa razy dziennie przez cały czas trwania badania
  • Historia zaburzeń lękowych/panicznych
  • Temat karmienia piersią.
  • Pozytywny test ciążowy podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik, który w opinii Badacza nie nadaje się psychicznie lub emocjonalnie do udziału lub nie może/nie chce zastosować się do ocen badania.

Krwioplucie makroskopowe w ciągu ostatnich 4 tygodni Odma opłucnowa w ciągu ostatnich 4 tygodni Ciąża lub wiek rozrodczy bez odpowiedniej antykoncepcji Niezdolność do wykonania akceptowalnych i powtarzalnych badań czynności płuc Dowody na podwyższone PaCO2 w ciągu ostatnich 6 miesięcy Niemożność oczyszczenia dróg oddechowych dwa razy dziennie przez czas trwania badanie Historia zaburzeń lękowych/panicznych Pacjentka karmiąca piersią. Pozytywny test ciążowy podczas badania przesiewowego. Uczestnik, który w opinii Badacza nie nadaje się psychicznie lub emocjonalnie do udziału lub nie może/nie chce zastosować się do ocen badania.

Kryteria włączenia (rozstrzenie oskrzeli inne niż CF)

  • Mężczyzna lub kobieta, w tym i powyżej 14 roku życia

  • Znane zajęcie płuc

    1. FEV1, % wartości należnej, między 40-80%
    2. Dowody rozstrzeni oskrzeli na obrazowaniu
  • Kompetentny w dostarczaniu wiarygodnych i dokładnych badań funkcji płuc
  • Stabilny klinicznie – brak zaostrzenia płucnego, z powodu którego pacjent był hospitalizowany lub otrzymywał dożylnie antybiotyki przez 4 tygodnie

Kryteria wykluczenia (rozstrzenie oskrzeli inne niż CF)

  • Rozpoznanie mukowiscydozy
  • Aktywna gruźlica i/lub niegruźlicze zakażenie prątkami
  • Aktywna alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna
  • Rozstrzenie oskrzeli trakcji spowodowane zwłóknieniem płuc
  • Duże krwioplucie w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Odma opłucnowa w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Ciąża lub wiek rozrodczy bez odpowiedniej antykoncepcji
  • Niezdolność do uzyskania akceptowalnych i powtarzalnych badań czynności płuc
  • Dowody na podwyższone PaCO2 w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Niemożność oczyszczenia dróg oddechowych dwa razy dziennie przez cały czas trwania badania
  • Historia zaburzeń lękowych/panicznych
  • Temat karmienia piersią.
  • Pozytywny test ciążowy podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik, który w opinii Badacza nie nadaje się psychicznie lub emocjonalnie do udziału lub nie może/nie chce zastosować się do ocen badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Badanie eskalacji dawki

Pacjenci otrzymają do trzech inhalowanych dawek S-1226. Każda dawka będzie podawana przez 2-minutowy okres leczenia (z co najmniej 2-minutową przerwą między zabiegami) za pomocą nebulizatora w następujący sposób.

Trzy preparaty S-1226 będą kolejno testowane:

  • S-1226(4%) składa się z 3 ml PFOB i 4% CO2
  • S-1226(8%) składa się z 3 ml PFOB i 8% CO2
  • S-1226 (12%) składa się z 3 ml PFOB i 12% CO2

Każdy preparat będzie podawany przez inhalację przez okres 2 minut. Nebulizator zostanie napełniony 3 ml PFOB. Nebulizator jest podłączony do sprężonej mieszaniny gazów medycznych składającej się z 4%, 8% lub 12% CO2. Zastosowane zostanie ciśnienie napędzające 20 psi, wytwarzające natężenie przepływu gazu 9 l/min.
Lek: S-1226
Produkt leczniczy S-1226 ma dwa składniki dostarczane przez inhalację. Jest to mieszanina bromku perfluorooktylu (PFOB) rozpylana z mieszaniną gazów medycznych zawierającą CO2. Składnik PFOB pozostaje taki sam, ale składnik gazu medycznego zawiera 4%, 8% lub 12% CO2.
Inne nazwy:
  • S-1226 (4%)
  • S-1226 (8%)
  • S-1226 (12%)
EKSPERYMENTALNY: Badanie dziennego dawkowania

Kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywać S-1226 dwa razy dziennie przez 5 kolejnych dni. Pacjenci otrzymają do trzech dawek S-1226 rano i po południu, podawanych przez trzy 2-minutowe okresy za pomocą nebulizatora Circulaire, napełnionych jedną z dawek przedstawionych poniżej, w zależności od danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji zebranych podczas zwiększania dawki uczyć się na ten konkretny przedmiot.

  • S-1226(4%) składa się z 3 ml PFOB i 4% CO2
  • S-1226(8%) składa się z 3 ml PFOB i 8% CO2
  • S-1226 (12%) składa się z 3 ml PFOB i 12% CO2
Lek: S-1226
Produkt leczniczy S-1226 ma dwa składniki dostarczane przez inhalację. Jest to mieszanina bromku perfluorooktylu (PFOB) rozpylana z mieszaniną gazów medycznych zawierającą CO2. Składnik PFOB pozostaje taki sam, ale składnik gazu medycznego zawiera 4%, 8% lub 12% CO2.
Inne nazwy:
  • S-1226 (4%)
  • S-1226 (8%)
  • S-1226 (12%)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: 60 minut

Liczba i odsetek zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem będą monitorowane, rejestrowane i oceniane pod kątem ciężkości i przypisywanych przypisań. Dotkliwość zostanie oceniona w następujący sposób:

Łagodne: Świadomość objawów przedmiotowych lub podmiotowych, ale są one łatwo tolerowane i mają niewielki charakter drażniący, nie powodujący ograniczeń w wykonywaniu zwykłych czynności. Oznaki lub objawy mogą wymagać niewielkiego działania lub dodatkowej terapii.

Umiarkowany: Dyskomfort na tyle poważny, że powoduje pewne ograniczenia w wykonywaniu zwykłych czynności i może wymagać działania lub dodatkowej terapii.

Ciężkie: Ubezwłasnowolnienie z niezdolnością do wykonywania zwykłych czynności i wymaga określonych działań i/lub pomocy medycznej. Uwaga: termin „poważny” nie jest tożsamy ​​z „poważnym”, który opiera się na kryteriach podmiotu/skutku zdarzenia lub działania zwykle związanych ze zdarzeniami stanowiącymi zagrożenie dla życia lub funkcjonowania podmiotu. Powaga (nie dotkliwość) służy jako przewodnik przy definiowaniu obowiązków sprawozdawczych regulacyjnych.
60 minut

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii bazowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy
Ramy czasowe: 60 minut
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyrażona w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) zostanie obliczona poprzez pomiar FEV1 na linii podstawowej i po leczeniu. FEV1 definiuje się jako objętość powietrza wydychanego z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu.
60 minut
Zmiana od wartości początkowej w domenie oddechowej Kwestionariusza Mukowiscydozy - poprawiona
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Mierzona będzie zmiana od wartości wyjściowych w punktacji objawów ze strony układu oddechowego (podskala) poprawionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R). CFQ-R to zwalidowana, specyficzna dla choroby, zgłaszana przez pacjentów miara wyników, stosowana do oceny wpływu mukowiscydozy na ogólny stan zdrowia, codzienne życie oraz postrzegane samopoczucie i objawy. Ta podskala obejmuje wyniki od 0 do 100, przy czym wyższe wartości oznaczają lepszy wynik.
Do 4 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w natężonej pojemności życiowej
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Zmierzona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w natężonej pojemności życiowej (FVC). FVC to całkowita objętość powietrza, którą można wydychać podczas maksymalnego wymuszonego wysiłku wydechowego.
Do 4 tygodni
Zmiana od linii bazowej w wymuszonym przepływie wydechowym na poziomie 25-75%
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Mierzona będzie zmiana od linii bazowej w wymuszonym przepływie wydechowym przy 25-75% (FEF25-75%). FEF25-75% definiuje się jako wymuszony przepływ wydechowy w środkowej połowie natężonej pojemności życiowej (FVC); średni przepływ od punktu, w którym wydychane jest 25% FVC, do punktu, w którym wydychane jest 75% FVC.
Do 4 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej pojemności wdechowej
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Zmierzona zostanie zmiana pojemności wdechowej (IC) w stosunku do wartości początkowej. IC definiuje się jako maksymalną objętość powietrza, jaką można wdychać ze spoczynkowego poziomu wydechu.
Do 4 tygodni
Zmiana od linii bazowej w Objętości gazu w klatce piersiowej
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Zmierzona zostanie zmiana objętości gazu w klatce piersiowej (TGV) w stosunku do linii bazowej. TGV definiuje się jako bezwzględną objętość gazu w klatce piersiowej w dowolnym momencie i przy dowolnym poziomie ciśnienia pęcherzykowego.
Do 4 tygodni
Zmiana od linii bazowej w Objętości Resztkowej
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Zmierzona zostanie zmiana objętości resztkowej (RV) w stosunku do wartości początkowej. RV definiuje się jako objętość powietrza pozostającą w płucach po maksymalnym wydechu.
Do 4 tygodni
Zmiana od wartości początkowej we wskaźniku klirensu płuc
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Zmierzona zostanie zmiana wskaźnika klirensu płuc w stosunku do wartości początkowej. Wskaźnik klirensu płucnego jest jednostkową miarą, którą definiuje się jako całkowitą objętość wydychanego gazu potrzebną do zmniejszenia ilości gazu znakującego do 1/40 jego początkowego stężenia podzieloną przez funkcjonalną pojemność resztkową. Jest miarą niejednorodności wentylacji.
Do 4 tygodni
Zmiana objętości odkrztuszonej plwociny
Ramy czasowe: 120 minut
Wykrztuszona objętość plwociny (w mililitrach) będzie mierzona na początku leczenia i po leczeniu, a wszelkie zmiany w zmierzonej objętości od wartości początkowej będą zgłaszane.
120 minut
Zmiana nasycenia tlenem w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 60 minut
Zmiana w procentach wysycenia tlenem (zmierzona za pomocą pulsoksymetrii) w stosunku do wartości wyjściowych zostanie obliczona poprzez pomiar wysycenia tlenem przed zabiegiem i do 60 minut po nim.
60 minut

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SolAeroMed Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

8 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 lutego 2022

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

4 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

16 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SAMi-03-1-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj