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Transplante Autólogo de Células Tronco (ASCT) para Doenças Autoimunes

9 de outubro de 2025 atualizado por: Stephan Grupp MD PhD

Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas para crianças e adultos jovens com doenças autoimunes com risco de vida

Um subconjunto de doenças autoimunes (ADs) em crianças e adultos jovens é fatal e não responde aos tratamentos convencionais. Nesses pacientes, a administração de terapia imunossupressora de alta dose seguida de transplante autólogo de células-tronco (ASCT) oferece uma estratégia de tratamento capaz de purgar o sistema imunológico autorreativo patogênico e uma oportunidade para "reinicialização imune". Essa estratégia tem sido usada em adultos em uma infinidade de indicações com evidências de eficácia. Este estudo propõe um estudo piloto para avaliar esta estratégia terapêutica em crianças e adultos jovens com esclerose sistêmica (ES) e lúpus eritematoso sistêmico (LES), duas doenças autoimunes potencialmente fatais que podem responder a esta abordagem terapêutica.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
20

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

  • Nome: Patricia M Hankins
  • Número de telefone: (215) 590-5168
  • E-mail: HANKINSP@chop.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Caitlin Elgarten, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade 8 ≤ 25 anos no momento da inscrição.
  2. Esclerose sistêmica grave ou lúpus eritematoso sistêmico com base em critérios específicos
  3. Estado adequado da função do órgão
  4. Sem infecções ativas e não tratadas.

Critério de exclusão:

  1. Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) ou transplante de órgão sólido
  2. Gravidez
  3. Participação contínua em um ensaio clínico testando um medicamento experimental ou recebimento contínuo de medicamentos antirreumáticos modificadores da doença (DMARD) proibidos
  4. Comorbidade grave que compromete a capacidade do sujeito de tolerar a terapia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: ASCT depletado de CD3/CD19
O artigo de teste é um transplante autólogo de células-tronco com um produto de células-tronco depletadas de CD3/CD19.
Biológico: Depleção de CD3/CD19 em um transplante autólogo de células-tronco
O objetivo deste estudo é determinar a segurança e a viabilidade do transplante autólogo de células-tronco depletadas de CD3/CD19 para o tratamento de doenças autoimunes com risco de vida. Faremos a depleção de CD3/CD19 usando o dispositivo CliniMACs como um meio de expurgar células T e B autorreativas do produto de células-tronco autólogas transfundidas, mantendo algumas funções imunológicas, ou seja, células assassinas naturais e monócitos no produto.
Outros nomes:
  • Depleção de CD3/CD19 usando dispositivo cliniMACs

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de progressão de dois anos
Prazo: 2 anos
Sobrevida sem evidência de recidiva ou progressão da doença
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Desfechos de resposta/progressão específicos da doença: coorte SSc
Prazo: 24 meses após o transplante
o Função pulmonar: Alteração na capacidade vital forçada (FVC), capacidade pulmonar total (CPT) ou capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono (DLCO) > 10%
24 meses após o transplante
Desfechos de resposta/progressão específicos da doença: coorte SSc
Prazo: 24 meses após o transplante
o Condição da pele: Uma melhora é indicada por uma diminuição no Rodan Skin Score modificado (mRSS) de > 5 pontos
24 meses após o transplante
Pontos finais de resposta/progressão específicos da doença: Coorte de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
Prazo: 24 meses após o transplante
o Índice de Atividade da Doença de Lúpus Eritematoso Sistêmico (SLEDAI) < 4
24 meses após o transplante
Pontos finais de resposta/progressão específicos da doença: Coorte de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
Prazo: 24 meses após o transplante
o Remissão completa sem terapia (apenas BILAG D/E ou SLEDAI=0 e nenhum tratamento de LES exceto hidroxicloroquina)
24 meses após o transplante
Pontos finais de resposta/progressão específicos da doença: Coorte de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
Prazo: 24 meses após o transplante
o Resposta sorológica: presença de títulos positivos de FAN, anti-dsDNA e anticardiolpina
24 meses após o transplante
Pontos finais de resposta/progressão específicos da doença: Coorte de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
Prazo: 24 meses após o transplante
o Resposta sorológica: níveis anormais de complemento C3 e C4
24 meses após o transplante
Sobrevida global (OS)
Prazo: 2 e 5 anos após o transplante
A sobrevida global será considerada como o tempo desde o transplante até a morte por qualquer causa
2 e 5 anos após o transplante
Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: 2 e 5 anos após o transplante

Os eventos incluem morte e dano de órgão persistente significativo

o Um evento baseado em disfunção orgânica deve ser documentado em pelo menos duas ocasiões, com pelo menos três meses de intervalo e incluir: insuficiência respiratória (saturação de O2 em repouso < 88%), insuficiência renal (diálise crônica) e cardiomiopatia (insuficiência cardíaca congestiva clínica New York Classe III ou IV, fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 30% por ecocardiograma apesar da terapia)
2 e 5 anos após o transplante
Mortalidade relacionada ao tratamento de 100 dias
Prazo: 100 dias a partir da infusão de células-tronco
Definida como morte por causas não relacionadas a doenças nos 100 dias após a infusão de células-tronco
100 dias a partir da infusão de células-tronco
Tempo para enxerto
Prazo: 3 dias
• Alcançar uma contagem absoluta de neutrófilos (ANC) > 500 células/uL e uma contagem de plaquetas sem suporte de > 20.000 células/uL por três dias consecutivos
3 dias
Mudança na qualidade de vida
Prazo: antes do transplante autólogo de células-tronco (ASCT) até 5 anos após o transplante
  • A qualidade de vida será medida com base no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS), que avalia a saúde física, mental e social em adultos e crianças.
  • O sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS) será administrado a cada paciente (ou substituto) antes do transplante autólogo de células-tronco (ASCT) e três vezes/ano durante os primeiros dois anos após o transplante e depois anualmente até cinco anos após o transplante .
antes do transplante autólogo de células-tronco (ASCT) até 5 anos após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Stephan Grupp MD PhD

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de outubro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 19-016604

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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