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Estudo para avaliar segurança, tolerabilidade e eficácia do Inclisiran em crianças com hipercolesterolemia familiar homozigótica (ORION-19)

22 de julho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Duas partes (Inclisiran duplo-cego versus placebo [Ano 1] seguido por Inclisiran aberto [Ano 2]) Estudo multicêntrico randomizado para avaliar segurança, tolerabilidade e eficácia do Inclisiran em crianças (2 a menos de 12 anos) com familiares homozigotos Hipercolesterolemia e colesterol LDL elevado

Este é um estudo fundamental de fase III projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do inclisiran em crianças (de 2 a <12 anos) com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HeFH) e colesterol elevado de lipoproteína de baixa densidade (LDLC).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de duas partes (inclisiran duplo-cego de 1 ano versus placebo / inclisiran aberto de 1 ano) projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do inclisiran em crianças (de 2 a <12 anos) com hipercolesterolemia familiar homozigótica. (HeFH) e colesterol elevado de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) em terapia hipolipemiante de base estável.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
9

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100013
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0348
        • Recrutamento
        • UC San Francisco Medical Center
        • Investigador principal:
          • Martin Thelin
        • Contato:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Childrens National Hospital
        • Investigador principal:
          • Sarah Clauss
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Investigador principal:
          • Anne Goldberg
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Childrens Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Adam Ware
  • Grécia
      • Ioannina, Grécia, 455 00
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grécia, 546 42
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holanda, 1105 AZ
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Malásia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malásia, 16150
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Turquia (Türkiye)
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turquia (Türkiye), 01330
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquia (Türkiye), 06500
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • África do Sul
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, África do Sul, 9301
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino, de 2 a <12 anos de idade na triagem

  • HoFH diagnosticado por confirmação genética

    - Nota: Participantes com mutações nulas (negativas) conhecidas em ambos os alelos LDLR não são elegíveis (ver também critérios de exclusão)

  • LDL-C em jejum >130 mg/dL (3,4 mmol/L) na triagem
  • Com uma dose ideal de estatina (a critério do investigador), a menos que seja intolerante às estatinas, com ou sem outra terapia hipolipemiante (por ex. ezetimiba)
  • Os participantes em terapias hipolipemiantes (como, por ex. estatinas, ezetimiba) devem estar em dose estável por ≥30 dias antes da triagem, sem medicação planejada ou alterações de dose durante a participação no estudo
  • Os participantes em um regime documentado de aférese de LDL por ≥ 3 meses antes da triagem poderão continuar a aférese durante o estudo, se necessário. O cronograma/configurações/duração da aférese devem ser estáveis ​​antes da triagem, não podem ser alterados durante o período duplo-cego do estudo e devem permitir que uma aférese coincida com cada visita do estudo.

Critérios de exclusão:

  • Evidência documentada de uma mutação nula (negativa) em ambos os alelos LDLR
  • Tratamento prévio (dentro de 90 dias após a triagem) com anticorpos monoclonais direcionados à PCSK9
  • História de resposta insatisfatória à terapia com qualquer anticorpo monoclonal direcionado à PCSK9 (por ex. <15% de redução no LDL-C)
  • Tratamento com mipomersen ou lomitapida (dentro de 5 meses após a triagem)
  • Hipercolesterolemia secundária, por ex. hipotireoidismo ou síndrome nefrótica
  • Hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HFHe)
  • Peso corporal (na consulta de triagem e/ou randomização (Dia 1)) <16 kg para participantes de 6 a <12 anos (na triagem) ou <11 kg para participantes de 2 a <6 anos (na triagem)
  • Doença hepática ativa definida como qualquer patologia infecciosa, neoplásica ou metabólica atual conhecida do fígado ou elevação inexplicável de alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) >3x LSN ou elevação de bilirrubina total >2x LSN (exceto pacientes com síndrome de Gilbert)
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Uso recente e/ou planejado de outros medicamentos ou dispositivos experimentais

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Inclisiran
Ano 1 - injeção subcutânea de inclisiran sódico (administrado nos Dias 1, 90 e 270) Somente dia 360 - injeção subcutânea de placebo Ano 2 - injeção subcutânea de inclisiran sódico (administrado nos Dias 450 e 630)
Medicamento: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran sódico 300 mg subcutâneo (s.c.) para participantes com peso corporal ≥23 kg, inclisiran sódico 180 mg s.c. para participantes com peso corporal
Outros nomes:
  • KJX839
Comparador de Placebo: Placebo
Ano 1 - injeção subcutânea de placebo (administrada nos Dias 1, 90 e 270) Ano 2 - injeção subcutânea de inclisiran sódico (administrada nos Dias 360, 450 e 630)
Medicamento: Placebo
Salina normal estéril (cloreto de sódio a 0,9% em água para injeção subcutânea)
Outros nomes:
  • solução salina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual no LDL-C desde o início até o Dia 330 (Ano 1)
Prazo: Linha de base e dia 330
Avaliar o efeito do inclisiran em comparação com o placebo na redução do LDL-C [alteração percentual] no Dia 330
Linha de base e dia 330

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual na PCSK9 desde o início até cada período de avaliação até o Dia 720 (Ano 2)
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito do inclisiran, em comparação com o placebo (para o Ano 1) e a longo prazo (até o Dia 720), na redução do LDL-C, de outros parâmetros lipoproteicos e lipídicos e da PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual na Apo B, Apo A1 desde o início até cada período de avaliação até o Dia 720 (Ano 2)
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito do inclisiran, em comparação com o placebo (para o Ano 1) e a longo prazo (até o Dia 720), na redução do LDL-C, de outros parâmetros lipoproteicos e lipídicos e da PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
Alteração absoluta na PCSK9 desde o início até cada momento de avaliação até o Dia 720 (Ano 2)
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito do inclisiran, em comparação com o placebo (para o Ano 1) e a longo prazo (até o Dia 720), na redução do LDL-C, de outros parâmetros lipoproteicos e lipídicos e da PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
Alteração absoluta na Apo B, Apo A1 desde o início até cada período de avaliação até o Dia 720 (Ano 2)
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito do inclisiran, em comparação com o placebo (para o Ano 1) e a longo prazo (até o Dia 720), na redução do LDL-C, de outros parâmetros lipoproteicos e lipídicos e da PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual na Lp(a) desde o início até cada período de avaliação até o Dia 720 (Ano 2)
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito do inclisiran, em comparação com o placebo (para o Ano 1) e a longo prazo (até o Dia 720), na redução do LDL-C, de outros parâmetros lipoproteicos e lipídicos e da PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
Alteração absoluta na Lp(a) desde o início até cada momento de avaliação até o Dia 720 (Ano 2)
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito do inclisiran, em comparação com o placebo (para o Ano 1) e a longo prazo (até o Dia 720), na redução do LDL-C, de outros parâmetros lipoproteicos e lipídicos e da PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual ajustada pelo tempo no LDL-C desde a linha de base após o Dia 90 e até o Dia 330 (Ano 1)
Prazo: Linha de base, após o dia 90 até o dia 330
Avaliar o efeito do inclisiran em comparação com o placebo na redução do LDL-C [alteração percentual ajustada pelo tempo] ao longo do Ano 1
Linha de base, após o dia 90 até o dia 330
Alteração percentual no LDL-C, colesterol total, não-HDL-C, triglicerídeos, HDL-C, VLDL-C desde o início até cada momento de avaliação até o Dia 720 (Ano 2)
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito do inclisiran, em comparação com o placebo (para o Ano 1) e a longo prazo (até o Dia 720), na redução do LDL-C, de outros parâmetros lipoproteicos e lipídicos e da PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
Alteração absoluta no LDL-C, colesterol total, não-HDL-C, triglicerídeos, HDL-C, VLDL-C desde o início até cada momento de avaliação até o Dia 720 (Ano 2)
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito do inclisiran, em comparação com o placebo (para o Ano 1) e a longo prazo (até o Dia 720), na redução do LDL-C, de outros parâmetros lipoproteicos e lipídicos e da PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
28 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
21 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
15 de abril de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de setembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de julho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados o acesso a dados de pacientes e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados deste ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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