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Segurança, tolerabilidade e farmacocinética de doses únicas e múltiplas de HT-100 na distrofia muscular de Duchenne

31 de agosto de 2020 atualizado por: Processa Pharmaceuticals

Um estudo aberto de fase 1b, de dose única e múltipla ascendente para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética do HT-100 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

O principal objetivo deste estudo é testar a segurança e a tolerabilidade de diferentes doses crescentes de um medicamento experimental chamado HT-100 em meninos e homens jovens com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O medicamento do estudo, HT-100, é um medicamento que pode ajudar a promover a regeneração muscular saudável, diminuir a inflamação e o dano resultante ao músculo e diminuir o tecido cicatricial que se forma nos músculos de crianças com DMD. Neste estudo, também serão feitas amostras farmacocinéticas ou medições da quantidade de HT-100 na corrente sanguínea.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
17

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 20 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Ambulatório ou não ambulatorial
  • Diagnóstico de DMD com confirmação de mínima ou nenhuma distrofina
  • Corticosteróide virgem ou em terapia por pelo menos 12 meses (dose e esquema estáveis)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Mudança recente e substancial no uso de medicamentos cardíacos ou medicamentos que afetam a função muscular
  • Incapacidade de passar por ressonância magnética (MRI)
  • Função cardiorrespiratória significativamente comprometida
  • Tratamento prévio com outro produto experimental nos últimos 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 1
  • Administração de dose única: Dose 1
  • Administração de doses múltiplas: Dose 1
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
EXPERIMENTAL: Coorte 2: comprimido HT-100, Dose 2
  • Administração de dose única: Dose 2
  • Administração de doses múltiplas: Dose 2
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
EXPERIMENTAL: Coorte 3: comprimido HT-100, Dose 3
  • Administração de dose única: Dose 3
  • Administração de doses múltiplas: Dose 3
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
EXPERIMENTAL: Coorte 4a: comprimido HT-100, Dose 4
  • Administração de dose única: Dose 4
  • Administração de doses múltiplas: Dose 4
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
EXPERIMENTAL: Coorte 4b: comprimido HT-100, Dose 5
* Administração de dose múltipla: Dose 5
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
EXPERIMENTAL: Coorte 5: comprimido HT-100, Dose 6
* Administração de dose múltipla: Dose 5
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade da administração de doses ascendentes únicas e múltiplas de HT-100 em meninos com DMD
Prazo: 1 semana
Perfil de segurança por revisão de eventos adversos (EAs), achados de exame físico, resultados de testes de laboratório clínico e outros testes de diagnóstico
1 semana

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil farmacocinético plasmático de halofuginona após administração de dose única e múltipla de HT-100 em meninos com DMD
Prazo: 1 semana
Concentrações plasmáticas de halofuginona
1 semana
Segurança e tolerabilidade da administração de múltiplas doses ascendentes de HT-100 em meninos com DMD durante 4 semanas
Prazo: 4 semanas
Perfil de segurança por revisão de EAs, achados de exame físico, resultados de testes de laboratório clínico e outros testes de diagnóstico
4 semanas
Sinais farmacodinâmicos precoces de HT-100 após 4 semanas de dosagem contínua em meninos com DMD
Prazo: 4 semanas

Medidas farmacodinâmicas relevantes para a patologia DMD:

  • Função pulmonar
  • Função motora
  • Composição muscular
  • Marcadores bioquímicos e de imagem
4 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Processa Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2013

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de março de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de março de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de maio de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de maio de 2013

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
7 de maio de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de setembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de agosto de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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