嚢胞性線維症および非 CF 気管支拡張症における S-1226 の安全性、忍容性および有効性

これは、軽度から中等度の嚢胞性線維症および非CF気管支拡張症（n≤12）の被験者が登録される、単一施設、非盲検、第IIa相、複数用量漸増試験です。

この研究は、スクリーニング期間、慣らし期間と2回の投薬および評価期間（その間に最低2日間の休憩を挟む）、およびフォローアップ期間で構成されます。

研究の投与および評価期間は、2 つの連続したコンポーネントに分割されます。

1. 用量漸増試験

   - 治療期間のこの部分は、軽度から中等度の CF および非 CF の気管支拡張症の患者における S-1226 の漸増用量 (4%、8%、および 12%) の安全性と忍容性を評価するように設計されています。

2. 毎日の投薬研究 - 治療期間のこの部分は、軽度から中等度の CF および非 CF の気管支拡張症の被験者に S-1226 の固定用量を 1 日 2 回投与した場合の短期間 (5 日間) の安全性と忍容性を評価するように設計されています。

S-1226 のこの研究の主な目的は、CF および非 CF 気管支拡張症におけるフォローアップ S-1226 臨床研究に情報を提供するための情報を取得することです。 この点で重要なのは、安全性、忍容性、投与量、有効性に関するデータです。 具体的には、有効性に関して、研究者は最適な用量範囲と効果の大きさを調べて、フォローアップ研究の検出力計算を決定し、どの結果測定が薬物の効果を最もよく反映しているかを判断したいと考えています。 この研究は本質的に調査的なものであるため、非盲検化され、収集された情報が分析されます。

スクリーニングと慣らし期間中、被験者は安全性評価を受け、すべての適格基準が確認されます。 慣らし期間には、治療開始の 1 ～ 2 週間前に被験者と面会し、身体検査、付随する投薬レビュー、肺活量測定、および研究に関する情報を確認します。 同意プロセスもこの段階で行われます。

用量漸増期間には、3日間の1日2回の治験薬治療が含まれ、その間にウォッシュアウト期間があります。 S-1226 の CO2 の投与量は、4% CO2 の開始投与量から、特定の被験者に対して順次増加します。 計画されたその後の用量レベルは 8% および 12% CO2 ですが、用量は、完了した投薬日からの安全性および忍容性のデータに基づいて、この範囲内で調整される場合があります。 前の用量レベルの薬物投与が完了し、安全委員会によって安全性データがレビューされ、次の連続する用量レベルを続行するかどうかの決定が下されるまで、被験者はより高い CO2 レベルで投与されません。

用量漸増と毎日の投薬研究の間にウォッシュアウト期間があります。 毎日の投薬研究には、用量漸増研究の結果に基づいて、1日2回の研究薬の5日間の治療が含まれます。 治療前後に肺機能検査を行います。

Home Extension Study の被験者は、S-1226 を 1 日 2 回、28 日間連続して投与されます。 被験者は毎日の症状スコアを監視します。 パルスオキシメトリーによって決定される酸素飽和度値は、治療の2分前、治療中、および治療後最大30分間監視されます。 肺機能の研究は、指定された呼吸療法士によって毎週午後 4 時から 7 時の間に評価されます。

フォローアップ段階は、最終投与の完了から 10 ～ 14 日後に行われます。 これには、臨床検査、スパイロメトリー、および CFQ-R の完了が含まれます。