Fuzja szczepionka peptydowa oparta na transkrypcie dla pacjentów z fibrolamellarnymi rakiem wątrobowokomórkowym i innych jednostek nowotworowych niosących onkogenne fuzyjne DNAJB1-PRKACA (FusionVAC22_02)

Kryteria włączenia:

• Zdolność do zrozumienia i gotowości do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.

• Histologicznie potwierdzony rak wątrobowokomórkowy włóknistokomórkowy (FL-HCC) lub inna choroba nowotworowa w leczeniu uzupełniającym zdefiniowanym jako:

  • Obecność transkryptu fuzji DNAJB1-PRKACA, oceniana przez NGS oparty na RNA lub RT-PCR
  • Osiągnięcie całkowitej remisji (CR) zgodnie z RECIST1.1 za pomocą dowolnego z następujących środków terapeutycznych:
• zabiegi chirurgiczne,
• radioterapia,
• lokalne miary terapeutyczne (np. Tace, sirt itp.)
• Leczenie ogólnoustrojowe (np. chemoterapia)
• Wiek ≥ 12 lat. UWAGA: Osobnicy w wieku ≥ 12 lat, ale <18 lat mogą się zapisać dopiero po włączeniu 6 dorosłych pacjentów do badania.
• Status wydajnościowy Wschodniej Grupy Onkologicznej (ECOG) ≤ 2.

• Odpowiednie wartości laboratoryjne dla

  • Bezwzględna liczba limfocytów > 500 /µl
  • Płytki krwi> 50.000 /µl
• Negatywny test serologiczny zapalenia wątroby typu B lub ujemny PCR w przypadku pozytywnego testu serologicznego bez dowodów na aktywną infekcję, negatywny test RNA zapalenia wątroby typu C, negatywny test HIV w ciągu 6 tygodni przed włączeniem do badania.
• Samice pacjentów z potencjałem noszącym dzieci (FCBP) i płci męskiej z partnerami o potencjale noszącym dzieci, którzy są aktywni seksualnie, muszą zgodzić się na zastosowanie dwóch skutecznych form (co najmniej jedna wysoce skuteczna metoda) antykoncepcji. Należy to rozpocząć od podpisania świadomej zgody i być kontynuowane do 3 miesięcy (zarówno żeńscy, jak i mężczyźni) po ostatniej dawce szczepienia
• W przypadku FCBP dwa negatywne testy ciążowe (wrażliwość co najmniej 25 MIU/ml) przed pierwszym zastosowaniem badanego leku (szczepienie podczas wizyty V1), jeden podczas badania przesiewowego, a drugi podczas wizyty V1 wcześniej (<24H) do pierwszego szczepienia.
• Postmenopauzalny lub dowód statusu nie-dziecko.

• Należy wykazać chęć zminimalizowania narażenia na krew i płyny ustrojowe po szczepieniu do końca badania

  • Powstrzymaj się od dawstwa nasienia lub komórki jajowej
  • Powstrzymaj się od oddawania krwi

Kryteria wykluczenia:

• W ciąży lub karmienia piersią.
• Niechęć lub nie można przestrzegać harmonogramu badań z jakiegokolwiek powodu.
• Współbieżne lub wcześniejsze leczenie w ciągu 14 dni w innym interwencyjnym badaniu klinicznym z badanym leczeniem przeciwnowotworowym.

• Równoczesne leczenie dowolnym z następujących miar terapeutycznych:

  • procedury chirurgiczne,
  • radioterapia,
  • lokalne miary terapeutyczne (np. Tace, sirt itp.)
  • Leczenie ogólnoustrojowe (np. chemoterapia)
• Równoczesne lub wcześniejsze leczenie w ciągu 6 miesięcy szczepionką przeciwnowotworową.
• Każda żywa terapia szczepionek stosowana do zapobiegania chorobom zakaźnym w ciągu 28 dni od badania
• Znana wrażliwość na reakcje alergiczne na badanie leku.
• Aktywna choroba autoimmunologiczna wymagająca leczenia ogólnoustrojowego w ciągu ostatnich 2 lat lub udokumentowana klinicznie ciężka choroba autoimmunologiczna w wywiadzie lub zespół wymagający stosowania steroidów ogólnoustrojowych (> 10 mg na dobę) lub leków immunosupresyjnych (Uwaga: pacjenci po przeszczepieniu wątroby wymagającymi dozwolone są leki immunosupresyjne).
• Niekontrolowana choroba współistniejąca, w tym między innymi niekontrolowana infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dławica piersiowa, zaburzenia rytmu serca, rak z przerzutami lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczałyby zgodność z wymogami badania.