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Tratamento da Síndrome Nefrótica Resistente com ACTH Gel (ACTHAR)

25 de março de 2014 atualizado por: Gerald B. Appel, Columbia University

O tratamento da síndrome nefrótica resistente com gel de ACTH (ACTHAR)

Este estudo examinará a segurança e eficácia do ACTHAR Gel, quando usado para tratar 15 pacientes diagnosticados com "síndrome nefrótica resistente ao tratamento".

A síndrome nefrótica é um grupo de sintomas que inclui baixos níveis de proteína no sangue, inchaço dos tecidos (edema), especialmente ao redor dos olhos, pés e mãos; e altos níveis plasmáticos de colesterol. É causada por uma variedade de doenças e distúrbios subjacentes que danificam os rins, resultando na excreção excessiva de proteínas na urina. Essas doenças danificam os glomérulos, que são pequenos vasos sanguíneos que filtram os resíduos e o excesso de água do sangue e os passam para a bexiga como urina. Como resultado da perda de proteínas na urina, o sangue é deficiente em proteínas. Quantidades normais de proteína no sangue são necessárias para ajudar a regular o fluido em todo o corpo. A proteína no sangue normalmente extrai água dos tecidos para a corrente sanguínea. Quando os níveis de proteína no sangue estão baixos, o movimento normal da água é invertido e o fluido é retirado do sangue e se acumula nos tecidos. Esse excesso de fluido tecidual causa inchaço e inchaço (edema) que é um sintoma da síndrome nefrótica.

A síndrome nefrótica é descrita como "resistente ao tratamento" quando um paciente não consegue atingir uma remissão sustentada parcial ou completa após o tratamento com pelo menos duas terapias de primeira linha.

O objetivo deste estudo é determinar se as injeções de ACTHAR Gel (um tratamento aprovado pela FDA para a síndrome nefrótica) durante um período de seis meses levarão a uma correção da síndrome nefrótica resistente ao tratamento nesses pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A síndrome nefrótica é caracterizada por proteinúria intensa, edema, hiperlipidemia e tendência trombótica. Nefropatia membranosa, glomeruloesclerose segmentar focal, doença de lesões mínimas resistentes e nefropatia por imunoglobulina A (IgA) (também conhecida como doença de Berger) são as formas comuns de síndrome nefrótica idiopática em adultos. Pacientes assintomáticos com síndrome nefrótica idiopática podem ser tratados com inibidores da ECA e/ou bloqueadores dos receptores de angiotensão para reduzir a proteinúria, com estatinas para tratar a hiperlipidemia e diuréticos para controlar o edema.

Pacientes com grandes quantidades de proteinúria são refratários a esses tratamentos e muitas vezes requerem medicamentos imunossupressores para promover a remissão da proteinúria e da síndrome nefrótica e prevenir a insuficiência renal progressiva. Todos esses imunossupressores têm múltiplos efeitos colaterais sérios em potencial. Alguns pacientes recaem após a remissão da proteinúria ou são resistentes à terapia imunossupressora.

Um análogo sintético truncado de ACTH foi usado em pacientes com síndrome nefrótica em estudos não controlados e em um estudo randomizado controlado em nefropatia membranosa. Em estudos não controlados, levou a remissões sustentadas da síndrome nefrótica em múltiplas formas de doença idiopática, incluindo nefropatia membranosa e glomeruloesclerose segmentar e focal (GESF). Também levou à redução do colesterol total, colesterol LDL, Lpa e elevações do colesterol HDL. Em um estudo randomizado controlado em nefropatia membranosa, provou ser equivalente a um regime mensal alternado de corticosteróides e um agente alquilante que é amplamente considerado como uma terapia de primeira linha para esta doença.

Este análogo sintético truncado do ACTH não está disponível nos EUA. O gel ACTHAR é um ACTH suíno natural, altamente purificado, disponível nos EUA e aprovado pela FDA para uso na síndrome nefrótica. Embora o gel ACTHAR tenha sido usado anualmente para tratar um grande número de pacientes com esclerose múltipla e paralisia infantil, ele foi usado apenas em um pequeno número de pacientes para a indicação da síndrome nefrótica.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes nefróticos adultos, com pelo menos 18 anos de idade
  2. Diagnóstico de glomeruloesclerose segmentar focal (GESF), doença de lesões mínimas resistente ou recidivante com falha em alcançar remissão parcial ou completa sustentada da síndrome nefrótica após terapia com pelo menos duas terapias de primeira linha: corticosteroides e pelo menos um outro regime imunossupressor
  3. Diagnóstico de nefropatia membranosa com falha em alcançar uma remissão sustentada parcial ou completa da síndrome nefrótica após terapia com pelo menos duas terapias de primeira linha: ou o "protocolo Ponticelli" de meses alternados de esteróides de pulso seguidos de esteróides orais e, em seguida, um agente alquilante com cada esquema repetido por seis meses completos de terapia ou um inibidor de calcineurina, ciclosporina ou tacrolimus e pelo menos uma outra terapia
  4. Diagnóstico de nefropatia por imunoglobulina A (IgAN) com proteinúria na faixa nefrótica persistente em pacientes sob terapia com inibição da ECA ou bloqueadores dos receptores de angiotensão (BRA) para reduzir a proteinúria
  5. Disposto e capaz de assinar o consentimento informado
  6. Pacientes em idade fértil devem concordar em usar o controle de natalidade

Critério de exclusão:

  1. Pacientes menores de 18 anos
  2. Pacientes incapazes de assinar o consentimento informado
  3. Pacientes que receberam rituximabe ou outro anticorpo monoclonal dentro de 6 meses do estudo
  4. Pacientes em idade fértil que se recusam a usar o controle de natalidade
  5. Pacientes com uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) inferior a 30 ml/min/1,73m2
  6. Doentes com outras doenças renais (por ex. nefropatia diabética, doença vascular renal) que interfeririam na interpretação do estudo.
  7. Pacientes com condições comórbidas que interfeririam na conclusão do estudo (malignidades, insuficiência cardíaca congestiva (ICC), infarto do miocárdio recente).
  8. Pacientes com contraindicações conhecidas ao uso de H.P. ACTHAR Gel, incluindo: esclerodermia, osteoporose, infecções fúngicas sistêmicas, herpes simples ocular, cirurgia recente, história ou presença de úlcera péptica, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão descontrolada e alergia a carne suína ou produtos suínos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Acthar gel
Os pacientes serão tratados com gel ACTHAR começando com 40 unidades administradas duas vezes por semana por via subcutânea por duas semanas, depois 80 unidades administradas duas vezes por semana por via subcutânea por um período de até seis meses.
Medicamento: ACHAR gel
Os pacientes serão tratados com gel ACTHAR começando com 40 unidades administradas duas vezes por semana por via subcutânea por duas semanas, depois 80 unidades administradas duas vezes por semana por via subcutânea por um período de até seis meses.
Outros nomes:
  • H.P. Acthar gel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução significativa na proteinúria para níveis de remissão durante o período de tratamento (inclui remissão completa e parcial, conforme definido na descrição da medida de resultado abaixo)
Prazo: 6 meses
A remissão completa é definida como função renal estável ou melhorada, creatinina sérica < ou = 125% basal, com queda da proteinúria
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Remissões sustentadas até 1 ano após a interrupção da terapia
Prazo: Até 1 ano após o tratamento
Remissão completa definida como função renal estável ou melhorada, creatinina sérica < ou = 125% basal, com queda da proteinúria
Até 1 ano após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Columbia University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Mallinckrodt

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Gerald B Appel, MD, Columbia University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de dezembro de 2009

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de maio de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de maio de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de maio de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de abril de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de março de 2014

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AAAD9539

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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