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Fisiopatologia da Doença Óssea de Paget

18 de novembro de 2024 atualizado por: Johns Hopkins University

Investigação da fisiopatologia da angiogênese e osteogênese na doença óssea de Paget

A doença óssea de Paget é um distúrbio esquelético que resulta em remodelação óssea aumentada e desorganizada, levando a ossos densos, mas frágeis e em expansão. As causas genéticas identificadas da doença óssea de Paget explicam apenas por que o osso é destruído, mas não por que o osso formado em seu lugar é anormal.

O tratamento atual para pessoas com doença óssea de Paget é limitado a pacientes com dor óssea, que se acredita estar relacionada à alta taxa de renovação óssea (quebra e reconstrução do osso) e funciona diminuindo a taxa de quebra óssea. O tratamento atual não aborda o excesso de vasos sanguíneos e osso formado.

Esta pesquisa está sendo realizada para entender os fatores que podem promover a formação de vasos sanguíneos e ossos na doença óssea de Paget.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

As mutações genéticas encontradas na doença de Paget representam atualmente apenas cerca de 15% dos casos e estão limitadas a genes que afetam a diferenciação e função dos osteoclastos. Essas mutações sozinhas são insuficientes para explicar o fenótipo completo, particularmente a hipervascularização e o aumento da formação óssea. Por meio de uma série de estudos científicos básicos, os pesquisadores descobriram recentemente que os pré-osteoclastos secretam quimiocinas para promover a migração de várias células-tronco, que então se diferenciam em osteoblastos e células endoteliais para apoiar a osteogênese e a angiogênese, respectivamente.

Os investigadores realizarão um estudo transversal de pacientes com doença óssea de Paget ativa em comparação com pessoas semelhantes sem doença óssea de Paget. O objetivo é inscrever 10 pacientes com doença óssea de Paget (casos) e 10 pessoas saudáveis, de mesma idade e sexo (controles) que atendem a critérios de exclusão semelhantes. Os participantes que consentirem no estudo passarão por um breve histórico e exame físico, permitirão a revisão dos registros médicos relevantes para sua doença e terão uma amostra de sangue (5 colheres de sopa).

Os investigadores levantam a hipótese de que as concentrações específicas de quimiocinas são aumentadas em pessoas com doença óssea de Paget em comparação com os controles. Os investigadores também levantam a hipótese de que esses níveis se correlacionam com a gravidade da doença. Portanto, o objetivo primário dos investigadores é determinar se os níveis séricos de quimiocinas estão aumentados em pacientes com doença óssea de Paget. O objetivo secundário é avaliar se as concentrações séricas de quimiocinas se correlacionam com vários marcadores de atividade da doença. Os resultados podem auxiliar no monitoramento clínico de pacientes com doença óssea de Paget e podem fornecer um alvo terapêutico adicional para melhorar o tratamento desta doença dolorosa.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
11

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 95 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Adultos com doença óssea de Paget ativa, mas sem outras condições médicas ou uso de medicamentos conhecidos por afetar diretamente o osso. Controles saudáveis ​​semelhantes à idade e sexo também serão recrutados.

Descrição

Critérios de inclusão para casos:

  • Homens e mulheres com idade entre 18 e 99 anos que apresentam evidência de doença óssea de Paget ativa, conforme clínica e/ou radiograficamente definido por:

    • Aumento da fosfatase alcalina sérica ou aumento do colágeno sérico tipo 1 c-telopeptídeo (CTX) ou aumento da piridinolina urinária no momento do diagnóstico
    • E história de pelo menos um dos seguintes sinais/sintomas: Lesão(ões) pagetóide(s) em raios-x/TC/MRI, aumento da captação de substância radioativa por cintilografia óssea, dor óssea, fratura, perda auditiva, dor de cabeça, hipercalcemia ou deformidade.

Critérios de inclusão para controles:

  • Homens e mulheres com idades entre 18 e 99 anos que correspondam à idade dentro de 5 anos dos casos e gênero que NÃO tenham evidência de doença óssea de Paget conforme definido por:

    • Sem dor óssea ou deformidade óssea
    • Fosfatase alcalina sérica normal

Critério de exclusão:

  • Osteossarcoma ou outras metástases ósseas blásticas isoladas
  • Displasia fibrosa do osso
  • Hiperostose frontal interna
  • Todos os homens e mulheres < 18 anos ou > 99 anos
  • Gravidez (mulheres) determinada por autorrelato
  • Uso atual de comprimidos contraceptivos orais ou Depo-Provera™ (mulheres)
  • Uso atual de terapia de reposição hormonal
  • Depuração de creatinina < 60 ml/min./1,73 m2 por Cockcroft-Gault com base no nível de creatinina sérica mais recente (se for superior a 1 ano desde a última avaliação, será medido na amostra de sangue coletada para verificar a elegibilidade)
  • Tabagismo atual ou uso de tabaco
  • Consumo de álcool superior a 3 unidades diárias
  • Uso de tiazolidinedionas no último ano
  • Uso de medicamentos conhecidos por afetar o metabolismo ósseo e mineral, incluindo o uso de um bisfosfonato nos últimos 11 meses; já fez uso de teriparatida ou denosumabe; uso de calcitonina, moduladores seletivos dos receptores de estrogênio (SERMs) ou estrogênio nos últimos 6 meses, prednisona > 5 mg por mais de 10 dias nos últimos três meses, medicamentos antiepilépticos (p. fenitoína, carbamezapina, fenobarbitol e primidona); uso atual ou no último ano de inibidores de aromatase; leuprolida; histrelina
  • História de um problema de tireoide atualmente não controlado, conforme definido pelos níveis mais recentes de hormônio estimulante da tireoide < 0,1 microIU/mL (se houver mais de 6 meses desde a última avaliação, será medido na amostra de sangue coletada para verificar a elegibilidade)
  • Outra doença óssea metabólica ou estrutural conhecida além da baixa densidade óssea (p. hiperparatireoidismo, mieloma múltiplo, sarcóide ou outra doença granulomatosa, doença celíaca, osteopetrose, osteomalacia, osteíte fibrosa cística)
  • Outra doença médica significativa (doença cardíaca, doença pulmonar, doença inflamatória intestinal, malignidade diferente do carcinoma ductal in situ (DCIS) ou câncer de pele não melanoma, condições reumatológicas, incluindo artrite reumatóide, lúpus sistêmico, doença renal que requer diálise, etc.)
  • Incapacidade de entender e fornecer consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Controle de caso
  • Perspectivas de Tempo: Transversal

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Casos
Pessoas com doença óssea de Paget ativa
Controles
Pessoas com idade e sexo compatíveis sem história de doença óssea de Paget

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Nível sérico de quimiocina
Prazo: Dia 1
Comparar as concentrações séricas de quimiocinas em participantes de pesquisa com doença óssea de Paget com participantes de pesquisa sem doença óssea de Paget
Dia 1

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Correlação do nível de quimiocina com a doença de Paget da dor óssea
Prazo: Dia 1
Correlacione a concentração sérica de quimiocinas em participantes de pesquisas com doença óssea de Paget com a carga da doença avaliada clinicamente pela dor utilizando a escala de dor de Likert.
Dia 1
Correlação do nível de quimiocina com a concentração de fosfatase alcalina
Prazo: Dia 1
Correlacione a concentração sérica de quimiocinas em participantes de pesquisa com doença óssea de Paget com a carga da doença avaliada clinicamente pela concentração sérica de fosfatase alcalina.
Dia 1
Correlação do nível de quimiocina com a proporção do esqueleto afetado
Prazo: Dia 1
Correlacione a concentração sérica de quimiocinas em participantes de pesquisa com doença de Paget com a porcentagem de esqueleto afetado conforme avaliado radiograficamente por cintilografia óssea e raio-x.
Dia 1
Correlação do nível de quimiocina com o número de células-tronco circulantes
Prazo: Dia 1
Correlacione a concentração sérica de quimiocinas nos participantes da pesquisa com o número de células-tronco mesenquimais circulantes e células progenitoras epiteliais.
Dia 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Johns Hopkins University

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Janet L Crane, M.D., Johns Hopkins University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de junho de 2016

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de junho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de novembro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • IRB00077130

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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