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Estudo de uma droga experimental, RO7239361 (BMS-986089), em meninos ambulatoriais com DMD

13 de outubro de 2020 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo multi-local, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, de múltiplas doses subcutâneas ascendentes para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de RO7239361 (BMS-986089) em meninos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo deste estudo é determinar a segurança e tolerabilidade de RO7239361 em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne com qualquer mutação genética.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
43

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-6984
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 10 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com DMD
  • Capaz de andar sem ajuda
  • Capaz de subir 4 degraus em 8 segundos ou menos
  • Pesar pelo menos 15kg
  • Tomando corticosteróides para DMD

Critério de exclusão:

  • Fração de ejeção < 55% no ecocardiograma, com base na leitura central
  • Qualquer comportamento ou problema mental que afete a capacidade de concluir os procedimentos de estudo necessários
  • Anteriormente ou atualmente tomando medicamentos como andrógenos ou hormônio de crescimento humano
  • Uso de ventilador durante o dia
  • Incapaz de coletar amostras de sangue ou receber uma injeção sob a pele
  • Tratamento com terapias de salto de exon 6 meses antes do início do estudo
  • Tratamento com atalureno ou qualquer medicamento experimental atualmente ou dentro de 5 meias-vidas antes do início do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: RO7239361
RO7239361 injeções subcutâneas em dias especificados
Medicamento: RO7239361
Solução incolor a levemente amarela, límpida a opalescente, essencialmente isenta de material particulado, acondicionada em seringa de vidro de 1 cc equipada com dispositivo de seringa de segurança.
Outros nomes:
  • Antimiostatina Adnectina
  • taldefgrobep alfa
Comparador de Placebo: Placebo
Injeções subcutâneas de placebo em dias especificados
Medicamento: Placebo
Solução incolor a levemente amarela, límpida a opalescente, essencialmente isenta de material particulado, acondicionada em seringa de vidro de 1 cc equipada com dispositivo de seringa de segurança.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resumo de segurança para a fase duplo-cega de 24 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 24

Porcentagem de participantes com fatalidades, eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) até a semana 24.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 24
Resumo de segurança até a semana 72
Prazo: Linha de base até a semana 72

Porcentagem de participantes com fatalidades, eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) até a semana 72.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 72

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações séricas máximas observadas (Cmax) de RO7239361 no estado estacionário para doses de 4 mg QW, 12,5 mg QW e 35 mg QW.
Prazo: Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 horas (h) pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose

Estimativas do parâmetro PK em estado estacionário. O estado estacionário foi alcançado após aproximadamente 12 semanas de administração QW.

Painel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361. Nenhum participante recebeu a dose de 20 mg do Painel 2.
Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 horas (h) pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose
Concentrações séricas máximas observadas (Cmax) de RO7239361 no estado estacionário para dose QW de 50 mg.
Prazo: Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose

Estimativas do parâmetro PK no estado estacionário após aproximadamente 12 semanas de administração QW.

Painel 3 = 50 mg QW

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose
Tempo das concentrações séricas máximas observadas (Tmax) de RO7239361 no estado estacionário para doses de 4 mg QW, 12,5 mg QW e 35 mg QW.
Prazo: Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose

Estimativas do parâmetro PK em estado estacionário. O estado estacionário foi alcançado após aproximadamente 12 semanas de administração QW.

Painel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW.

Os resultados para o nível de dosagem QW de 50 mg do Painel 3 são representados na Medida de Resultado 6. Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose
Tempo das Concentrações Séricas Máximas Observadas (Tmax) de RO7239361 no Estado Estacionário para Dose QW de 50 mg.
Prazo: Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose

Estimativas do parâmetro PK no estado estacionário após aproximadamente 12 semanas de administração QW.

Painel 3 = 50 mg QW

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose
Área sob a curva de concentração-tempo do tempo zero até o momento da próxima dosagem (AUCtau) de RO7239361 no estado estacionário para doses de 4 mg QW, 12,5 mg QW e 35 mg QW.
Prazo: Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose

Estimativas do parâmetro PK em estado estacionário. O estado estacionário foi alcançado após aproximadamente 12 semanas de administração QW.

Painel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Os resultados para o nível de dosagem QW de 50 mg do Painel 3 são representados na Medida de Resultado 8. Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose
Área sob a curva de concentração-tempo do tempo zero ao tempo da próxima dosagem (AUCtau) de RO7239361 no estado estacionário para 50 mg QW Dose.
Prazo: Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose

Estimativas do parâmetro PK no estado estacionário após aproximadamente 12 semanas de administração QW.

Painel 3 = 50 mg QW

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose
RO7239361 Concentrações mínimas
Prazo: Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose

Concentrações mínimas de RO7239361 em diferentes níveis de dosagem.

Painel 1 = 4 mg, Painel 2 = 12,5 mg e 20 mg, Painel 3 = 35 mg, Painéis de expansão = 35 mg e 50 mg.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 1: pré-dose, 3, 6, 72 e 96 h pós-dose; Dias 8, 15 e 22: pré-dose; Dia 29: pré-dose e 96 h pós-dose; Semanas 12 e 24: pré-dose
Porcentagem de participantes com avaliação positiva de anticorpos anti-RO7239361 (ADA), fase duplo-cega
Prazo: Dia 8 até a semana 24, linha de base e informações do estudo representadas na tabela.

Uma amostra de ADA positiva é definida como aquela em que a presença de ADAs detectáveis ​​é confirmada como específica para RO7239361. Um participante é considerado ADA positivo se, após o início do tratamento, apresentar um ADA positivo em relação à amostra inicial.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 8 até a semana 24, linha de base e informações do estudo representadas na tabela.
Porcentagem de participantes com avaliação positiva de anticorpos anti-RO7239361 (ADA) até a semana 72
Prazo: Dia 8 até a semana 72, informações iniciais e do estudo representadas na tabela.

Uma amostra de ADA positiva é definida como aquela em que a presença de ADAs detectáveis ​​é confirmada como específica para RO7239361. Um participante é considerado ADA positivo se, após o início do tratamento, apresentar um ADA positivo em relação à amostra inicial.

Os dados da fase duplo-cega para os participantes do placebo não estão incluídos. Os participantes do placebo em cada braço passaram para RO7239361 ao entrar na fase de rótulo aberto.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 8 até a semana 72, informações iniciais e do estudo representadas na tabela.
Concentração Sérica de Miostatina Livre na Fase Duplo-Cego
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 24
Porcentagem de Inibição de Miostatina Livre na Fase Duplo-Cego
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 24
Concentração Sérica do Complexo Droga-Miostatina na Fase Duplo-Cego
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 24
Mudança de dobra da linha de base em conteúdo contrátil versus não contrátil para músculos na coxa direita na fase duplo-cega
Prazo: Linha de base até a semana 24

A proporção de conteúdo contrátil x não contrátil é conteúdo contrátil / conteúdo não contrátil. A alteração da dobra da linha de base da razão é definida como a razão da alteração da dobra da linha de base do conteúdo contrátil versus a alteração da dobra da linha de base do conteúdo não contrátil.

Medidas da coxa direita. S12 = Semana 12, S24 = Semana 24.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 24
Alteração da linha de base na área de seção transversal máxima do músculo da coxa (CSAmax) na fase duplo-cega
Prazo: Linha de base até a semana 24

Medidas da coxa direita. S12 = Semana 12, S24 = Semana 24.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 24
Porcentagem de participantes com avaliação positiva de anticorpos anti-RO7239361 (ADA), estudo completo
Prazo: Dia 8 até a semana 228, informações iniciais e do estudo representadas na tabela.

Uma amostra de ADA positiva é definida como aquela em que a presença de ADAs detectáveis ​​é confirmada como específica para RO7239361. Um participante é considerado ADA positivo se, após o início do tratamento, apresentar um ADA positivo em relação à amostra inicial.

Os dados da fase duplo-cego para os participantes do placebo não estão incluídos nesta medida de resultado do estudo completo, mas são relatados na medida de resultado específica para o período duplo-cego. No final do período duplo-cego, os participantes do braço placebo mudaram para um dos braços RO7239361 ao entrar na fase de rótulo aberto.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dia 8 até a semana 228, informações iniciais e do estudo representadas na tabela.
Concentração sérica de miostatina livre, estudo completo
Prazo: Linha de base até a semana 252

Os dados da fase duplo-cego para os participantes do placebo não estão incluídos nesta medida de resultado do estudo completo, mas são relatados na medida de resultado específica para o período duplo-cego. No final do período duplo-cego, os participantes do braço placebo mudaram para um dos braços RO7239361 ao entrar na fase de rótulo aberto.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 252
Inibição percentual de miostatina livre, estudo completo
Prazo: Linha de base até a semana 252

Os dados da fase duplo-cego para os participantes do placebo não estão incluídos nesta medida de resultado do estudo completo, mas são relatados na medida de resultado específica para o período duplo-cego. No final do período duplo-cego, os participantes do braço placebo mudaram para um dos braços RO7239361 ao entrar na fase de rótulo aberto.

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 252
Concentração sérica do complexo droga-miostatina, estudo completo
Prazo: Linha de base até a semana 252

Os participantes no braço placebo receberam placebo durante o período duplo-cego (DB) (até a semana 24) e receberam RO7239361 durante a fase aberta (OL). PFS no título da linha da tabela indica quando o medicamento do estudo foi alterado de frasco para seringa pré-cheia (PFS).

Os participantes do Painel 1 receberam 4 mg de RO7239361; os participantes do Painel 2 receberam 12,5 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, e os participantes do Painel 3 e do Painel de Expansão receberam 35 mg (peso entre 15 e 45 kg) ou 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Linha de base até a semana 252

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Hoffmann-La Roche

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
2 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
8 de fevereiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
15 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de agosto de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de agosto de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de outubro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CN001-006
  • WN40226 (Outro identificador: Hoffman-La Roche)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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