Transplante Autólogo de Células Tronco (ASCT) para Doenças Autoimunes
9 de outubro de 2025 atualizado por: Stephan Grupp MD PhD
Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas para crianças e adultos jovens com doenças autoimunes com risco de vida
Um subconjunto de doenças autoimunes (ADs) em crianças e adultos jovens é fatal e não responde aos tratamentos convencionais.
Nesses pacientes, a administração de terapia imunossupressora de alta dose seguida de transplante autólogo de células-tronco (ASCT) oferece uma estratégia de tratamento capaz de purgar o sistema imunológico autorreativo patogênico e uma oportunidade para "reinicialização imune".
Essa estratégia tem sido usada em adultos em uma infinidade de indicações com evidências de eficácia.
Este estudo propõe um estudo piloto para avaliar esta estratégia terapêutica em crianças e adultos jovens com esclerose sistêmica (ES) e lúpus eritematoso sistêmico (LES), duas doenças autoimunes potencialmente fatais que podem responder a esta abordagem terapêutica.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Caitlin Elgarten, MD
- Número de telefone: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
Estude backup de contato
- Nome: Patricia M Hankins
- Número de telefone: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contato:
- Principal investigator
- Número de telefone: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
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Investigador principal:
- Caitlin Elgarten, MD
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 25 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 8 ≤ 25 anos no momento da inscrição.
- Esclerose sistêmica grave ou lúpus eritematoso sistêmico com base em critérios específicos
- Estado adequado da função do órgão
- Sem infecções ativas e não tratadas.
Critério de exclusão:
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) ou transplante de órgão sólido
- Gravidez
- Participação contínua em um ensaio clínico testando um medicamento experimental ou recebimento contínuo de medicamentos antirreumáticos modificadores da doença (DMARD) proibidos
- Comorbidade grave que compromete a capacidade do sujeito de tolerar a terapia
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ASCT depletado de CD3/CD19
O artigo de teste é um transplante autólogo de células-tronco com um produto de células-tronco depletadas de CD3/CD19.
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O objetivo deste estudo é determinar a segurança e a viabilidade do transplante autólogo de células-tronco depletadas de CD3/CD19 para o tratamento de doenças autoimunes com risco de vida.
Faremos a depleção de CD3/CD19 usando o dispositivo CliniMACs como um meio de expurgar células T e B autorreativas do produto de células-tronco autólogas transfundidas, mantendo algumas funções imunológicas, ou seja, células assassinas naturais e monócitos no produto.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevida livre de progressão de dois anos
Prazo: 2 anos
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Sobrevida sem evidência de recidiva ou progressão da doença
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Desfechos de resposta/progressão específicos da doença: coorte SSc
Prazo: 24 meses após o transplante
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o Função pulmonar: Alteração na capacidade vital forçada (FVC), capacidade pulmonar total (CPT) ou capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono (DLCO) > 10%
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24 meses após o transplante
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Desfechos de resposta/progressão específicos da doença: coorte SSc
Prazo: 24 meses após o transplante
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o Condição da pele: Uma melhora é indicada por uma diminuição no Rodan Skin Score modificado (mRSS) de > 5 pontos
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24 meses após o transplante
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Pontos finais de resposta/progressão específicos da doença: Coorte de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
Prazo: 24 meses após o transplante
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o Índice de Atividade da Doença de Lúpus Eritematoso Sistêmico (SLEDAI) < 4
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24 meses após o transplante
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Pontos finais de resposta/progressão específicos da doença: Coorte de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
Prazo: 24 meses após o transplante
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o Remissão completa sem terapia (apenas BILAG D/E ou SLEDAI=0 e nenhum tratamento de LES exceto hidroxicloroquina)
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24 meses após o transplante
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Pontos finais de resposta/progressão específicos da doença: Coorte de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
Prazo: 24 meses após o transplante
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o Resposta sorológica: presença de títulos positivos de FAN, anti-dsDNA e anticardiolpina
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24 meses após o transplante
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Pontos finais de resposta/progressão específicos da doença: Coorte de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
Prazo: 24 meses após o transplante
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o Resposta sorológica: níveis anormais de complemento C3 e C4
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24 meses após o transplante
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Sobrevida global (OS)
Prazo: 2 e 5 anos após o transplante
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A sobrevida global será considerada como o tempo desde o transplante até a morte por qualquer causa
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2 e 5 anos após o transplante
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Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: 2 e 5 anos após o transplante
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Os eventos incluem morte e dano de órgão persistente significativo o Um evento baseado em disfunção orgânica deve ser documentado em pelo menos duas ocasiões, com pelo menos três meses de intervalo e incluir: insuficiência respiratória (saturação de O2 em repouso < 88%), insuficiência renal (diálise crônica) e cardiomiopatia (insuficiência cardíaca congestiva clínica New York Classe III ou IV, fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 30% por ecocardiograma apesar da terapia) |
2 e 5 anos após o transplante
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Mortalidade relacionada ao tratamento de 100 dias
Prazo: 100 dias a partir da infusão de células-tronco
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Definida como morte por causas não relacionadas a doenças nos 100 dias após a infusão de células-tronco
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100 dias a partir da infusão de células-tronco
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Tempo para enxerto
Prazo: 3 dias
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• Alcançar uma contagem absoluta de neutrófilos (ANC) > 500 células/uL e uma contagem de plaquetas sem suporte de > 20.000 células/uL por três dias consecutivos
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3 dias
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Mudança na qualidade de vida
Prazo: antes do transplante autólogo de células-tronco (ASCT) até 5 anos após o transplante
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antes do transplante autólogo de células-tronco (ASCT) até 5 anos após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de março de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
31 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
14 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de outubro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 19-016604
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .