O uso de acesso expandido de Viltolarsen na distrofia muscular de Duchenne com mutação favorável do exon 53 confirmada

Critério de inclusão:

• Masculino ≥ 3 e ≤ 12 anos de idade
• Sinais clínicos compatíveis com DMD
• Mutação(ões) DMD confirmada(s) no gene da distrofina que é passível de pular o exon 53 para restaurar o quadro de leitura do ácido ribonucléico (mRNA) mensageiro da distrofina
• Capaz de andar de forma independente sem dispositivo auxiliar
• Não é possível participar de um estudo de Fase 3

Critério de exclusão:

• Infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas
• Uma doença aguda dentro de 4 semanas antes da primeira dose de vitolarsen
• Cardiomiopatia sintomática
• O paciente tem uma condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança do participante na opinião do médico assistente
• A cirurgia nos 3 meses anteriores à primeira administração prevista de viltolasen e na opinião do médico assistente afetaria o esquema de tratamento semanal
• Resultados de teste positivos para antígeno da hepatite B, anticorpo da hepatite C ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem
• Atualmente tomando qualquer outro medicamento experimental ou tomou qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose de vitolarsen
• Inscrição prévia em qualquer estudo de viltolasen.
• Atualmente tomando qualquer outro agente de salto de exon ou tomou qualquer outro agente de salto de exon dentro de 2 semanas antes da primeira dose de viltlarsen (precisaria ser descontinuado para ser elegível)
• Qualquer terapia genética para DMD
• Função renal inadequada definida por uma cistatina C sérica > 1,5 x limite superior do normal (LSN). Se o valor for > 1,5 x ULN, a medição pode ser repetida uma vez. Se a medição repetida ainda for > 1,5 x LSN, o paciente deve ser excluído.