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Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do DYNE-101 em Participantes com Distrofia Miotónica Tipo 1

1 de setembro de 2026 atualizado por: Dyne Therapeutics

Um Estudo de Fase 3, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo de 48 Semanas para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do DYNE-101 Administrado a Participantes com Distrofia Miotónica Tipo 1

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do DYNE-101 para o tratamento da distrofia miotónica tipo 1 (DM1).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consiste em três períodos: um Período de Triagem (até 8 semanas), um Período Controlado por Placebo (48 semanas) e um Período de Extensão a Longo Prazo (24 semanas).

Um Comité de Monitorização de Dados Independente (IDMC) composto por membros independentes e externos ao Patrocinador irá rever os dados de segurança e tolerabilidade deste estudo em intervalos regulares.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 80336
        • Recrutamento
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Contato:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53127
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Contato:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Alemanha, 13125
        • Recrutamento
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Contato:
  • Austrália
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Recrutamento
        • UZA
        • Contato:
      • Leuven, Bélgica, 3000
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Recrutamento
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Contato:
  • Espanha
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Espanha, 28702
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Contato:
          • Gerardo Gutierrez Gutierrez
          • Número de telefone: +34 91 191 40 00
          • E-mail: g3.neuro@gmail.com
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • IU Health Neuroscience Center
        • Contato:
          • Jennifer Terrell
          • Número de telefone: 317-278-6266
          • E-mail: jkramey@iu.edu
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Contato:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
  • França
      • Garches, França, 92380
        • Recrutamento
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Contato:
      • Marseille, França, 13385
        • Recrutamento
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Contato:
      • Nantes, França, 44000
        • Recrutamento
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
        • Contato:
      • Paris, França, 75013
      • Toulouse, França, 31300
        • Recrutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Contato:
  • Holanda
  • Itália
    • Brescia
    • Milano
      • Milan, Milano, Itália, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Contato:
      • Roma, Roma, Itália, 00189
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Contato:
  • Japão
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japão, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japão, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japão, 560-8552
        • Recrutamento
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Contato:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japão, 187-8551
        • Recrutamento
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Contato:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japão, 755-8505
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Recrutamento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Contato:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Reino Unido, M6 8HD
        • Recrutamento
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de DM1 confirmado por genética molecular com tamanho da repetição trinucleotídica superior a (>) 100. Resultados históricos de testes clínicos são aceitáveis.
  • Capaz de caminhar 10 metros e completar 5 vezes a transição de sentado para de pé de forma independente (permitem-se palmilhas ou suportes que não ultrapassem o tornozelo).
  • Índice de massa corporal (IMC) inferior a (<) 35 quilogramas por metro quadrado (kg/m²).

Critérios de Exclusão:

  • Diagnóstico conhecido de DM1 congénito.
  • Histórico de procedimento cirúrgico maior (com base no julgamento do Investigador) dentro de 12 semanas antes do início do rastreio, com exceção de pacemaker ou desfibrilhador implantado.
  • Uso de agonista/incretina do peptídeo-1 semelhante ao glucagon (GLP-1), incluindo semaglutida, dulaglutida, liraglutida, exenatida ou tirzepatida, num período de 5 meias-vidas do medicamento antes da realização das avaliações de rastreio.

Nota: Podem aplicar-se outros critérios de inclusão e exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Período Controlado por Placebo: DYNE-101
Os participantes serão randomizados para receber DYNE-101, uma vez a cada 8 semanas (Q8W) durante até 48 semanas.
Medicamento: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administrado por infusão IV
Comparador de Placebo: Período Controlado com Placebo: Placebo
Os participantes serão randomizados para receber placebo correspondente ao DYNE-101, Q8W por até 48 semanas.
Medicamento: Placebo
Administrado por infusão IV
Experimental: Período de Extensão a Longo Prazo: DYNE-101

Os participantes que receberem DYNE-101 no Período Controlado por Placebo continuarão a receber DYNE-101, Q8W durante até 24 semanas.

Os participantes que receberam placebo no Período Controlado por Placebo receberão DYNE-101, Q8W durante até 24 semanas.
Medicamento: Placebo
Administrado por infusão IV
Medicamento: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administrado por infusão IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Tempo do Teste 5 Vezes Sentar-Levantar (5×STS)
Prazo: Linha de base, Semana 49
Linha de base, Semana 49

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Tempo de Abertura da Mão em Vídeo (vHOT) [Dedo Médio]
Prazo: Linha de base, Semana 49
Linha de base, Semana 49
Teste Muscular Quantitativo (QMT) Total
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Impressão Global do Clínico sobre a Mudança (CGI-C)
Prazo: Semana 49
Semana 49
Velocidade do Teste de Caminhada/Corrida de 10 Metros (10-MWRT) (m/s)
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Impressão Global de Alteração do Doente (PGI-C)
Prazo: Semana 49
Semana 49
DM1-ACTIV^C Pontuação Total
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) Total
Prazo: Linha de base, Semana 49
Linha de base, Semana 49
Impressão Global do Doente sobre a Gravidade (PGI-S)
Prazo: Linha de Base, Semana 49
Linha de Base, Semana 49
Impressão Global do Clínico sobre a Gravidade (CGI-S)
Prazo: Linha de base, Semana 49
Linha de base, Semana 49
Tempo do Teste de 9 Cavilhas (9-HPT)
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Pontuações das Subescalas do Índice de Saúde da Distrofia Miotónica (MDHI)
Prazo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Concentração Máxima Observada do Fármaco no Plasma (Cmax) do DYNE-101
Prazo: Antes da dose e em vários momentos até à Semana 73
Antes da dose e em vários momentos até à Semana 73
Tempo para Concentração Máxima (tmax) do DYNE-101
Prazo: Antes da dose, e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Antes da dose, e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Área Sob a Curva de Concentração-Tempo (AUC) da Hora 0 até à Última Concentração Mensurável (AUC0-tlast) do DYNE-101
Prazo: Pré-dose e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Pré-dose e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Área Sob a Curva de Concentração-Tempo Extrapolada ao Infinito (AUC0-∞) do DYNE-101
Prazo: Pré-dose, e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Pré-dose, e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Constante Aparente da Taxa de Eliminação Terminal (λZ) do DYNE-101
Prazo: Antes da dose e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Antes da dose e em múltiplos pontos temporais até à Semana 73
Meia-Vida de Eliminação Terminal Aparente (t½) do DYNE-101
Prazo: Pré-dose e em múltiplos momentos até à Semana 73
Pré-dose e em múltiplos momentos até à Semana 73
Clareamento plasmático (CL) do DYNE-101
Prazo: Antes da dose, e em múltiplos momentos até à Semana 73
Antes da dose, e em múltiplos momentos até à Semana 73
Volume de Distribuição na Fase Terminal (Vz), se Apropriado, do DYNE-101
Prazo: Pré-dose, e em múltiplos momentos até à Semana 73
Pré-dose, e em múltiplos momentos até à Semana 73
Volume de Distribuição no Estado Estacionário (Vss), se Apropriado do DYNE-101
Prazo: Pré-dose e em múltiplos momentos até à Semana 73
Pré-dose e em múltiplos momentos até à Semana 73
Número de Participantes com Anticorpos Anti-Fármaco (ADAs)
Prazo: Até à Semana 73
Até à Semana 73

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Escala de Fadiga e Sonolência Diurna (FDSS)
Prazo: Até à Semana 73
Até à Semana 73
Função cognitiva medida através de pontuações de cognição Cogstate individuais e compostas
Prazo: Até à Semana 73
Até à Semana 73
Avaliações funcionais digitais medidas pelo dispositivo vestível ActiGraph LEAP®
Prazo: Até à Semana 73
Até à Semana 73

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Dyne Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

23 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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