Tratamento da Insuficiência Adrenal em Crianças
Um estudo aberto de Fase 3 de Infacort® em recém-nascidos, bebês e crianças com menos de 6 anos de idade com insuficiência adrenal
O estudo será conduzido em um total de 24 indivíduos antes do 6º aniversário, que necessitam de terapia de reposição para insuficiência adrenal devido a HAC, insuficiência adrenal primária ou hipopituitarismo.
O estudo consistirá em três coortes consecutivas. A coorte 1 incluirá 12 indivíduos com idade entre 2 e < 6 anos. Se não surgirem preocupações de segurança, serão inscritos 6 indivíduos com idades entre 28 dias e <2 anos (Coorte 2). Uma revisão dos dados acumulados será realizada e, somente se não surgirem preocupações de segurança, 6 neonatos com idade desde o nascimento até <28 dias serão inscritos (Coorte 3).
A decisão de continuar após cada coorte será baseada na recomendação de um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 3, aberto, de centro único de Infacort® em recém-nascidos, lactentes e crianças com menos de 6 anos de idade com insuficiência adrenal. O estudo será realizado em um total de 24 indivíduos, antes do 6º aniversário, que necessitam de terapia de reposição para insuficiência adrenal devido a HAC, insuficiência adrenal primária ou hipopituitarismo. Devido à rara ocorrência de insuficiência adrenal, espera-se que para a terceira coorte deste estudo (neonatos) sejam recrutados apenas indivíduos com HAC.
O estudo será composto de três partes consecutivas. A coorte 1 incluirá 12 indivíduos com idade entre 2 e < 6 anos. Se não surgirem preocupações de segurança, serão inscritos 6 indivíduos com idades entre 28 dias e <2 anos (Coorte 2). Uma revisão dos dados acumulados será realizada e, somente se não surgirem preocupações de segurança, 6 neonatos com idade desde o nascimento até <28 dias serão inscritos (Coorte 3).
A decisão de continuar após cada coorte será baseada na recomendação de um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC).
O estudo consistirá em uma visita de triagem (Visita 1 realizada no mínimo um dia antes da ingestão do medicamento em estudo), uma visita de tratamento (Visita 2, Dia 1), uma visita de acompanhamento (Visita 3) um a três dias após ingestão da droga do estudo (Dia 2, Dia 3 ou Dia 4) e uma chamada telefônica de acompanhamento (Visita 4) 7 a 10 dias após a ingestão da droga do estudo. A avaliação da conclusão do estudo será realizada na Visita 3. Os pais/responsáveis terão pelo menos 1 noite para considerar a participação de seus filhos antes de preencher o consentimento informado por escrito. Crianças de 3 a 6 anos serão informadas sobre sua participação no estudo na presença de seus pais/responsáveis.
Todos os indivíduos receberão seu tratamento padrão incluindo fludrocortisona além da dose de hidrocortisona que será substituída por Infacort®.
Os indivíduos que atendem aos critérios de elegibilidade na triagem (Visita 1) comparecerão à Visita 2 em um horário adequado antes da próxima dose planejada de hidrocortisona. Os indivíduos podem ter a inserção de uma cânula intravenosa (com anestesia local adequada), permitindo que amostras de sangue sejam coletadas, bem como amostras clínicas de rotina (quando necessário) antes da próxima dose de hidrocortisona administrada como Infacort®. Se não for utilizada uma cânula, pode ser realizada uma amostragem venosa direta. Após a conclusão de todos os procedimentos planejados do estudo, os sujeitos irão para casa e retornarão um a três dias depois para as avaliações de acompanhamento (Visita 3). Será realizada uma chamada telefônica de acompanhamento (visita 4) 7 a 10 dias após a ingestão do medicamento do estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças do sexo masculino e feminino com menos de 6 anos de idade.
- Um diagnóstico de insuficiência adrenal confirmado por um cortisol inapropriadamente baixo geralmente com outros testes de apoio.
- Receber terapia de reposição adrenocortical apropriada (hidrocortisona com/sem fludrocortisona).
- Adequadamente hidratado e nutrido.
- Capacidade dos pais/responsáveis para compreender e dar o Consentimento Informado por escrito
Critério de exclusão:
- Insuficiência adrenal aguda clinicamente evidente (crise adrenal).
- Incapacidade da criança de fazer terapia oral.
- Terapia concomitante (além da necessária para tratar a insuficiência adrenal, vitamina D, flúor, tiroxina e hormônio do crescimento).
- Indivíduos com sinais clínicos de infecção aguda ou febre no primeiro dia.
- Qualquer condição cirúrgica ou médica que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em maior risco de sua participação no estudo.
- Pais/responsáveis de indivíduos que não desejam consentir em salvar e propagar dados médicos pseudonimizados por motivos de estudo.
- Indivíduos que dependem do investigador ou do patrocinador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Infacort
Infacort® é uma formulação granulada seca de hidrocortisona armazenada em cápsulas que estarão disponíveis em diferentes dosagens (0,5, 1,0, 2,0 e 5,0mg). A dose clinicamente adequada, com base no tratamento padrão individualizado, será administrada em dose única por via oral. Isso geralmente será equivalente à dose do dia anterior. |
formulação de grânulos secos de hidrocortisona
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração sérica de cortisol até 240 minutos
Prazo: 240 minutos
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O endpoint primário será os níveis máximos de concentração sérica de cortisol até 240 minutos após a ingestão do medicamento do estudo, conforme determinado pelo laboratório central.
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240 minutos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração sérica de cortisol até 6 horas
Prazo: 240 minutos
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Concentração sérica de cortisol 240 minutos após a ingestão do medicamento do estudo, conforme determinado pelo laboratório central
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240 minutos
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Avaliação de Assunto de Sabor do Produto
Prazo: 1 minuto
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Palatabilidade do produto experimental conforme determinado pelas respostas dos pais/responsáveis às seguintes perguntas: Questão 1: Meu filho achou fácil engolir. Questão 2: Meu filho apresentou uma reação positiva após a administração de Infacort. Questão 3: Terei todo o gosto em dar Infacort ao meu filho no futuro. Questão 4: No geral, eu preferiria Infacort para meu filho ao invés da medicação usual de hidrocortisona. |
1 minuto
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Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos (EA)
Prazo: 7-10 dias
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Incidência de eventos adversos graves (EAGs) e eventos adversos (EA).
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7-10 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Infacort-003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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