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Um ensaio clínico aberto e multicêntrico de eculizumabe em pacientes pediátricos com síndrome hemolítico-urêmica atípica (aHUS)

13 de abril de 2015 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals
O objetivo principal é avaliar a eficácia e a segurança do eculizumabe em pacientes pediátricos com SHUa para controlar a MAT caracterizada por trombocitopenia, hemólise e insuficiência renal.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
22

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hannover, Alemanha, 30625
  • Austrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
  • França
      • Lille, França, 59800
      • Marseille, França, 13385
      • Paris, França, 75935
      • Rouen, França, 76000
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525
  • Itália
      • Milano, Itália
      • Palermo, Itália, 90134
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Nottingham, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusão:

  1. Os pais/responsáveis ​​legais do paciente devem estar dispostos e ser capazes de dar o consentimento informado por escrito e o paciente deve estar disposto a dar o consentimento informado por escrito (se aplicável, conforme determinado pelo IRB/IEC central).
  2. Pacientes pediátricos com SHUa: Os pacientes podem ter sido diagnosticados recentemente, ou com doença diagnosticada anteriormente, ou pós-transplante renal com a doença.
  3. Pacientes de um mês a 18 anos e peso corporal ≥ 5kg.
  4. A contagem de plaquetas na triagem e na visita inicial deve estar abaixo do limite inferior do normal (<LLN). Se a visita de triagem e a visita inicial forem combinadas em um dia, um valor adicional de contagem de plaquetas obtido pelo menos 24 horas antes da triagem/amostra inicial também deve ser <LLN.
  5. Exibiu sinais ou sintomas de hemólise no início do evento atual de SHUa (ou seja, lactato desidrogenase (LDH) ≥1,5 x limite superior do normal [ULN] e hemoglobina ≤LLN), hemácias fragmentadas com teste de Coombs negativo.
  6. Nível de creatinina sérica ≥ percentil 97 para a idade na triagem (pacientes que necessitam de diálise para insuficiência renal aguda também são elegíveis).
  7. Pacientes com SHUa devido a anormalidade genética da proteína reguladora do complemento ou anticorpo do fator anticomplemento ou aqueles nos quais etiologias conhecidas da síndrome hemolítico-urêmica (SHU) foram descartadas conforme confirmado nos Critérios de Exclusão.
  8. Os pacientes devem ter sido vacinados contra N. meningitidis, pneumococo e haemophilus (de acordo com o rótulo da vacina) pelo menos 14 dias antes do início do medicamento do estudo ou, caso contrário, devem ser protegidos por antibióticos profiláticos. Pacientes menores de dois anos deveriam receber profilaxia antibiótica durante todo o período de tratamento.
  9. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar (pacientes do sexo feminino que atingiram a menarca) devem ter praticado um regime contraceptivo eficaz, confiável e clinicamente aprovado durante toda a duração do estudo, incluindo o período de acompanhamento. No momento da última consulta de acompanhamento, os pacientes devem ter concordado em continuar a usar métodos contraceptivos adequados por até cinco meses após a descontinuação do tratamento com eculizumabe.
  10. Capaz e disposto a cumprir os procedimentos do estudo

Exclusão:

Qualquer um dos seguintes foi considerado como critério de exclusão do estudo:

  1. Deficiência conhecida de ADAMTS-13 familiar (ADAMTS-13 <5%).
  2. Síndrome hemolítico-urêmica relacionada à toxina Shiga E.coli (STEC-SHU [conhecida toxina Shiga + E.coli]).
  3. História de malignidade dentro de cinco anos de triagem.
  4. Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  5. SHU relacionada à exposição a drogas identificada.
  6. SHU relacionada à infecção.
  7. SHU relacionada ao transplante de medula óssea (TMO).
  8. SHU relacionada à deficiência de vitamina B12.
  9. Lupus Eritematoso Sistêmico conhecido (LES) ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides.
  10. Plasmaterapia por > 5 semanas antes da inscrição.
  11. Diálise crônica (definida como diálise regular como terapia de substituição renal para doença renal terminal [ESRD]).
  12. Pacientes com diagnóstico confirmado de sepse definida como hemoculturas positivas até sete dias após a visita de triagem e não tratadas com antibióticos aos quais o organismo é sensível.
  13. Presença ou suspeita de infecção bacteriana sistêmica ativa e não tratada que, na opinião do investigador, confunda um diagnóstico preciso de SHUa ou impeça a capacidade de controlar a SHUa.
  14. Gravidez ou lactação.
  15. História de doença meningocócica/pneumocócica/gonocócica.
  16. Qualquer condição médica ou psicológica que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco do paciente ao participar do estudo ou confundir o resultado do estudo.
  17. Pacientes recebendo imunoglobulina intravenosa crônica (IVIg) dentro de oito semanas, a menos que por condição médica não relacionada (por exemplo, hipogamaglobinemia) ou terapia crônica com Rituximabe dentro de 12 semanas da consulta de triagem.
  18. Pacientes recebendo outras terapias imunossupressoras, como esteróides, inibidores de mTOR, inibidores de calcineurina (por exemplo, ciclosporina ou tacrolimo) são excluídos, a menos que: [1] façam parte de um regime anti-rejeição pós-transplante estabelecido ou [2] o paciente tenha confirmado fator anti-Complemento anticorpos anticorpo que requer terapia imunossupressora ou [3] esteróides estão sendo usados ​​para uma condição diferente de SHUa (por exemplo, asma).
  19. Participação em qualquer outro teste de medicamento experimental ou teste de dispositivo, ou procedimentos começando quatro semanas antes da triagem e durante todo o teste
  20. Uso prévio de eculizumabe, hipersensibilidade ao eculizumabe, a proteínas murinas ou a um dos excipientes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Eculizumabe
Medicamento: Eculizumabe
A dosagem fixa é baseada em coortes de peso corporal. O ajuste da dose para acomodar o crescimento do paciente é possível.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de pacientes com resposta completa à MAT
Prazo: Até 26 semanas
A proporção de pacientes com resposta TMA completa foi determinada e definida pela normalização dos parâmetros hematológicos (contagem de plaquetas e LDH) e melhora ≥ 25% na creatinina sérica desde o início, mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo).
Até 26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de pacientes com resposta hematológica completa
Prazo: Até 26 semanas
A proporção de pacientes com resposta hematológica completa ao longo de 26 semanas de tratamento foi determinada e definida pela normalização da contagem de plaquetas e LDH mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até 26 semanas
Proporção de pacientes com normalização da contagem de plaquetas
Prazo: Até 26 semanas
A proporção de pacientes com normalização da contagem de plaquetas ao longo de 26 semanas de tratamento foi determinada e definida como a contagem de plaquetas observada como ≥ 150 x 109/L em pelo menos duas medições consecutivas que abrangem um período de pelo menos quatro semanas.
Até 26 semanas
Proporção de pacientes com melhora na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Até 26 semanas
Proporção de pacientes com taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) A melhora foi determinada e definida como um aumento na eGFR em ≥ 15 mL/min/1,73m2 da linha de base, mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até 26 semanas
Alteração na contagem de plaquetas desde o início até 26 semanas
Prazo: Até 26 semanas
Até 26 semanas
Proporção de pacientes com resposta completa à MAT
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 55 semanas
A proporção de pacientes com resposta TMA completa foi determinada e definida pela normalização dos parâmetros hematológicos (contagem de plaquetas e LDH) e melhora ≥ 25% na creatinina sérica desde o início, mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo).
Até o final do estudo, exposição mediana 55 semanas
Proporção de pacientes com resposta hematológica completa
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 55 semanas
A proporção de pacientes com resposta hematológica completa até o final do estudo foi determinada e definida pela normalização da contagem de plaquetas e LDH mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até o final do estudo, exposição mediana 55 semanas
Proporção de pacientes com normalização da contagem de plaquetas
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 55 semanas
A proporção de pacientes com normalização da contagem de plaquetas até o final do estudo foi determinada e definida como a contagem de plaquetas observada como ≥ 150 x 109/L em pelo menos duas medições consecutivas que abrangem um período de pelo menos quatro semanas
Até o final do estudo, exposição mediana 55 semanas
Proporção de pacientes com melhora na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 55 semanas
Proporção de pacientes com taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) A melhora foi determinada e definida como um aumento na eGFR em ≥ 15 mL/min/1,73m2 da linha de base, mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até o final do estudo, exposição mediana 55 semanas
Alteração na contagem de plaquetas desde o início até 52 semanas
Prazo: Até 52 semanas
Até 52 semanas
Farmacocinética (PK) e Farmacodinâmica (PD); Concentração Sanguínea Mínima e Máxima (Coorte de Peso Corporal 5 - <10kg) N=3
Prazo: A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 1 semana após a fase de indução e a dosagem da administração de eculizumabe foi a cada 2 semanas ou a cada 3 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente
A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 1 semana após a fase de indução e a dosagem da administração de eculizumabe foi a cada 2 semanas ou a cada 3 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente
Farmacocinética (PK) e Farmacodinâmica (PD); Concentração Sanguínea Mínima e Máxima (Coorte de Peso Corporal 10 - <20kg) N=7
Prazo: A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 1 semana após a fase de indução e a dosagem da administração de eculizumabe foi a cada 2 semanas ou a cada 3 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente
A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 1 semana após a fase de indução e a dosagem da administração de eculizumabe foi a cada 2 semanas ou a cada 3 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente
Farmacocinética (PK) e Farmacodinâmica (PD); Concentração Sanguínea Mínima e Máxima (Coorte de Peso Corporal 20 - <30kg)
Prazo: A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 2 semanas ou 3 semanas após a fase de indução, dependendo da coorte de peso do paciente
A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 2 semanas ou 3 semanas após a fase de indução, dependendo da coorte de peso do paciente
Farmacocinética (PK) e Farmacodinâmica (PD); Concentração Sanguínea Mínima e Máxima (Coorte de Peso Corporal 30 - <40kg) N=1
Prazo: A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 2 semanas ou 3 semanas após a fase de indução, dependendo da coorte de peso do paciente
A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 2 semanas ou 3 semanas após a fase de indução, dependendo da coorte de peso do paciente
Farmacocinética (PK) e Farmacodinâmica (PD); Concentração Sanguínea Mínima e Máxima (Coorte de Peso Corporal ≥40kg) N=5
Prazo: A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 2 semanas ou 3 semanas após a fase de indução, dependendo da coorte de peso do paciente
A fase de indução durou entre 1 e 4 semanas, dependendo da coorte de peso do paciente. A fase de manutenção foi iniciada 2 semanas ou 3 semanas após a fase de indução, dependendo da coorte de peso do paciente

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de janeiro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de abril de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
31 de agosto de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de agosto de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
1 de setembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de abril de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de abril de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • C10-003

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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