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Estudo Confirmatório de Fase III em Protoporfiria Eritropoiética

6 de setembro de 2019 atualizado por: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Um estudo de fase III, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para confirmar a segurança e a eficácia dos implantes subcutâneos biorreabsorvíveis de afamelanotida em pacientes com protoporfiria eritropoiética (PPE)

Este é um estudo randomizado controlado por placebo a ser conduzido em dois braços de estudo paralelos por um período de seis meses (três doses). Entre 75 e 100 pacientes elegíveis serão inscritos. Os pacientes receberão afamelanotida (implantes de 16 mg) ou placebo de acordo com o seguinte regime de dosagem:

  • O grupo A receberá implantes de afamelanotida nos dias 0, 60 e 120
  • O grupo B receberá implantes de placebo nos dias 0, 60 e 120

O número e a gravidade das reações fototóxicas, o tipo e a duração da exposição ao sol, os eventos adversos emergentes do tratamento e o uso de medicação concomitante serão registrados pelos pacientes nos diários do estudo entre os dias 0 e 180. A qualidade de vida será medida usando o DLQI e EPP-QoL nos dias 0, 60, 120 e 180. Os participantes visitarão a clínica nos dias 60, 120 e 180 para avaliações de eventos adversos.

Um subconjunto de pacientes será fotoprovocado na parte inferior das costas e na superfície dorsal da mão e a dose mínima de sintomas (MSD) será determinada nos dias 0, 30, 60, 90 e 120.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Afamelanotide é um medicamento sintético que está sendo estudado para uso como medicamento preventivo para quem sofre de protoporfiria eritropoiética (PPE). É um análogo produzido sinteticamente do hormônio alfa melanócito estimulante humano (alfa-MSH) e está disponível na Europa.

O objetivo deste estudo é observar o tipo e a duração da exposição ao sol quando os pacientes são expostos à luz. Este estudo também analisará como o medicamento é tolerado quando tomado por pessoas com EPP.

O estudo envolverá o uso de um implante, que vem na forma de uma pequena haste para ser administrado sob a pele. O implante pode conter o medicamento do estudo afamelanotida ou um placebo (medicamento inativo).

Mais de 620 indivíduos foram tratados com afamelanotide até o momento, sem problemas sérios de segurança identificados. Para este estudo, o afamelanotido foi formulado como uma injeção de depósito de liberação controlada (implante). Isto significa que o afamelanotido será libertado lentamente no organismo ao longo de alguns dias.

Este estudo tem como objetivo confirmar as propriedades fotoprotetoras do afamelanotide demonstrado nos estudos anteriores de Fase II e Fase III.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
93

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino com sintomas característicos de fototoxicidade de EPP e diagnóstico de EPP confirmado bioquimicamente.
  • Maiores de 18 anos (inclusive).
  • Capaz de compreender e assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.
  • Disposto a tomar precauções para evitar a gravidez até a conclusão do estudo (dia 180).

Critério de exclusão:

  • Qualquer alergia ao afamelanotida ou ao polímero contido no implante ou à lidocaína ou outro anestésico local a ser usado durante a administração da medicação do estudo
  • Pacientes com EPP com envolvimento hepático significativo
  • História pessoal de melanoma ou síndrome do nevo displásico.
  • Doença de Bowen atual, carcinoma basocelular, carcinoma espinocelular ou outras lesões cutâneas malignas ou pré-malignas.
  • Qualquer outra fotodermatose, como erupção polimórfica à luz, prurigo actínico, lúpus eritematoso discóide, dermatite actínica crônica ou urticária solar.
  • Qualquer evidência de disfunção orgânica clinicamente significativa ou qualquer desvio clinicamente significativo do normal nas determinações clínicas ou laboratoriais.
  • História aguda de abuso de drogas ou álcool (nos últimos 6 meses).
  • Paciente avaliado como não adequado para o estudo na opinião do Investigador (por exemplo, histórico de desobediência, alérgico a anestésicos locais, desmaia quando recebe injeções ou sangue).
  • Participação em um ensaio clínico para um agente experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem.
  • Terapia prévia e concomitante com medicamentos que possam interferir nos objetivos do estudo, incluindo medicamentos que causam fotossensibilidade ou pigmentação da pele.
  • Mulher que está grávida (confirmada por teste de gravidez β-HCG sérico positivo antes da linha de base) ou lactante.
  • Mulheres com potencial para engravidar (pré-menopausa, não cirurgicamente estéreis) que não usam medidas contraceptivas adequadas (ou seja, contraceptivos orais, diafragma mais espermicida, dispositivo intra-uterino).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Afamelanotida
Um implante subcutâneo de 16 mg a cada 2 meses durante 6 meses.
Medicamento: Afamelanotida
Um implante subcutâneo de 16 mg a cada 2 meses durante 6 meses.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Um implante subcutâneo placebo a cada 2 meses durante 6 meses.
Medicamento: Placebo
Um implante subcutâneo placebo a cada 2 meses por 6 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração da exposição direta à luz solar entre 10:00 e 18:00 horas nos dias em que não houve dor (pontuação de dor de 0).
Prazo: Diariamente por 6 meses

A quantidade de exposição direta à luz solar entre 10:00 e 18:00 horas nos dias em que não houve dor (por exemplo, pontuação de dor Likert de 11 pontos de 0). O tempo foi registrado em um diário do paciente usando blocos de tempo de 15 minutos.

O escore de dor é medido pela escala Likert Pain de 11 pontos com mínimo de 0 e máximo de 10.

A escala Likert de dor de 0 representa ausência de dor e 10 representa a pior dor imaginável.
Diariamente por 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Exposição combinada ao sol e dor fototóxica
Prazo: Diariamente por 6 meses

Tempo de exposição direta à luz solar entre 10:00 e 18:00 horas nos dias em que nenhuma dor ou dor leve foi sentida (escore Likert de 0 a 3).

O escore de dor é medido pela escala Likert Pain de 11 pontos com mínimo de 0 e máximo de 10.

A escala Likert de dor de 0 representa ausência de dor e 10 representa a pior dor imaginável.
Diariamente por 6 meses
Exposição ao sol
Prazo: Diariamente por 6 meses
Duração da exposição solar direta entre 10:00 e 18:00 horas durante o estudo.
Diariamente por 6 meses
Índice de qualidade de vida
Prazo: Dia 60, Dia 120 e Dia 180 ou rescisão antecipada.

A qualidade de vida do participante é medida usando DLQI e EPP QoL. O Dermatology Life Quality Index (DLQI) é uma medida simples e prática para uso clínico rotineiro.

O DLQI varia de 0 (sem impacto na vida) a 30 (impacto significativo na vida). As pontuações da medida de qualidade de vida da protoporfiria ertropoiética (EPP-QoL) variam de 0 (pior qualidade de vida imaginável) a 100 (melhor qualidade de vida possível).
Dia 60, Dia 120 e Dia 180 ou rescisão antecipada.
Fotoprovocação
Prazo: Dia 0, Dia 30, Dia 60, Dia 90 e Dia 120.

Um subconjunto de indivíduos foi fotoprovocado na superfície dorsal da mão (local de predileção) e na parte inferior das costas e a dose mínima de sintoma (MSD) determinada nos dias 0, 30, 60, 90 e 120.

A quantidade de radiação necessária para provocar o primeiro sintoma clínico foi registrada.
Dia 0, Dia 30, Dia 60, Dia 90 e Dia 120.
Gravidade Máxima da Reação Fototóxica Experimentada pelos Participantes
Prazo: Diariamente por 6 meses

O endpoint secundário de fototoxicidade - dor fototóxica foi dividido em duas medidas de resultados secundários.

Os dias em que o participante sentiu dor como resultado de reações fototóxicas (causadas pela exposição à luz natural) foram registrados em um diário de estudo. A cada dia que tal reação ocorria, o participante pontuava o nível de dor por meio de uma escala Likert de dor de 11 pontos, com mínimo de 0 e máximo de 10. A escala de dor Likert de 11 pontos com valor 0 representa nenhuma dor e 10 representa a pior dor imaginável.

A gravidade máxima de uma reação fototóxica foi determinada pela pontuação diária mais alta da escala Likert de 11 pontos que ocorreu durante essa reação fototóxica.
Diariamente por 6 meses
Número total de reações fototóxicas experimentadas pelos participantes
Prazo: Diariamente por 6 meses

O endpoint secundário de fototoxicidade - dor fototóxica foi dividido em duas medidas de resultados secundários.

O número de episódios foi o ponto final. Os dias em que o participante sentiu dor como resultado de reações fototóxicas (causadas pela exposição à luz natural) foram registrados em um diário de estudo. A cada dia que tal reação ocorria, o participante pontuava o nível de dor por meio de uma escala Likert de dor de 11 pontos, com mínimo de 0 e máximo de 10. A escala Likert Pain de 11 pontos com valor 0 representa nenhuma dor e 10 representa a pior dor imaginável.

O número de reações fototóxicas foi determinado pela contagem do número de episódios em que os participantes relataram uma escala Likert de 11 pontos de 4 ou mais por um ou mais dias consecutivos.
Diariamente por 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2012

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2013

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de maio de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de maio de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de maio de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de setembro de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CUV039

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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