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Avaliação de segurança de Cellavita HD administrado por via intravenosa em participantes com doença de Huntington (SAVE-DH)

1 de novembro de 2022 atualizado por: Azidus Brasil

Primeiro em estudo humano para avaliar a segurança do produto experimental Cellavita HD após aplicação intravenosa em participantes com doença de Huntington

Cellavita HD é uma terapia com células-tronco para a doença de Huntington. Este é o primeiro estudo de fase I em humanos, não randomizado, no qual os participantes com doença de Huntington receberão três injeções intravenosas e serão acompanhados por 5 anos para avaliar a segurança e tolerabilidade do produto e evidências preliminares de eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é o primeiro estudo de fase I em humanos, não randomizado, no qual os participantes com DH receberão três injeções intravenosas de uma das duas doses do produto experimental, uma a cada mês durante três meses. Os dados da avaliação de segurança serão compostos pelo registro de eventos adversos (incluindo tipo, frequência, intensidade, gravidade, severidade e ação tomada em relação ao produto experimental), podendo incluir alterações nos sinais vitais, avaliações físicas e médicas, laboratoriais ou sorológicas exames e eletrocardiograma (ECG), e pela incidência de neoplasias benignas e malignas. Evidências preliminares de eficácia serão avaliadas pela melhora clínica global (CIBIS) e evolução da melhora da doença (degradação motora, cognitiva e comportamental) por meio da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington - UHDRS e marcadores inflamatórios: IL-4, IL-6, IL-10 (interleucina IL) e TNF-alfa (fator de necrose tumoral alfa). A melhora do SNC será avaliada por ressonância magnética (MRI). A flutuação no grau de tendência ao suicídio será avaliada pela Escala de Avaliação de Depressão de Hamilton (HDRS). A resposta imunológica do produto de HD ao longo do período de administração será avaliada pela proliferação de CD4+ e CD8+ e liberação de marcadores inflamatórios.

Receberão adicional doses do produto desde que haja benefício clínico a critério do Investigador e/ou até que o produto seja comercializado. A mesma dose utilizada pelo sujeito durante o período de tratamento será administrada durante todo o período de doses adicionais.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasil, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

17 anos a 61 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Assinar e datar o TCLE;
  • Capacidade de seguir as instruções, bem como a capacidade de entender e cumprir os requisitos do estudo corretamente;
  • Participante do sexo masculino com idade ≥ 21 e ≤ 65 anos;
  • Participantes que apresentarem laudo médico (PCR) atestando doença de Huntington com número de repetições CAG no cromossomo 4, maior ou igual a 40 e menor ou igual a 50 (caso o participante não tenha realizado o exame e/ou não tenha ter o laudo disponível, um novo exame deve ser feito);
  • Pontue 5 pontos ou mais na escala de avaliação motora UHDRS (Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington) no momento da inscrição;
  • Pontuação entre 8 e 11 pontos na capacidade funcional da escala UHDRS no momento da inscrição.

Critério de exclusão:

  • Participação até 12 meses em qualquer ensaio clínico;
  • Quaisquer dados de observação médica (clínica e física) que a pesquisa médica julgue como um risco para o sujeito se ele se inscrever no estudo;
  • Quaisquer dados de exames laboratoriais que a pesquisa médica julgue como um risco para o sujeito se ele se inscrever no estudo;
  • Diagnóstico da doença de Huntington juvenil;
  • História de epilepsia;
  • Diagnóstico de comprometimento cognitivo maior;
  • Doença psiquiátrica descompensada ativa;
  • História atual ou pregressa de neoplasia;
  • História atual de patologia gastrointestinal, hepática, renal, endócrina, pulmonar, hematológica, imune, metabólica ou doença cardiovascular grave e descontrolada;
  • Diagnóstico de qualquer infecção ativa, seja ela viral, bacteriana, fúngica ou causada por outro patógeno;
  • Participantes que tenham contraindicação para a realização de algum dos exames realizados neste estudo, por exemplo, portadores de marca-passo ou clipe cirúrgico;
  • Histórico de usuários de álcool ou drogas ilícitas;
  • História de 1 ou mais episódios de suicídio nos dois anos anteriores à Visita V-4;
  • Fumante ativo ou que tenha parado de fumar há menos de seis meses da matrícula;
  • Teste positivo em pelo menos um dos testes sorológicos: HIV 1 e 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I e II, HBV (HBsAg, anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) e VDRL ( Treponema pallidum);
  • História de alergia a medicamentos, incluindo contrastes para imagem, ou produtos bovinos;
  • Em uso ou uso esperado de drogas imunossupressoras ou medicamentos proibidos nos primeiros três meses após a primeira administração do produto experimental;
  • Qualquer alteração clínica que seja interpretada pelo médico pesquisador como um risco para a inscrição do participante.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Dose inferior de Cellavita HD
Os participantes designados para este braço receberão 3 administrações, uma a cada 30 dias, de 1x10^6 células/intervalo de peso por administração de Cellavita HD (n= 3).
Biológico: Dose inferior de Cellavita HD
Os três primeiros participantes inscritos no estudo serão designados para o braço de menor dose com tratamento escalonado, com intervalo de 30 dias entre a primeira administração do primeiro participante e a primeira administração do segundo participante designado para este braço. Todos os participantes receberão um total de 3 administrações intravenosas, uma a cada 30 dias.
Outros nomes:
  • terapia celular, células-tronco mesenquimais
Experimental: Cellavita HD Dose mais alta
Os participantes designados para este braço receberão 3 administrações, uma a cada 30 dias, de 2x10^6 células/intervalo de peso por administração de Cellavita HD (n= 3).
Biológico: Cellavita HD Dose mais alta
Os três últimos participantes inscritos no estudo serão designados para o braço de maior dose com tratamento escalonado, com intervalo de 30 dias entre a primeira administração do primeiro participante e a primeira administração do segundo participante designado para este braço. Todos os participantes receberão um total de 3 administrações intravenosas, uma a cada 30 dias.
Outros nomes:
  • terapia celular, células-tronco mesenquimais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança do Cellavita HD por alterações de monitoramento periódico em eventos adversos, sinais vitais, exames laboratoriais, ECG e incidência de neoplasias benignas e malignas
Prazo: primeiro ano e nos 4 anos seguintes

A segurança do produto experimental será avaliada detalhadamente a partir de avaliações periódicas contemplando alterações de monitoramento de:

  • Eventos adversos, incluindo tipo, frequência, intensidade, gravidade, gravidade e ação tomada em relação ao estudo do produto experimental;
  • Sinais vitais (PA, FC, temperatura axilar), exame físico e médico (IMC, peso, altura, condição médica - cardiovascular, pulmonar, digestiva, musculoesquelética e periférica, com ênfase na avaliação neurológica e outras);
  • Os exames laboratoriais incluíram análise hematológica, bioquímica, urológica e sorológica;
  • Eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações;
  • Incidência e classificação das neoplasias benignas e malignas nos seguintes órgãos/sistemas: SNC, pulmão, fígado, baço, pâncreas, próstata, testículo, sistema urinário, hematológico e esquelético através dos exames laboratoriais, ressonância magnética, tomografia computadorizada e ultrassonografia.
primeiro ano e nos 4 anos seguintes

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia preliminar de Cellavita HD por UHDRS melhora e resposta clínica global (CIBIS)
Prazo: primeiro ano e nos 4 anos seguintes
Serão avaliados por comparação estatística os resultados de cada componente da escala UHDRS: motor, cognitivo e comportamental. A resposta clínica global será avaliada por comparação estatística entre a pontuação inicial observada pelo investigador antes e depois do tratamento com Cellavita HD.
primeiro ano e nos 4 anos seguintes
Eficácia preliminar de Cellavita HD por comparação dos marcadores inflamatórios
Prazo: primeiro ano
Serão avaliados por comparação estatística os marcadores inflamatórios incluídos IL-4, IL-6, IL-10 (interleucina IL) e TNF-alfa (fator de necrose tumoral alfa).
primeiro ano
Resposta Imunológica de Cellavita HD
Prazo: primeiro ano
A resposta imunológica induzida por Cellavita HD será avaliada por comparação estatística entre os resultados basais de proliferação CD4+ e CD8+ e os demais tempos avaliados.
primeiro ano
Eficácia preliminar de Cellavita HD por comparação com a avaliação do SNC
Prazo: primeiro ano
Serão avaliados por comparação estatística a avaliação do SNC por meio de imagem de ressonância magnética em medidas de espessura cortical, volumes de diferentes estruturas cerebrais, principalmente dos gânglios da base, com atenção especial às alterações caudadas e metabólicas identificadas na espectroscopia de prótons.
primeiro ano
Risco de ideação suicida pela Escala de Avaliação de Depressão de Hamilton (HDRS)
Prazo: primeiro ano e nos 4 anos seguintes
Será avaliado pelo domínio suicida. A pontuação classificatória pode corresponder a depressão leve (escore: 8 a 13), depressão moderada (escore: 19 - 22) e depressão grave (escore: > 23).
primeiro ano e nos 4 anos seguintes

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Azidus Brasil

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda
Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
16 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de novembro de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SAVE-DH
  • 51005115.9.0000.5412 (Identificador de registro: CAAE)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Descrição do plano IPD

Acredita-se que após a análise dos dados e apresentação à Comissão Nacional de Ética em Pesquisa, todos os dados do estudo se tornarão públicos.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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