- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04337112
O uso de acesso expandido de Viltolarsen na distrofia muscular de Duchenne com mutação favorável do exon 53 confirmada
14 de agosto de 2020 atualizado por: NS Pharma, Inc.
O uso de acesso expandido de Viltolarsen para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) passível de pular o exon 53
Este é um programa de acesso expandido aberto para meninos, de 3 a 12 anos de idade, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) com mutação(ões) confirmada(s) no gene da distrofina que é passível de pular o exon 53.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este programa de acesso expandido foi desenvolvido para fornecer acesso ao viltolasen em pacientes com DMD com mutação(ões) confirmada(s) no gene da distrofina passível de pular o exon 53, que na opinião e julgamento clínico do médico assistente, se beneficiariam do tratamento com viltolarsen .
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Pacientes individuais
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 12 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ≥ 3 e ≤ 12 anos de idade
- Sinais clínicos compatíveis com DMD
- Mutação(ões) DMD confirmada(s) no gene da distrofina que é passível de pular o exon 53 para restaurar o quadro de leitura do ácido ribonucléico (mRNA) mensageiro da distrofina
- Capaz de andar de forma independente sem dispositivo auxiliar
- Não é possível participar de um estudo de Fase 3
Critério de exclusão:
- Infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas
- Uma doença aguda dentro de 4 semanas antes da primeira dose de vitolarsen
- Cardiomiopatia sintomática
- O paciente tem uma condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança do participante na opinião do médico assistente
- A cirurgia nos 3 meses anteriores à primeira administração prevista de viltolasen e na opinião do médico assistente afetaria o esquema de tratamento semanal
- Resultados de teste positivos para antígeno da hepatite B, anticorpo da hepatite C ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem
- Atualmente tomando qualquer outro medicamento experimental ou tomou qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose de vitolarsen
- Inscrição prévia em qualquer estudo de viltolasen.
- Atualmente tomando qualquer outro agente de salto de exon ou tomou qualquer outro agente de salto de exon dentro de 2 semanas antes da primeira dose de viltlarsen (precisaria ser descontinuado para ser elegível)
- Qualquer terapia genética para DMD
- Função renal inadequada definida por uma cistatina C sérica > 1,5 x limite superior do normal (LSN). Se o valor for > 1,5 x ULN, a medição pode ser repetida uma vez. Se a medição repetida ainda for > 1,5 x LSN, o paciente deve ser excluído.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de abril de 2020
Primeira postagem (REAL)
7 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
18 de agosto de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de agosto de 2020
Última verificação
1 de agosto de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VILT-501
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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