Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Ravulizumabe na Microangiopatia Trombótica Associada a um Gatilho

16 de setembro de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico para avaliar a eficácia e a segurança do ravulizumabe em participantes adultos com microangiopatia trombótica associada a um fator desencadeante

Este estudo investigará a eficácia e a segurança do ravulizumabe em comparação com o placebo em participantes adultos com microangiopatia trombótica (TMA) associada a um gatilho. Os participantes serão randomizados para receber ravulizumabe mais o melhor tratamento de suporte ou placebo mais o melhor tratamento de suporte. O período de tratamento é de 26 semanas, seguido por um período de acompanhamento de 26 semanas sem tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
16

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Research Site
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Research Site
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil, 30150-221
        • Research Site
      • Botucatu, Brasil, 18618-687
        • Research Site
      • Campinas, Brasil, 13083-894
        • Research Site
      • Fortaleza, Brasil, 60430-375
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasil, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14051-040
        • Research Site
      • Salvador, Brasil, 41253-190
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasil, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 04036-002
        • Research Site
  • Bélgica
      • Belgium, Bélgica, 1200
        • Research Site
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Research Site
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Research Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Research Site
      • Liege, Bélgica, 4000
        • Research Site
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1R 3S1
        • Research Site
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canadá, K7L 3N6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 3E4
        • Research Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Research Site
      • Granada, Espanha, 18014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanha, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Research Site
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Research Site
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Research Site
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84115
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26505
        • Research Site
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • Research Site
      • Chambéry Cedex, França, 73011
        • Research Site
      • Lille, França, 59037
        • Research Site
      • Montpellier, França
        • Research Site
      • PARIS Cedex 12, França, 75571
        • Research Site
      • Paris, França, 75020
        • Research Site
      • Tours Cedex 09, França, 37044
        • Research Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1100 DD
        • Research Site
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Research Site
      • Maastricht, Holanda, 6229 HX
        • Research Site
      • Nijmegen, Holanda, 6500 HB
        • Research Site
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00168
        • Research Site
  • Japão
      • Bunkyo-ku, Japão, 113-8431
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japão, 350-0495
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japão, 181-8611
        • Research Site
      • Miyazaki-shi, Japão, 889-1692
        • Research Site
      • Nagoya, Japão, 466-8650
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japão, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, Japão, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japão, 060-8648
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japão, 980-8574
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japão, 162-8666
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
        • Research Site
      • Carshalton, Reino Unido, SM5 1AA
        • Research Site
      • Exeter, Reino Unido, EX2 5DW
        • Research Site
      • Leicester, Reino Unido, LE3 9QP
        • Research Site
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Research Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SW17 0QT
        • Research Site
      • London, Reino Unido, NW1 2BH
        • Research Site
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Research Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Research Site
      • Nottingham, Reino Unido, NG5 1PB
        • Research Site
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Research Site
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Research Site
      • Stevenage, Reino Unido, SG1 4AB
        • Research Site
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia, 42415
        • Research Site
      • Gwangju, Republica da Coréia, 61469
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 04401
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 6591
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06973
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 134-727
        • Research Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Research Site
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833401
        • Research Site
      • New Taipei, Taiwan, 23561
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. 18 anos de idade ou mais
  2. Peso corporal ≥ 30 kg
  3. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com parceiras do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar contracepção altamente eficaz começando na triagem e continuando até pelo menos 8 meses após a última dose de ravulizumabe
  4. MAT associada a um gatilho (doença autoimune, infecção, transplante de órgão sólido, drogas e hipertensão maligna)
  5. Vacinado contra infecção meningocócica (Neisseria meningitidis), dentro de 3 anos antes ou no momento da randomização. Os participantes que iniciarem o tratamento com o medicamento do estudo menos de 2 semanas após receberem uma vacina meningocócica devem receber antibióticos profiláticos apropriados por pelo menos 2 semanas após a vacinação. Se o participante não puder receber a vacina meningocócica, então o participante deve estar disposto a receber cobertura de profilaxia antibiótica contra N. meningitidis durante todo o período de tratamento e por 8 meses após a dose final do medicamento do estudo. A vacinação adicional (Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae) pode ser considerada com base na condição individual do paciente.

Critério de exclusão:

  1. Qualquer mutação genética conhecida que causa a síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa)
  2. SHUa pós-parto
  3. Doença renal crônica conhecida
  4. TMA devido a transplante de células-tronco hematopoiéticas ≤ 12 meses de triagem
  5. Doenças glomerulares primárias e secundárias, exceto lúpus
  6. Diagnóstico da síndrome primária do anticorpo antifosfolípide
  7. Infecções por Escherichia coli produtoras de toxina Shiga, incluindo, entre outros, síndrome hemolítico-urêmica relacionada à toxina Shiga
  8. Deficiência conhecida familiar ou adquirida de 'uma desintegrina e metaloproteinase com um motivo de trombospondina tipo 1, membro 13' (ADAMTS13) (atividade < 5%)
  9. Teste de Coombs direto positivo que, no julgamento do investigador, é indicativo de uma hemólise imunomediada clinicamente significativa não devida a TMA
  10. Diagnóstico clínico de coagulação intravascular disseminada (DIC) no julgamento do investigador
  11. Presença de sepse requerendo vasopressores dentro de 7 dias antes ou durante a Triagem
  12. Presença de gamopatia monoclonal, incluindo, entre outros, mieloma múltiplo
  13. Insuficiência ou falha conhecida da medula óssea evidenciada por citopenias
  14. Infecção por N. meningitidis não resolvida
  15. História de malignidade dentro de 5 anos de triagem, com exceção de câncer de pele não melanoma ou carcinoma in situ do colo do útero que foi tratado sem evidência de recorrência
  16. Uso de qualquer inibidor do complemento nos últimos 3 anos
  17. Insuficiência respiratória que requer ventilação mecânica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Outro: Placebo
Placebo correspondente
Outro: Melhor tratamento de suporte
Os participantes receberão medicamentos, terapias e intervenções de acordo com os protocolos de tratamento hospitalar padrão (a menos que especificamente proibido pelo protocolo).
Experimental: Ravulizumabe
Biológico: Ravulizumabe
Doses baseadas no peso corporal de ravulizumabe serão administradas por via intravenosa como regime de dose de ataque seguido de dosagem de manutenção a cada 8 semanas.
Outros nomes:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Outro: Melhor tratamento de suporte
Os participantes receberão medicamentos, terapias e intervenções de acordo com os protocolos de tratamento hospitalar padrão (a menos que especificamente proibido pelo protocolo).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com resposta completa à microangiopatia trombótica (TMA) na semana 26
Prazo: Semana 26
A resposta do TMA exigiu o seguinte: 1) Normalização da contagem de plaquetas sem suporte transfusional durante os 7 dias anteriores. 2) Normalização do LDH. 3) Melhoria na taxa de filtração glomerular (TFGe) >= 30% em comparação com o valor basal. Os participantes devem atender a cada critério do TMA em 2 avaliações separadas obtidas com pelo menos 24 horas de intervalo e qualquer medição intermediária.
Semana 26

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
É hora de concluir a resposta do TMA
Prazo: Linha de base até a semana 26
A estimativa Kaplan-Meier do tempo até o evento de resposta completa do TMA é relatada. A resposta do TMA exigiu o seguinte: 1) Normalização da contagem de plaquetas sem suporte transfusional durante os 7 dias anteriores. 2) Normalização do LDH. 3) Melhoria na TFGe >= 30% em comparação com o valor basal. Os participantes devem atender a cada critério do TMA em 2 avaliações separadas obtidas com pelo menos 24 horas de intervalo e qualquer medição intermediária. Os participantes que não obtiveram resposta foram censurados na data da última visita ou descontinuação do estudo no momento da realização da análise.
Linha de base até a semana 26
Número de participantes com resposta hematológica na semana 26
Prazo: Semana 26
A resposta hematológica exigiu o seguinte: (1) normalização da contagem de plaquetas sem suporte transfusional durante os 7 dias anteriores e (2) normalização da LDH.
Semana 26
Número de participantes com resposta renal na semana 26
Prazo: Semana 26
A resposta renal é uma melhoria na TFGe de >= 30% em comparação com o valor basal. Se um participante estiver em diálise ≤5 dias antes da data da avaliação da TFGe, a TFGe será definida para 10 mililitros/minuto/1,73 metro quadrado (mL/min/1,73 m^2) para essa avaliação. Se um participante estiver em diálise durante todo o período de tratamento randomizado de 26 semanas, ou através da descontinuação precoce do medicamento do estudo, então a alteração na TFGe não foi calculada.
Semana 26
Número de participantes em diálise na semana 26
Prazo: Semana 26
Semana 26
Mudança da linha de base na TFGe na semana 26
Prazo: Linha de base, semana 26
Se um participante estiver em diálise durante todo o período de tratamento randomizado de 26 semanas, ou através da descontinuação precoce do medicamento do estudo, então a alteração na TFGe não foi calculada.
Linha de base, semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
22 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
22 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
1 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de setembro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALXN1210-TMA-315
  • 2020-005328-13 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações