Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku terapii genowej w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 1

1 lipca 2025 zaktualizowane przez: GeneCradle Inc

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku do terapii genowej GC101 w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 1

Celem badania będzie ocena bezpieczeństwa i skuteczności dokanałowego podawania leku terapii genowej GC101 w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1 (SMA 1).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku terapii genowej GC101 u pacjentów z SMA 1. Otwarte badanie kliniczne z eskalacją dawki GC101 zostanie przeprowadzone w wielu ośrodkach w Chinach.

GC101 będzie podawany dooponowo. Krótkoterminowe bezpieczeństwo zostanie ocenione za 52 tygodnie i wprowadzone do długoterminowego badania kontrolnego trwającego 5 lat do woli. Pacjenci będą badani na początku badania i obserwowani w różnych punktach czasowych.

Pierwszorzędowa analiza skuteczności zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy pacjenci osiągną wiek 18 miesięcy na etapie rozwoju motorycznego polegającego na siedzeniu bez pomocy przez co najmniej 10 sekund.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Peking University， First Hospital, Department of Pediatrics
        • Główny śledczy:
          • Hui Xiong
        • Kontakt:
      • Beijing, Chiny, 100700
        • Rekrutacyjny
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Zhicun Feng
      • Shenyang, Chiny, 110004
        • Rekrutacyjny
        • Shengjing Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hua Wang
      • Suzhou, Chiny, 215025
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jihong Tang

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Sześć miesięcy i mniej w dniu infuzji wektora SAM typu 1, zgodnie z następującymi cechami:

    • Rozpoznanie SMA na podstawie analizy mutacji genowych z mutacjami biallelicznymi SMN1 (mutacje delecyjne lub punktowe) i 2 kopiami SMN2;
    • Początek choroby przed 6 miesiącem życia
  • Opiekunowie prawni pacjenta muszą być w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz dobrowolnie wyrazić podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent, który brał udział w poprzednich badaniach nad terapią genową;
  • Pacjent, który otrzymał leczenie Nusinersenem i Risdiplamem;
  • Pacjent, u którego miano przeciwciał neutralizujących AAV9 wynosi ≥1:200;
  • Pacjent, który wymaga nieinwazyjnego wspomagania wentylacji średnio ≥16 godzin/dobę;
  • Pacjent z mutacją punktową w SMN2 (c.859G>C);
  • Pacjent, który wymaga nieinwazyjnego wspomagania wentylacji średnio ≥16 godzin dziennie podczas badania przesiewowego;
  • Pacjent, który stosuje inwazyjne wspomaganie wentylacji lub pulsoksymetrię < 95% saturacji, gdy jest przytomny i spokojny podczas badania przesiewowego;
  • Pacjent z dodatnim wynikiem badania na przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV), antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciała przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C lub przeciwciała przeciwko treponema pallidum;
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne uważane za istotne klinicznie, w tym gamma-glutamylotransferaza (GGT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), bilirubina > 3x górna granica normy (GGN), hemoglobina (Hgb) < 110 lub > 150 g/ L, płytki krwi <183x10^9/L lub 614x10^9/L;
  • pacjent klasy IV w oparciu o zmodyfikowaną klasyfikację niewydolności serca Rossa u dzieci;
  • Pacjent z alergią na glikokortykosteroidy w wywiadzie;
  • Przeciwwskazania, które kolidowałyby z procedurą nakłucia lędźwiowego;
  • Obecność nieleczonej czynnej infekcji wymagającej ogólnoustrojowej terapii przeciwwirusowej w dowolnym momencie okresu przesiewowego;
  • Szczepienie mniej niż 2 tygodnie przed infuzją wektora;
  • Pacjent, u którego występuje jakakolwiek współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba lub jakikolwiek inny stan, który w opinii Badacza czyni go niezdolnym do udziału w badaniu.

Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa niskich dawek
2,4x10^14 vg/osobę GC101 podane jednorazowo dooponowo (n=3)
Genetyczny: GC101
Samokomplementarny AAV9 niosący sekwencję kodującą SMN zoptymalizowaną pod względem kodonów (coSMN1) kierowaną przez wzmacniacz CMV i promotor β-aktyny kurczaka
Eksperymentalny: Grupa wysokich dawek
4,8x10^14 vg/osobę GC101 podane jednorazowo dooponowo (n=3)
Genetyczny: GC101
Samokomplementarny AAV9 niosący sekwencję kodującą SMN zoptymalizowaną pod względem kodonów (coSMN1) kierowaną przez wzmacniacz CMV i promotor β-aktyny kurczaka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów leczonych GC101, którzy w wieku 18 miesięcy osiągnęli kamień milowy motoryczny polegający na siedzeniu bez pomocy przez co najmniej 10 sekund
Ramy czasowe: gdy pacjent ukończy 18 miesięcy
gdy pacjent ukończy 18 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: gdy pacjent ukończy 18 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zmian w stosunku do wartości wyjściowych w odpowiednich klinicznych badaniach laboratoryjnych
gdy pacjent ukończy 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdolność do rozwoju
Ramy czasowe: gdy pacjent ukończy 18 miesięcy
Zdolność do rozwoju jest zdefiniowana w następujący sposób w wieku 18 miesięcy: nie jest odżywiana poprzez mechaniczne wsparcie lub inną metodę inną niż doustna; utrzymuje wagę
gdy pacjent ukończy 18 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli bez zdarzeń
Ramy czasowe: gdy pacjent osiągnie wiek 14 miesięcy
gdy pacjent osiągnie wiek 14 miesięcy
Zmiany w stosunku do wartości początkowej Wynik testu zaburzeń nerwowo-mięśniowych u niemowląt w szpitalu dziecięcym w Filadelfii (CHOP-INTEND)
Ramy czasowe: gdy pacjent ukończy 18 miesięcy
Wynik CHOP INTEND mieści się w zakresie od 0 do 64, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą funkcję motoryczną
gdy pacjent ukończy 18 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli kamienie milowe rozwoju motorycznego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) Multicenter Growth Reference Study (MGRS)
Ramy czasowe: gdy pacjent ukończy 18 miesięcy
Kamienie milowe i kryteria wydajności WHO MGRS w zakresie motoryki dużej obejmowały siedzenie bez podparcia przez co najmniej 10 sekund, czołganie się na rękach i kolanach co najmniej trzy razy z rzędu, stanie z pomocą przez co najmniej 10 sekund, chodzenie z pomocą co najmniej pięciu kroków, stanie samodzielnie przez co najmniej 10 sekund i chodzić samodzielnie.
gdy pacjent ukończy 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GeneCradle Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JLJY-GC101-SMA-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj