Segurança, tolerabilidade e farmacocinética de doses únicas e múltiplas de HT-100 na distrofia muscular de Duchenne
31 de agosto de 2020 atualizado por: Processa Pharmaceuticals
Um estudo aberto de fase 1b, de dose única e múltipla ascendente para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética do HT-100 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
O principal objetivo deste estudo é testar a segurança e a tolerabilidade de diferentes doses crescentes de um medicamento experimental chamado HT-100 em meninos e homens jovens com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O medicamento do estudo, HT-100, é um medicamento que pode ajudar a promover a regeneração muscular saudável, diminuir a inflamação e o dano resultante ao músculo e diminuir o tecido cicatricial que se forma nos músculos de crianças com DMD.
Neste estudo, também serão feitas amostras farmacocinéticas ou medições da quantidade de HT-100 na corrente sanguínea.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California, Davis Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 20 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Ambulatório ou não ambulatorial
- Diagnóstico de DMD com confirmação de mínima ou nenhuma distrofina
- Corticosteróide virgem ou em terapia por pelo menos 12 meses (dose e esquema estáveis)
Principais Critérios de Exclusão:
- Mudança recente e substancial no uso de medicamentos cardíacos ou medicamentos que afetam a função muscular
- Incapacidade de passar por ressonância magnética (MRI)
- Função cardiorrespiratória significativamente comprometida
- Tratamento prévio com outro produto experimental nos últimos 6 meses
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 1
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Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: Coorte 2: comprimido HT-100, Dose 2
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Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
|
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EXPERIMENTAL: Coorte 3: comprimido HT-100, Dose 3
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Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
|
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EXPERIMENTAL: Coorte 4a: comprimido HT-100, Dose 4
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Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
|
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EXPERIMENTAL: Coorte 4b: comprimido HT-100, Dose 5
* Administração de dose múltipla: Dose 5
|
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
|
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EXPERIMENTAL: Coorte 5: comprimido HT-100, Dose 6
* Administração de dose múltipla: Dose 5
|
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade da administração de doses ascendentes únicas e múltiplas de HT-100 em meninos com DMD
Prazo: 1 semana
|
Perfil de segurança por revisão de eventos adversos (EAs), achados de exame físico, resultados de testes de laboratório clínico e outros testes de diagnóstico
|
1 semana
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perfil farmacocinético plasmático de halofuginona após administração de dose única e múltipla de HT-100 em meninos com DMD
Prazo: 1 semana
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Concentrações plasmáticas de halofuginona
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1 semana
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Segurança e tolerabilidade da administração de múltiplas doses ascendentes de HT-100 em meninos com DMD durante 4 semanas
Prazo: 4 semanas
|
Perfil de segurança por revisão de EAs, achados de exame físico, resultados de testes de laboratório clínico e outros testes de diagnóstico
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4 semanas
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Sinais farmacodinâmicos precoces de HT-100 após 4 semanas de dosagem contínua em meninos com DMD
Prazo: 4 semanas
|
Medidas farmacodinâmicas relevantes para a patologia DMD:
|
4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2013
Conclusão Primária (REAL)
30 de março de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
30 de março de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de maio de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de maio de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
7 de maio de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
3 de setembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2020
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Inibidores de angiogênese
- Agentes Moduladores da Angiogênese
- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- Inibidores da Síntese de Proteínas
- Agentes Antiprotozoários
- Antiparasitários
- Coccidiostáticos
- Halofuginona
Outros números de identificação do estudo
- HALO-DMD-01
- HALO (Akashi Therapeutics)
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