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Tratamento da Insuficiência Adrenal em Crianças

5 de abril de 2022 atualizado por: Diurnal Limited

Um estudo aberto de Fase 3 de Infacort® em recém-nascidos, bebês e crianças com menos de 6 anos de idade com insuficiência adrenal

O estudo será conduzido em um total de 24 indivíduos antes do 6º aniversário, que necessitam de terapia de reposição para insuficiência adrenal devido a HAC, insuficiência adrenal primária ou hipopituitarismo.

O estudo consistirá em três coortes consecutivas. A coorte 1 incluirá 12 indivíduos com idade entre 2 e < 6 anos. Se não surgirem preocupações de segurança, serão inscritos 6 indivíduos com idades entre 28 dias e <2 anos (Coorte 2). Uma revisão dos dados acumulados será realizada e, somente se não surgirem preocupações de segurança, 6 neonatos com idade desde o nascimento até <28 dias serão inscritos (Coorte 3).

A decisão de continuar após cada coorte será baseada na recomendação de um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 3, aberto, de centro único de Infacort® em recém-nascidos, lactentes e crianças com menos de 6 anos de idade com insuficiência adrenal. O estudo será realizado em um total de 24 indivíduos, antes do 6º aniversário, que necessitam de terapia de reposição para insuficiência adrenal devido a HAC, insuficiência adrenal primária ou hipopituitarismo. Devido à rara ocorrência de insuficiência adrenal, espera-se que para a terceira coorte deste estudo (neonatos) sejam recrutados apenas indivíduos com HAC.

O estudo será composto de três partes consecutivas. A coorte 1 incluirá 12 indivíduos com idade entre 2 e < 6 anos. Se não surgirem preocupações de segurança, serão inscritos 6 indivíduos com idades entre 28 dias e <2 anos (Coorte 2). Uma revisão dos dados acumulados será realizada e, somente se não surgirem preocupações de segurança, 6 neonatos com idade desde o nascimento até <28 dias serão inscritos (Coorte 3).

A decisão de continuar após cada coorte será baseada na recomendação de um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC).

O estudo consistirá em uma visita de triagem (Visita 1 realizada no mínimo um dia antes da ingestão do medicamento em estudo), uma visita de tratamento (Visita 2, Dia 1), uma visita de acompanhamento (Visita 3) um a três dias após ingestão da droga do estudo (Dia 2, Dia 3 ou Dia 4) e uma chamada telefônica de acompanhamento (Visita 4) 7 a 10 dias após a ingestão da droga do estudo. A avaliação da conclusão do estudo será realizada na Visita 3. Os pais/responsáveis ​​terão pelo menos 1 noite para considerar a participação de seus filhos antes de preencher o consentimento informado por escrito. Crianças de 3 a 6 anos serão informadas sobre sua participação no estudo na presença de seus pais/responsáveis.

Todos os indivíduos receberão seu tratamento padrão incluindo fludrocortisona além da dose de hidrocortisona que será substituída por Infacort®.

Os indivíduos que atendem aos critérios de elegibilidade na triagem (Visita 1) comparecerão à Visita 2 em um horário adequado antes da próxima dose planejada de hidrocortisona. Os indivíduos podem ter a inserção de uma cânula intravenosa (com anestesia local adequada), permitindo que amostras de sangue sejam coletadas, bem como amostras clínicas de rotina (quando necessário) antes da próxima dose de hidrocortisona administrada como Infacort®. Se não for utilizada uma cânula, pode ser realizada uma amostragem venosa direta. Após a conclusão de todos os procedimentos planejados do estudo, os sujeitos irão para casa e retornarão um a três dias depois para as avaliações de acompanhamento (Visita 3). Será realizada uma chamada telefônica de acompanhamento (visita 4) 7 a 10 dias após a ingestão do medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
24

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 semana a 6 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Crianças do sexo masculino e feminino com menos de 6 anos de idade.
  2. Um diagnóstico de insuficiência adrenal confirmado por um cortisol inapropriadamente baixo geralmente com outros testes de apoio.
  3. Receber terapia de reposição adrenocortical apropriada (hidrocortisona com/sem fludrocortisona).
  4. Adequadamente hidratado e nutrido.
  5. Capacidade dos pais/responsáveis ​​para compreender e dar o Consentimento Informado por escrito

Critério de exclusão:

  1. Insuficiência adrenal aguda clinicamente evidente (crise adrenal).
  2. Incapacidade da criança de fazer terapia oral.
  3. Terapia concomitante (além da necessária para tratar a insuficiência adrenal, vitamina D, flúor, tiroxina e hormônio do crescimento).
  4. Indivíduos com sinais clínicos de infecção aguda ou febre no primeiro dia.
  5. Qualquer condição cirúrgica ou médica que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em maior risco de sua participação no estudo.
  6. Pais/responsáveis ​​de indivíduos que não desejam consentir em salvar e propagar dados médicos pseudonimizados por motivos de estudo.
  7. Indivíduos que dependem do investigador ou do patrocinador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Infacort

Infacort® é uma formulação granulada seca de hidrocortisona armazenada em cápsulas que estarão disponíveis em diferentes dosagens (0,5, 1,0, 2,0 e 5,0mg).

A dose clinicamente adequada, com base no tratamento padrão individualizado, será administrada em dose única por via oral. Isso geralmente será equivalente à dose do dia anterior.
Medicamento: Infacort®
formulação de grânulos secos de hidrocortisona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração sérica de cortisol até 240 minutos
Prazo: 240 minutos
O endpoint primário será os níveis máximos de concentração sérica de cortisol até 240 minutos após a ingestão do medicamento do estudo, conforme determinado pelo laboratório central.
240 minutos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração sérica de cortisol até 6 horas
Prazo: 240 minutos
Concentração sérica de cortisol 240 minutos após a ingestão do medicamento do estudo, conforme determinado pelo laboratório central
240 minutos
Avaliação de Assunto de Sabor do Produto
Prazo: 1 minuto

Palatabilidade do produto experimental conforme determinado pelas respostas dos pais/responsáveis ​​às seguintes perguntas:

Questão 1: Meu filho achou fácil engolir. Questão 2: Meu filho apresentou uma reação positiva após a administração de Infacort. Questão 3: Terei todo o gosto em dar Infacort ao meu filho no futuro. Questão 4: No geral, eu preferiria Infacort para meu filho ao invés da medicação usual de hidrocortisona.
1 minuto
Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos (EA)
Prazo: 7-10 dias
Incidência de eventos adversos graves (EAGs) e eventos adversos (EA).
7-10 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Diurnal Limited

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Treatment of Adrenal Insufficiency in Neonates consortium (TAIN)

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de março de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de abril de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Infacort-003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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