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Tolerabilidade e aceitação de duas formulações de compostos orais de hidrocortisona para pediatria

24 de maio de 2024 atualizado por: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

O estudo tem como objetivo avaliar a tolerabilidade e aceitação de duas formulações manipuladas de hidrocortisona preparadas no Serviço de Farmácia do Hospital Universitário Vall d'Hebron (VHUH): uma, uma suspensão oral e outra, comprimidos mastigáveis ​​​​preparados usando um dispositivo de dosagem de volume (M3DIMAKER 3D impressora). O principal objetivo é melhorar o atendimento ao paciente e a adesão entre pacientes pediátricos.

Este estudo prospectivo e experimental emprega um desenho cruzado e randomizado e será realizado exclusivamente no VHUH. Aproximadamente 25-30 pacientes elegíveis com diagnóstico de hiperplasia adrenal, insuficiência adrenal primária isolada ou pan-hipopituitarismo serão recrutados. Cada paciente receberá cada formulação de hidrocortisona por um período de 3 meses, totalizando 6 meses de tratamento por paciente. Todos os pacientes receberão a medicação em sua dose habitual e ambas as formulações para avaliar a tolerabilidade e aceitação.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ainda não está recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A insuficiência adrenal surge da síntese inadequada de hormônios adrenais, com formas primárias, secundárias ou terciárias, dependendo da localização do defeito – adrenal, hipofisária ou hipotalâmica. A hidrocortisona (17-hidroxicorticosterona) é o substituto preferido do cortisol.

As formulações pediátricas de hidrocortisona não estão disponíveis comercialmente em nenhuma apresentação. Consequentemente, as formulações compostas são preparadas como prática padrão. O Serviço de Farmácia do Hospital Universitário Vall d'Hebron fornece atualmente uma formulação líquida de hidrocortisona para esses pacientes. Embora as formulações líquidas sejam frequentemente preferidas devido ao seu melhor ajuste de dose e melhor aceitabilidade pelos pacientes pediátricos, elas têm limitações, como prazo de validade mais curto, possíveis condições especiais de armazenamento e problemas de sabor devido a ingredientes ativos amargos. Em alguns casos, principalmente para tratamentos crônicos com doses estabelecidas e constantes, outras opções como cápsulas podem ser consideradas. As cápsulas oferecem maior estabilidade, prazos de validade mais longos e não requerem condições especiais de armazenamento.

Neste contexto, este estudo tem como objetivo determinar a tolerabilidade e aceitação de uma nova fórmula magistral sólida na forma de comprimidos mastigáveis ​​de hidrocortisona, preparada por meio de um dosador de volume (impressora 3D M3DIMAKERTM), em comparação com a formulação líquida geralmente preferida. Cada uma das formulações será administrada durante três meses. A avaliação dos resultados nos permitirá melhorar a assistência aos pacientes pediátricos, oferecendo a formulação com melhor tolerabilidade e aceitação. O estudo será realizado no Hospital Universitário Vall d'Hebron, liderado pelo Serviço de Farmácia em colaboração com o Serviço de Endocrinologia Pediátrica.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
35

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

  • Nome: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
  • Número de telefone: 4010 +34934894010
  • E-mail: ceic@vhir.org

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes ambulatoriais de ambos os sexos, ≥ 6 anos sem problemas de deglutição e até 17 anos, no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido pelos pais ou responsáveis ​​e/ou pacientes.
  • Diagnóstico de hiperplasia adrenal ou insuficiência adrenal primária isolada ou pan-hipopituitarismo (insuficiência adrenal secundária ou terciária).

Critério de exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos excipientes da formulação de hidrocortisona.
  • Qualquer distúrbio ou situação (descompensação) que, na opinião do médico investigador, represente risco de não adesão ao tratamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Grupo de comprimidos mastigáveis
Grupo de pacientes recebendo uma nova formulação de hidrocortisona na forma de comprimidos mastigáveis. Os pacientes deste grupo tomarão os comprimidos mastigáveis ​​impressos em 3D por via oral por um período de três meses.
Medicamento: Formulação mastigável impressa em 3D de hidrocortisona
Administração de uma nova formulação de hidrocortisona fornecida na forma de comprimidos para mastigar. Cada comprimido, fabricado com um dosador de volume (impressora 3D), contém uma dosagem precisa de hidrocortisona.
Comparador Ativo: Grupo de Suspensão Oral
Grupo de pacientes recebendo formulação padrão de hidrocortisona na forma de solução oral. Os pacientes deste grupo ingerirão a solução por via oral durante um período de três meses.
Medicamento: Suspensão oral de hidrocortisona
Administração de uma suspensão oral padrão de hidrocortisona. A solução, à base de xarope simples, contém 1 mg de hidrocortisona por mililitro.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tolerabilidade e aceitação das duas formulações orais compostas de hidrocortisona
Prazo: 6 meses
A tolerabilidade será avaliada por meio de um questionário de cinco pontos, enquanto a aceitabilidade será medida por meio da escala facial hedônica.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia, conformidade e segurança de cada formulação de hidrocortisona
Prazo: 6 meses

A eficácia será avaliada pela variação na dosagem de hidrocortisona em porcentagem em comparação com a consulta anterior, a presença de problemas intercorrentes e visitas ao pronto-socorro resultantes da condição subjacente.

A adesão ao tratamento será estimada através do monitoramento das dispensações de medicamentos do Serviço de Farmácia e da contagem dos medicamentos devolvidos.

A segurança será avaliada relatando potenciais efeitos adversos do tratamento, a presença de problemas intercorrentes e visitas ao pronto-socorro durante o acompanhamento.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall d'hebrón

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
30 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de maio de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HIDROGUM21
  • 2021-001069-20 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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