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Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do DYNE-101 em Participantes com Distrofia Miotónica Tipo 1

3 de novembro de 2026 atualizado por: Dyne Therapeutics

Um Estudo de Fase 3, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo de 48 Semanas para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do DYNE-101 Administrado a Participantes com Distrofia Miotónica Tipo 1

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment basivarsen (DYNE-101) for the treatment of myotonic dystrophy 1 (DM1).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

The study consists of three periods: a Screening period (up to 8 weeks), Placebo-Controlled Period (48 weeks) and a Long-Term Extension Period (24 weeks).

An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprised of members independent and external to the Sponsor will review safety and tolerability data of this study at regular intervals.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
150

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 80336
        • Recrutamento
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Contato:
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Alemanha, 37075
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53127
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Contato:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Alemanha, 13125
        • Recrutamento
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Contato:
  • Austrália
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Recrutamento
        • UZA
        • Contato:
      • Leuven, Bélgica, 3000
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Recrutamento
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Contato:
  • Espanha
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espanha, 08035
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Espanha, 28702
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Contato:
          • Gerardo Gutierrez Gutierrez
          • Número de telefone: +34 91 191 40 00
          • E-mail: g3.neuro@gmail.com
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Recrutamento
        • UF Health: University of Florida Clinical Research Center
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • IU Health Neuroscience Center
        • Contato:
          • Jennifer Terrell
          • Número de telefone: 317-278-6266
          • E-mail: jkramey@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • Contato:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Contato:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
  • França
      • Garches, França, 92380
        • Recrutamento
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Contato:
      • Marseille, França, 13385
        • Recrutamento
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Contato:
      • Nantes, França, 44000
        • Recrutamento
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
        • Contato:
      • Paris, França, 75013
      • Toulouse, França, 31300
        • Recrutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Contato:
  • Holanda
  • Itália
    • Brescia
    • Milano
      • Milan, Milano, Itália, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Contato:
      • Roma, Roma, Itália, 00189
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Contato:
  • Japão
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japão, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japão, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japão, 560-8552
        • Recrutamento
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Contato:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japão, 187-8551
        • Recrutamento
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Contato:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japão, 755-8505
  • Nova Zelândia
    • Auckland
      • Auckland, Auckland, Nova Zelândia, 1023
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Recrutamento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Contato:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Reino Unido, M6 8HD
        • Recrutamento
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of DM1 confirmed by molecular genetics with trinucleotide repeat size greater than (>) 100. Historical results from clinical testing are acceptable.
  • Able to walk 10 meters and complete 5 times sit to stand independently (inserts or supports that don't go above the ankle are allowed).
  • Body mass index (BMI) less than (<) 35 kilograms per meter square (kg/m^2).

Exclusion Criteria:

  • A known diagnosis of congenital DM1.
  • History of major surgical procedure (based on Investigator judgment) within 12 weeks prior to the start of screening, with the exception of implanted pacemaker or defibrillator.
  • Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist/incretin medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will be randomized to receive DYNE-101, once every 8 weeks (Q8W) for up to 48 weeks.
Medicamento: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion
Comparador de Placebo: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 48 weeks.
Medicamento: Placebo

Administered by IV infusion
Experimental: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to received DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.

Participants who received placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
Medicamento: Placebo

Administered by IV infusion

Medicamento: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Tempo do Teste 5 Vezes Sentar-Levantar (5×STS)
Prazo: Linha de base, Semana 49
Linha de base, Semana 49

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Tempo de Abertura da Mão em Vídeo (vHOT) [Dedo Médio]
Prazo: Linha de base, Semana 49
Linha de base, Semana 49
Teste Muscular Quantitativo (QMT) Total
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Impressão Global do Clínico sobre a Mudança (CGI-C)
Prazo: Semana 49
Semana 49
Velocidade do Teste de Caminhada/Corrida de 10 Metros (10-MWRT) (m/s)
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Impressão Global de Alteração do Doente (PGI-C)
Prazo: Semana 49
Semana 49
DM1-ACTIV^C Pontuação Total
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) Total
Prazo: Linha de base, Semana 49
Linha de base, Semana 49
Impressão Global do Doente sobre a Gravidade (PGI-S)
Prazo: Linha de Base, Semana 49
Linha de Base, Semana 49
Impressão Global do Clínico sobre a Gravidade (CGI-S)
Prazo: Linha de base, Semana 49
Linha de base, Semana 49
Tempo do Teste de 9 Cavilhas (9-HPT)
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Pontuações das Subescalas do Índice de Saúde da Distrofia Miotónica (MDHI)
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Concentração Máxima Observada do Fármaco no Plasma (Cmax) do DYNE-101
Prazo: Antes da dose e em vários momentos até à Semana 73
Antes da dose e em vários momentos até à Semana 73
Tempo para Concentração Máxima (tmax) do DYNE-101
Prazo: Antes da dose, e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Antes da dose, e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Área Sob a Curva de Concentração-Tempo (AUC) da Hora 0 até à Última Concentração Mensurável (AUC0-tlast) do DYNE-101
Prazo: Pré-dose e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Pré-dose e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Área Sob a Curva de Concentração-Tempo Extrapolada ao Infinito (AUC0-∞) do DYNE-101
Prazo: Pré-dose, e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Pré-dose, e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Constante Aparente da Taxa de Eliminação Terminal (λZ) do DYNE-101
Prazo: Antes da dose e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Antes da dose e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Meia-Vida de Eliminação Terminal Aparente (t½) do DYNE-101
Prazo: Pré-dose e em múltiplos momentos até à Semana 73
Pré-dose e em múltiplos momentos até à Semana 73
Clareamento plasmático (CL) do DYNE-101
Prazo: Antes da dose, e em múltiplos momentos até à Semana 73
Antes da dose, e em múltiplos momentos até à Semana 73
Volume de Distribuição na Fase Terminal (Vz), se Apropriado, do DYNE-101
Prazo: Pré-dose, e em múltiplos momentos até à Semana 73
Pré-dose, e em múltiplos momentos até à Semana 73
Volume de Distribuição no Estado Estacionário (Vss), se Apropriado do DYNE-101
Prazo: Pré-dose e em múltiplos momentos até à Semana 73
Pré-dose e em múltiplos momentos até à Semana 73
Número de Participantes com Anticorpos Anti-Fármaco (ADAs)
Prazo: Até à Semana 73
Até à Semana 73

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Prazo
Escala de Fadiga e Sonolência Diurna (FDSS)
Prazo: Até à Semana 73
Até à Semana 73
Função cognitiva medida através de pontuações de cognição Cogstate individuais e compostas
Prazo: Até à Semana 73
Até à Semana 73
Avaliações funcionais digitais medidas pelo dispositivo vestível ActiGraph LEAP®
Prazo: Até à Semana 73
Até à Semana 73

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Dyne Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de novembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de novembro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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