Programa de acesso expandido VX-445/TEZ/IVA para pacientes com fibrose cística (FC) heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de função mínima (genótipos F/MF)
19 de novembro de 2019 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Programa de acesso expandido de combinação tripla VX-445/TEZ/IVA para pacientes com 12 anos de idade ou mais com fibrose cística que são heterozigotos para F508del e uma mutação CFTR de função mínima
O objetivo deste programa é fornecer terapia combinada de elexacaftor(ELX, VX-445)/tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA) para pacientes com FC em necessidade crítica com 12 anos de idade ou mais, heterozigotos para F508del e uma função mínima (MF) mutação em resposta a solicitações médicas não solicitadas.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
1. Pacientes com genótipos F/MF E que atendem a pelo menos 1 dos seguintes critérios:
- A porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) é
- Documentação de estar ativo em uma lista de espera para transplante de pulmão ou documentação de ser avaliado para transplante de pulmão, mas considerado inadequado devido a contra-indicações
Critério de exclusão:
- Pacientes com insuficiência hepática grave (Child-Pugh Classe C)
- História de qualquer outra comorbidade que, na opinião do médico assistente, possa representar risco indevido na administração de ELX/TEZ/IVA ao paciente
- Gravidez
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
7 de dezembro de 2022
Conclusão Primária
7 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo
7 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de agosto de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de agosto de 2019
Primeira postagem (Real)
15 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de novembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de novembro de 2019
Última verificação
1 de novembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX18-445-901
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em ELX/TEZ/IVA
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaCanadá, França, Alemanha, Reino Unido, Israel, Austrália, Espanha, Holanda, Dinamarca, Suíça
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Nova Zelândia, Israel, Austrália, Irlanda, Alemanha, Suécia, Tcheca, Portugal, Hungria
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEspanha, Bélgica, Holanda, França, Canadá, Alemanha, Suécia, Itália, Tcheca, Suíça, Portugal, Áustria, Hungria, Noruega, Polônia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Reino Unido, Bélgica, Holanda, França, Dinamarca, Israel, Nova Zelândia, Austrália, Irlanda, Suécia, Canadá, Alemanha, Polônia, Suíça, Itália, Áustria, Hungria, Grécia, Noruega
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Espanha, Irlanda, Bélgica, Holanda, Reino Unido, Austrália, França, Canadá, Dinamarca, Alemanha, Itália, Israel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaBélgica, Reino Unido, Austrália, Alemanha
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Austrália, Bélgica, Holanda
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedRecrutamentoFibrose císticaReino Unido, Canadá
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEspanha, Bélgica, Austrália, Canadá, Tcheca
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAtivo, não recrutandoFibrose císticaEstados Unidos, Reino Unido, Canadá, Austrália, Alemanha