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A Safety and Tolerability Study OF PUR118 In Subjects With Cystic Fibrosis

18 de julho de 2013 atualizado por: Pulmatrix Inc.

A Phase 1 Dose-escalation Study TO Evaluate the Safety and Tolerability of PUR118 and Placebo in Subjects With CF

The purpose of this study is to determine whether PUR118 is safe and tolerable in a population of subjects with Cystic Fibrosis.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, BT9 6AD
        • Celerion

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Males or non-pregnant, non-lactating healthy female.
  • Age 18 to 55 years of age (inclusive) on day of signing informed consent.
  • Subject has a BMI of 17 or greater.
  • Subject has a confirmed diagnosis of cystic fibrosis documented by a compatible clinical or radiographic presentation, and definitive accepted lab and clinical criteria (e.g., sweat chloride > 60 mEq/L or 2 disease causing CFTR mutations) OR is regularly attending a Consultant led clinic where the diagnosis of Cystic Fibrosis is not in doubt.
  • Subject has an FEV1 ≥ 45% of predicted at screening.
  • Subject has an oxygen saturation >92% on room air as determined by pulse oximetry at screening.
  • Subject is a non-smoker or ex-smoker has not smoked for at least six months prior to screening.
  • Subject is otherwise medically stable without clinically significant abnormal screening results that depart from their usual baseline level of health as a subject with CF.
  • Must be willing and able to communicate in English and participate in the whole study.
  • Must provide written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Subject has unstable lung disease, as defined by a change in medical regimen during the preceding 2-weeks, or a significant new finding on chest radiograph (pneumothorax, lobar/segmental collapse), or in the opinion of the Investigator, has had a decline in pulmonary status within the last year not considered a part of the usual, chronic progression of CF lung disease and part of their baseline health condition as a subject with CF.
  • Subject has had an exacerbation of respiratory symptoms within the past 30 days that required initiation of a new or altered respiratory therapy.
  • Subject had either an upper or lower respiratory illness within the 30 days prior to dosing days, or has symptoms from such an illness that have not resolved.
  • Subject has a history of lung transplantation.
  • Females of child bearing potential who are pregnant, or lactating. Females who are sexually active and either not surgically sterile or not willing to use an acceptable form of contraception
  • Clinically significant abnormal biochemistry, haematology or urinalysis not consistent with CF as judged by the Investigator
  • Failure to satisfy the Investigator of fitness to participate for any other reason.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
low dose and high dose for 3 doses, BID
Experimental: PUR118
low dose and high dose for 3 doses, BID

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Safety and Tolerability
Prazo: 4-6 weeks
Changes in clinical signs and symptoms from physical examination and chest examination, changes in clinical safety laboratory tests, vital signs, spirometry, lung clearance index, 24-hour sputum weight and volume, oxygen saturation, ECG, telemetry, and adverse events.
4-6 weeks

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pharmacodynamics
Prazo: 36 hours

To assess impact of PUR118 on mobilization and expectorated volume of airway mucus secretions.

To evaluate impact of PUR118 on measurements of lung function, including ventilation inhomogeneity, by both spirometry and measurement of the lung clearance index (LCI).

To evaluate an impact of PUR118 on sputum, serum and plasma biomarkers related to airway inflammation.

36 hours

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Stephen Smith, MD, Celerion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de fevereiro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

2 de março de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

19 de julho de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de julho de 2013

Última verificação

1 de julho de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • 601-0009

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .