Tolerabilidade e aceitação de duas formulações de compostos orais de hidrocortisona para pediatria
O estudo tem como objetivo avaliar a tolerabilidade e aceitação de duas formulações manipuladas de hidrocortisona preparadas no Serviço de Farmácia do Hospital Universitário Vall d'Hebron (VHUH): uma, uma suspensão oral e outra, comprimidos mastigáveis preparados usando um dispositivo de dosagem de volume (M3DIMAKER 3D impressora). O principal objetivo é melhorar o atendimento ao paciente e a adesão entre pacientes pediátricos.
Este estudo prospectivo e experimental emprega um desenho cruzado e randomizado e será realizado exclusivamente no VHUH. Aproximadamente 25-30 pacientes elegíveis com diagnóstico de hiperplasia adrenal, insuficiência adrenal primária isolada ou pan-hipopituitarismo serão recrutados. Cada paciente receberá cada formulação de hidrocortisona por um período de 3 meses, totalizando 6 meses de tratamento por paciente. Todos os pacientes receberão a medicação em sua dose habitual e ambas as formulações para avaliar a tolerabilidade e aceitação.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A insuficiência adrenal surge da síntese inadequada de hormônios adrenais, com formas primárias, secundárias ou terciárias, dependendo da localização do defeito – adrenal, hipofisária ou hipotalâmica. A hidrocortisona (17-hidroxicorticosterona) é o substituto preferido do cortisol.
As formulações pediátricas de hidrocortisona não estão disponíveis comercialmente em nenhuma apresentação. Consequentemente, as formulações compostas são preparadas como prática padrão. O Serviço de Farmácia do Hospital Universitário Vall d'Hebron fornece atualmente uma formulação líquida de hidrocortisona para esses pacientes. Embora as formulações líquidas sejam frequentemente preferidas devido ao seu melhor ajuste de dose e melhor aceitabilidade pelos pacientes pediátricos, elas têm limitações, como prazo de validade mais curto, possíveis condições especiais de armazenamento e problemas de sabor devido a ingredientes ativos amargos. Em alguns casos, principalmente para tratamentos crônicos com doses estabelecidas e constantes, outras opções como cápsulas podem ser consideradas. As cápsulas oferecem maior estabilidade, prazos de validade mais longos e não requerem condições especiais de armazenamento.
Neste contexto, este estudo tem como objetivo determinar a tolerabilidade e aceitação de uma nova fórmula magistral sólida na forma de comprimidos mastigáveis de hidrocortisona, preparada por meio de um dosador de volume (impressora 3D M3DIMAKERTM), em comparação com a formulação líquida geralmente preferida. Cada uma das formulações será administrada durante três meses. A avaliação dos resultados nos permitirá melhorar a assistência aos pacientes pediátricos, oferecendo a formulação com melhor tolerabilidade e aceitação. O estudo será realizado no Hospital Universitário Vall d'Hebron, liderado pelo Serviço de Farmácia em colaboração com o Serviço de Endocrinologia Pediátrica.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Número de telefone: 6017 +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Estude backup de contato
- Nome: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Número de telefone: 4010 +34934894010
- E-mail: ceic@vhir.org
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Contato:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Número de telefone: +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes ambulatoriais de ambos os sexos, ≥ 6 anos sem problemas de deglutição e até 17 anos, no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido pelos pais ou responsáveis e/ou pacientes.
- Diagnóstico de hiperplasia adrenal ou insuficiência adrenal primária isolada ou pan-hipopituitarismo (insuficiência adrenal secundária ou terciária).
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos excipientes da formulação de hidrocortisona.
- Qualquer distúrbio ou situação (descompensação) que, na opinião do médico investigador, represente risco de não adesão ao tratamento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de comprimidos mastigáveis
Grupo de pacientes recebendo uma nova formulação de hidrocortisona na forma de comprimidos mastigáveis.
Os pacientes deste grupo tomarão os comprimidos mastigáveis impressos em 3D por via oral por um período de três meses.
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Administração de uma nova formulação de hidrocortisona fornecida na forma de comprimidos para mastigar.
Cada comprimido, fabricado com um dosador de volume (impressora 3D), contém uma dosagem precisa de hidrocortisona.
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Comparador Ativo: Grupo de Suspensão Oral
Grupo de pacientes recebendo formulação padrão de hidrocortisona na forma de solução oral.
Os pacientes deste grupo ingerirão a solução por via oral durante um período de três meses.
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Administração de uma suspensão oral padrão de hidrocortisona.
A solução, à base de xarope simples, contém 1 mg de hidrocortisona por mililitro.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tolerabilidade e aceitação das duas formulações orais compostas de hidrocortisona
Prazo: 6 meses
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A tolerabilidade será avaliada por meio de um questionário de cinco pontos, enquanto a aceitabilidade será medida por meio da escala facial hedônica.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia, conformidade e segurança de cada formulação de hidrocortisona
Prazo: 6 meses
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A eficácia será avaliada pela variação na dosagem de hidrocortisona em porcentagem em comparação com a consulta anterior, a presença de problemas intercorrentes e visitas ao pronto-socorro resultantes da condição subjacente. A adesão ao tratamento será estimada através do monitoramento das dispensações de medicamentos do Serviço de Farmácia e da contagem dos medicamentos devolvidos. A segurança será avaliada relatando potenciais efeitos adversos do tratamento, a presença de problemas intercorrentes e visitas ao pronto-socorro durante o acompanhamento. |
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall d'hebrón
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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