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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia dell'S-1226 nella fibrosi cistica e nelle bronchiectasie non CF

11 giugno 2021 aggiornato da: SolAeroMed Inc.

Uno studio in aperto di fase IIa per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'S-1226 somministrato mediante nebulizzazione in soggetti con fibrosi cistica da lieve a moderata e bronchiectasie non CF

Si tratta di uno studio a dosaggio multiplo ascendente, in aperto, in un unico centro, in cui verranno arruolati soggetti con fibrosi cistica da lieve a moderata e bronchiectasie non CF (n≤12).

Verrà valutata la sicurezza e la tollerabilità di S-1226 composto da PFOB con dosi crescenti di anidride carbonica (4%, 8% e 12% CO2) somministrate due volte al giorno in soggetti con fibrosi cistica e bronchiectasie non CF. Questo sarà seguito da un trattamento consecutivo di 5 giorni utilizzando la dose massima tollerata di S1226. I partecipanti possono scegliere l'uso aggiuntivo di altre quattro settimane (28 giorni) di terapia con S-1226 a casa, utilizzando la stessa dose tollerata o una dose inferiore.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio a dosaggio multiplo ascendente, in aperto, in un unico centro, in cui verranno arruolati soggetti con fibrosi cistica da lieve a moderata e bronchiectasie non CF (n≤12).

Lo studio consisterà in un periodo di screening, un run-in e due periodi di dosaggio e valutazione (con una pausa minima di due giorni nel mezzo) e un periodo di follow-up.

Il periodo di dosaggio e valutazione dello studio è suddiviso in due componenti consecutive:

  1. Studio sull'escalation della dose

    - Questo segmento del periodo di trattamento è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità delle dosi crescenti di S-1226 (4%, 8% e 12%) in quelli con bronchiectasie CF lievi-moderate e non CF

  2. Studio sulla dose giornaliera - Questo segmento del periodo di trattamento è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a breve termine (5 giorni) della somministrazione due volte al giorno di una dose fissa di S-1226 in soggetti con bronchiectasie CF lievi-moderate e non CF.

Lo scopo principale di questo studio sull'S-1226 è acquisire informazioni per informare gli studi clinici di follow-up sull'S-1226 nelle bronchiectasie CF e non CF. Importanti a questo proposito saranno i dati sulla sicurezza, tollerabilità, dosaggio ed efficacia. In particolare, per quanto riguarda l'efficacia, i ricercatori vogliono esaminare la dose ottimale e l'entità dell'effetto per determinare i calcoli di potenza per eventuali studi di follow-up e per determinare quali misure di esito riflettono meglio gli effetti del farmaco. Poiché lo studio è di natura sperimentale, non sarà cieco e le informazioni verranno analizzate man mano che vengono raccolte.

Durante lo screening e il periodo di rodaggio, i soggetti riceveranno valutazioni di sicurezza e tutti i criteri di ammissibilità saranno confermati. Il periodo di rodaggio prevede l'incontro con i soggetti dello studio 1 - 2 settimane prima dell'inizio del trattamento per un esame fisico, concomitante revisione dei farmaci, spirometria e informazioni relative allo studio. In questa fase avverrà anche il processo di consenso.

Il periodo di aumento della dose includerà 3 giorni di trattamento due volte al giorno del farmaco in studio con un periodo di sospensione intermedio. La dose di CO2 in S-1226 verrà aumentata in sequenza per il particolare soggetto dalla dose iniziale del 4% di CO2. I livelli di dose successivi pianificati sono 8% e 12% di CO2, sebbene le dosi possano essere aggiustate all'interno di questo intervallo sulla base dei dati di sicurezza e tollerabilità dei giorni di somministrazione completati. Ai soggetti non verrà somministrato un livello di CO2 più elevato fino a quando non sarà stata completata la somministrazione del farmaco del livello di dose precedente e i dati sulla sicurezza saranno esaminati dal Comitato per la sicurezza e non sarà stata presa la decisione di procedere o meno con il successivo livello di dose sequenziale.

Ci sarà un periodo di sospensione tra l'escalation della dose e lo studio del dosaggio giornaliero. Lo studio sulla somministrazione giornaliera includerà 5 giorni di trattamento due volte al giorno del farmaco in studio sulla base dei risultati dello studio di aumento della dose. Verranno eseguiti test di funzionalità polmonare prima e dopo il trattamento.

I soggetti nello studio sull'estensione domestica riceveranno S-1226 due volte al giorno per 28 giorni consecutivi. I soggetti monitoreranno i punteggi giornalieri dei sintomi. I valori di saturazione dell'ossigeno, determinati mediante pulsossimetria, verranno monitorati 2 minuti prima della terapia, durante la terapia e fino a 30 minuti dopo la terapia. Gli studi sulla funzionalità polmonare saranno valutati settimanalmente dal terapista respiratorio designato tra le 16:00 e le 19:00.

La fase di follow-up avverrà 10-14 giorni dopo il completamento della dose finale. Ciò comporterà un esame clinico, la spirometria e il completamento del CFQ-R.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Reclutamento
        • Adult Cystic Fibrosis Clinic at the Foothills Hospital
        • Contatto:
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Reclutamento
        • Pediatric Cystic Fibrosis Clinic at Alberta Children's Hospital
        • Contatto:
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Non ancora reclutamento
        • Alberta Lung Function
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Montgomery, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 50 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione (malattia polmonare CF):

  • Diagnosi confermata di fibrosi cistica mediante concentrazione di cloruro nel sudore superiore a 60 mosm/L e/o analisi del genotipo che identifica due mutazioni che causano malattie
  • Maschio o femmina di età superiore ai 14 anni
  • Seguito nella clinica CF al Foothills Hospital o all'Alberta Children's Hospital

  • Coinvolgimento polmonare noto

    1. Pulizia raccomandata delle vie aeree giornalmente o due volte al giorno
    2. FEV1, % del predetto, tra il 40 e l'80%
    3. Evidenza di coinvolgimento polmonare da fibrosi cistica all'imaging, se disponibile
  • Competente nel fornire studi di funzionalità polmonare affidabili e accurati
  • Clinicamente stabile - nessuna esacerbazione polmonare di FC per la quale il paziente è stato ricoverato in ospedale o ha ricevuto antibiotici per via endovenosa per 4 settimane, nessun cambiamento nella frequenza della clearance delle vie aeree

Criteri di esclusione Malattia polmonare CF:

  • Emottisi macroscopica nelle 4 settimane precedenti
  • Pneumotorace nelle 4 settimane precedenti
  • Gravidanza o età fertile senza contraccezione adeguata
  • Incapacità di produrre studi di funzionalità polmonare accettabili e riproducibili
  • Evidenza di PaCO2 elevata negli ultimi 6 mesi
  • Incapacità di eseguire la pulizia delle vie aeree due volte al giorno per la durata dello studio
  • Storia di disturbi d'ansia/panico
  • Soggetto che allatta.
  • Test di gravidanza positivo allo screening.
  • - Soggetto che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è mentalmente o emotivamente inadatto a partecipare o incapace/riluttante a rispettare le valutazioni dello studio.

Emottisi macroscopica nelle 4 settimane precedenti Pneumotorace nelle 4 settimane precedenti Gravidanza o età fertile senza contraccezione adeguata Incapacità di produrre studi di funzionalità polmonare accettabili e riproducibili Evidenza di PaCO2 elevata negli ultimi 6 mesi Incapacità di eseguire la pulizia delle vie aeree due volte al giorno per la durata del studio Storia di disturbi di ansia/panico Soggetto che allatta. Test di gravidanza positivo allo screening. - Soggetto che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è mentalmente o emotivamente inadatto a partecipare o incapace/riluttante a rispettare le valutazioni dello studio.

Criteri di inclusione (bronchectasie non CF)

  • Maschio o femmina compresi e di età superiore ai 14 anni

  • Coinvolgimento polmonare noto

    1. FEV1, % del predetto, tra il 40 e l'80%
    2. Evidenza di bronchiectasie all'imaging
  • Competente nel fornire studi di funzionalità polmonare affidabili e accurati
  • Clinicamente stabile - nessuna riacutizzazione polmonare per la quale il paziente è stato ricoverato in ospedale o ha ricevuto antibiotici per via endovenosa per 4 settimane

Criteri di esclusione (bronchectasie non CF)

  • Diagnosi di fibrosi cistica
  • Tubercolosi attiva e/o infezione micobatterica non tubercolare
  • Aspergillosi broncopolmonare allergica attiva
  • Bronchiectasie da trazione dovute a fibrosi polmonare
  • Emottisi macroscopica nelle 4 settimane precedenti
  • Pneumotorace nelle 4 settimane precedenti
  • Gravidanza o età fertile senza contraccezione adeguata
  • Incapacità di produrre studi di funzionalità polmonare accettabili e riproducibili
  • Evidenza di PaCO2 elevata negli ultimi 6 mesi
  • Incapacità di eseguire la pulizia delle vie aeree due volte al giorno per la durata dello studio
  • Storia di disturbi d'ansia/panico
  • Soggetto che allatta.
  • Test di gravidanza positivo allo screening.
  • - Soggetto che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è mentalmente o emotivamente inadatto a partecipare o incapace/riluttante a rispettare le valutazioni dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SEQUENZIALE
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Studio sull'escalation della dose

I soggetti riceveranno fino a tre dosi inalate di S-1226. Ogni dose verrà somministrata per un periodo di trattamento di 2 minuti (con una pausa minima di 2 minuti tra i trattamenti) con un nebulizzatore come segue.

Tre formulazioni S-1226 saranno testate in sequenza:

  • S-1226 (4%) è composto da 3 ml di PFOB e 4% di CO2
  • L'S-1226 (8%) è composto da 3 ml di PFOB e 8% di CO2
  • S-1226 (12%) è composto da 3 ml di PFOB e 12% di CO2

Ogni formulazione sarà somministrata per inalazione per un periodo di 2 minuti. Il nebulizzatore sarà riempito con 3 mL di PFOB. Il nebulizzatore è collegato a una miscela di gas medicale compresso composta da 4%, 8% o 12% di CO2. Verrà utilizzata una pressione di guida di 20 psi, producendo una portata di gas di 9 L/min.
Droga: S-1226
Il prodotto farmaceutico S-1226 ha due componenti rilasciati per inalazione. È una miscela di perfluoroottilbromuro (PFOB) nebulizzata con una miscela di gas medicali contenente CO2. La componente PFOB rimane la stessa ma la componente del gas medicale contiene il 4%, l'8% o il 12% di CO2.
Altri nomi:
  • S-1226 (4%)
  • S-1226 (8%)
  • S-1226 (12%)
SPERIMENTALE: Studio sul dosaggio giornaliero

I soggetti idonei riceveranno S-1226 due volte al giorno per 5 giorni consecutivi. I soggetti riceveranno fino a tre dosi di S-1226 al mattino e al pomeriggio, somministrate in tre periodi di 2 minuti con un nebulizzatore Circulaire, riempito con uno dei dosaggi descritti di seguito, a seconda dei dati di sicurezza e tollerabilità raccolti dall'aumento della dose studio per quel particolare argomento.

  • S-1226 (4%) è composto da 3 ml di PFOB e 4% di CO2
  • L'S-1226 (8%) è composto da 3 ml di PFOB e 8% di CO2
  • S-1226 (12%) è composto da 3 ml di PFOB e 12% di CO2
Droga: S-1226
Il prodotto farmaceutico S-1226 ha due componenti rilasciati per inalazione. È una miscela di perfluoroottilbromuro (PFOB) nebulizzata con una miscela di gas medicali contenente CO2. La componente PFOB rimane la stessa ma la componente del gas medicale contiene il 4%, l'8% o il 12% di CO2.
Altri nomi:
  • S-1226 (4%)
  • S-1226 (8%)
  • S-1226 (12%)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 60 minuti

Il numero e la percentuale di eventi avversi emergenti dal trattamento saranno monitorati, registrati e classificati in base alla gravità e all'attribuzione assegnata. La gravità sarà valutata nel seguente modo:

Lieve: consapevolezza di segni o sintomi, ma sono facilmente tollerati e sono di tipo irritante minore, non causando limitazioni delle attività abituali. Segni o sintomi possono richiedere un'azione minore o una terapia aggiuntiva.

Moderato: disagio abbastanza grave da causare alcune limitazioni delle attività abituali e può richiedere un'azione o una terapia aggiuntiva.

Grave: invalidante con incapacità di svolgere le normali attività e richiede un'azione specifica e/o cure mediche. Nota: il termine grave non è la stessa cosa di "serio", che si basa sull'esito del soggetto/evento o su criteri di azione solitamente associati a eventi che rappresentano una minaccia per la vita o il funzionamento di un soggetto. La serietà (non la severità) funge da guida per la definizione degli obblighi normativi di segnalazione.
60 minuti

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo
Lasso di tempo: 60 minuti
La variazione dal basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) sarà calcolata misurando il FEV1 al basale e dopo il trattamento. Il FEV1 è definito come il volume di aria espirata dai polmoni nel primo secondo di un'espirazione forzata.
60 minuti
Variazione rispetto al basale nel dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica - Rivisto
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Verrà misurata la variazione rispetto al basale nei punteggi dei sintomi respiratori (sottoscala) del Cystic Fibrosis Questionnaire -Revised (CFQ-R). CFQ-R è una misura di esito validata, specifica per la malattia, riferita dal paziente, utilizzata per valutare l'impatto della FC sulla salute generale, sulla vita quotidiana, sul benessere percepito e sui sintomi. Questa sottoscala va da punteggi da 0 a 100, con valori più alti che rappresentano un risultato migliore.
Fino a 4 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Verrà misurata la variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC). FVC è il volume totale di aria che può essere espirata durante uno sforzo massimo di espirazione forzata.
Fino a 4 settimane
Variazione rispetto al basale del flusso espiratorio forzato al 25-75%
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Verrà misurata la variazione rispetto al basale del flusso espiratorio forzato al 25-75% (FEF25-75%). FEF25-75% è definito come flusso espiratorio forzato sulla metà centrale della capacità vitale forzata (FVC); il flusso medio dal punto in cui è stato espirato il 25% della FVC al punto in cui è stato espirato il 75% della FVC.
Fino a 4 settimane
Variazione rispetto al basale della capacità inspiratoria
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Verrà misurata la variazione rispetto al basale della capacità inspiratoria (CI). IC è definito come il volume massimo di aria che può essere inalato dal livello espiratorio a riposo.
Fino a 4 settimane
Variazione rispetto al basale del volume di gas toracico
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Verrà misurata la variazione rispetto al basale del volume di gas toracico (TGV). Il TGV è definito come il volume assoluto di gas nel torace in qualsiasi momento ea qualsiasi livello di pressione alveolare.
Fino a 4 settimane
Variazione rispetto al basale nel volume residuo
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Verrà misurata la variazione rispetto al basale del volume residuo (RV). RV è definito come il volume di aria che rimane nei polmoni dopo un'espirazione massima.
Fino a 4 settimane
Variazione rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Verrà misurata la variazione rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare. L'indice di clearance polmonare è una misura senza unità, definita come il volume totale di gas espirato necessario per ridurre la quantità di gas tracciante a 1/40 della sua concentrazione iniziale diviso per la capacità residua funzionale. È la misura della disomogeneità della ventilazione.
Fino a 4 settimane
Variazione del volume dell'espettorato espettorato
Lasso di tempo: 120 minuti
Il volume dell'espettorato espettorato (in millilitri) sarà misurato al basale e dopo il trattamento e verranno riportate eventuali variazioni del volume misurato rispetto al basale.
120 minuti
Variazione rispetto al basale della saturazione di ossigeno
Lasso di tempo: 60 minuti
La variazione rispetto al basale in percentuale della saturazione di ossigeno (misurata mediante pulsossimetria) verrà calcolata misurando la saturazione di ossigeno prima e fino a 60 minuti dopo il trattamento.
60 minuti

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

SolAeroMed Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

8 agosto 2019

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 febbraio 2022

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

4 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

16 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SAMi-03-1-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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