Um estudo de fase 3 da terapia de combinação VX-445 em indivíduos com fibrose cística (FC) heterozigotos para F508del e uma mutação de controle ou função residual (genótipos F/G e F/RF)
11 de junho de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado avaliando a eficácia e a segurança da terapia de combinação VX-445 em indivíduos com fibrose cística que são heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de bloqueio ou função residual (F/G e F/RF Genótipos)
Este estudo avaliará a eficácia, segurança e farmacodinâmica do elexacaftor (ELX, VX-445) em combinação tripla (TC) com tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) em indivíduos com fibrose cística (FC) que são heterozigotos para F508del e um mutação de bloqueio ou função residual (genótipos F/G e F/RF).
Visão geral do estudo
Status
Status
Concluído
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
Inscrição
271
Estágio
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Acesso expandido
Aprovado
para venda ao público.
Consulte registro de acesso expandido.
Aprovado
- Disponível: o acesso expandido está atualmente disponível para este tratamento experimental, e os pacientes que não são participantes do estudo clínico podem obter acesso ao medicamento, biológico ou dispositivo médico sendo estudado.
- Não está mais disponível: o acesso expandido estava disponível para esta intervenção anteriormente, mas não está disponível atualmente e não estará disponível no futuro.
- Temporariamente indisponível: o acesso expandido não está disponível atualmente para esta intervenção, mas espera-se que esteja disponível no futuro.
- Aprovado para marketing: A intervenção foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para uso público.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, Alemanha
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Giessen, Alemanha
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, Alemanha
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen, Alemanha
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg, Alemanha
- University Hospital Wuerzburg
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Chermside, Austrália
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, Austrália
- Alfred Hospital
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Nedlands, Austrália
- Perth Children's Hospital
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Parkville, VIC, Austrália
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Mater Adult Hospital
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Westmead, Austrália
- Westmead Hospital
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Brussels, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Gent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Edmonton, Canadá
- Stollery Children's Hospital
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Québec, Canadá
- McGill University Health Center
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Toronto, Canadá
- St. Michael's Hospital
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Vancouver, Canadá
- St. Paul's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Murcia, Espanha
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sevilla, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, Espanha
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
- UC Health Holmes
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children'S Medical Group
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Benite Cedex, França
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Bordeaux cedex, França
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Lille, França
- CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
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Marseille, França
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, França
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris, França
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15, França
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Rennes Cedex, França
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
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Den Haag, Holanda
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Heidelberglaan, Holanda
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen, Holanda
- UMC St. Radboud
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Cork, Irlanda
- Cork University Hospital
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Dublin, Irlanda
- Beaumont Hospital
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent'S University Hospital
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Limerick, Israel
- University Hospital Limerick (Adults)
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Ancona, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
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Genova, Itália
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milano, Itália
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Orbassano, Itália
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
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Rome, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Itália
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
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Cambridge, Reino Unido
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Exeter, Reino Unido
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow, Reino Unido
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, Reino Unido
- St. James University Hospital
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Liverpool, Reino Unido
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Reino Unido
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Wythenshawe Hospital
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O sujeito tem um diagnóstico confirmado de FC e é heterozigoto para F508del e uma mutação de função residual ou gating (genótipos F/G e F/RF)
- Valor do volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥40% e ≤90% da média prevista para idade, sexo e altura
Principais Critérios de Exclusão:
- Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
- Transplante de órgão sólido ou hematológico
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Número de braços
2
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Controle: IVA ou TEZ/IVA
Após um período de execução de IVA ou TEZ/IVA de 4 semanas, os participantes receberam IVA 150 miligramas (mg) a cada 12 horas (q12h) ou TEZ 100 mg uma vez ao dia (qd)/IVA 150 mg q12h no período de tratamento por 8 semanas.
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Comprimido de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
Mono-comprimido para administração oral.
Outros nomes:
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Experimental: TC: ELX/TEZ/IVA
Após um período de execução de IVA ou TEZ/IVA de 4 semanas, os participantes receberam ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento por 8 semanas.
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FDC comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Mono-comprimido para administração oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração absoluta no volume expiratório forçado previsto percentual em 1 segundo (ppFEV1) para o grupo ELX/TEZ/IVA
Prazo: Da linha de base até a semana 8
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
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Da linha de base até a semana 8
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl) para o Grupo ELX/TEZ/IVA
Prazo: Da linha de base até a semana 8
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As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até a semana 8
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Alteração Absoluta em ppFEV1 para o Grupo ELX/TEZ/IVA Comparado ao Grupo Controle
Prazo: Da linha de base até a semana 8
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
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Da linha de base até a semana 8
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Alteração absoluta em SwCl para o grupo ELX/TEZ/IVA em comparação com o grupo de controle
Prazo: Da linha de base até a semana 8
|
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até a semana 8
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Pontuação do Domínio Respiratório Revisão do Questionário de Fibrose Cística (CFQ-R) para Grupo ELX/TEZ/IVA
Prazo: Da linha de base até a semana 8
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O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística.
Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Da linha de base até a semana 8
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Alteração absoluta na pontuação do domínio respiratório do CFQ-R para o grupo ELX/TEZ/IVA em comparação com o grupo controle
Prazo: Da linha de base até a semana 8
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O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística.
Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Da linha de base até a semana 8
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 12
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Dia 1 até a semana 12
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
28 de agosto de 2019
Conclusão Primária (Real)
Conclusão Primária
12 de junho de 2020
Conclusão do estudo (Real)
Conclusão do estudo
12 de junho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
14 de agosto de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de agosto de 2019
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
15 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
2 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de junho de 2021
Última verificação
Última verificação
1 de junho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- VX18-445-104
- 2018-002835-76 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent
compartilhamento de dados de pesquisas/ensaios clínicos
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .