Ursodiol na doença de Huntington (UDCA-HD)

A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa hereditária que causa distúrbios do movimento, demência e distúrbios psiquiátricos e comportamentais nos indivíduos afetados.

O ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA) é um ácido biliar sintetizado no fígado pela conjugação da taurina com o ácido ursodesoxicólico (UDCA). Pensa-se que funciona como um agente anti-apoptótico na DH, evidenciado por estudos em modelos de células tóxicas e em modelos de roedores tóxicos e transgénicos da doença.

Ursodiol é uma forma exógena de UDCA comercialmente disponível, o precursor de TUDCA. Embora o composto tenha um perfil estabelecido de dosagem, segurança, tolerabilidade e eficácia em pacientes com distúrbios hepatobiliares, existem lacunas na compreensão da farmacocinética/farmacodinâmica do composto, particularmente em pacientes com função gastrointestinal normal, e não existem dados humanos para sua terapêutica uso em distúrbios neurodegenerativos. Os objetivos específicos deste estudo são:

1. Estabelecer se o tratamento com o fármaco ursodiol resultará em níveis mensuráveis ​​de seus metabólitos de ácidos biliares no soro e no LCR em doses orais padrão; e se uma resposta à dose pode ser detectada usando essas medidas.
2. Estabelecer um perfil preliminar de segurança e tolerabilidade do medicamento em indivíduos com DH.