- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00359684
Uso da Cisteamina no Tratamento da Cistinose
A cistinose é uma doença hereditária que resulta em crescimento deficiente e insuficiência renal. Não há cura conhecida para a cistinose, embora o transplante renal possa ajudar na insuficiência renal e prolongar a sobrevida. Acredita-se que tanto o dano renal quanto a falha no crescimento sejam devidos ao acúmulo do aminoácido cistina dentro das células do corpo. Posteriormente, o armazenamento de cistina danifica outros órgãos além dos rins, incluindo a glândula tireoide, o pâncreas, os olhos e os músculos.
A droga cisteamina (Cystagon) é um medicamento oral administrado a pacientes com cistinose antes do transplante renal. A droga funciona reduzindo o nível de cistina nos glóbulos brancos e no tecido muscular. A droga também pode diminuir os níveis de cistina nos rins e outros tecidos.
Este estudo tem vários objetivos:
- Vigilância a longo prazo de pacientes tratados com cisteamina (Cystagon).
- Detecção de novas complicações não renais da cistinose.
- Manutenção de uma população de pacientes para testes genéticos (análise mutacional) do gene da cistinose.<TAB>...
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: William A Gahl, M.D.
- Número de telefone: (301) 402-2739
- E-mail: gahlw@mail.nih.gov
Locais de estudo
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-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
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-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Diagnóstico de cistinose clássica ou uma das variantes com início tardio ou sem complicações renais.
Os pacientes serão diagnosticados como tendo cistinose com base em um conteúdo de cistina leucocitária superior a 1 nmol de meia-cistina/mg de proteína (normal, inferior a 0,2) e um curso clínico típico.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Incapacidade de viajar para o NIH.
Idade inferior a uma semana.
Recém-nascidos inviáveis e de viabilidade incerta serão excluídos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Cistinose
Pacientes com diagnóstico de cistinose
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Agente depletor de cistina
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Servir como fonte de conhecimento e aconselhamento para pacientes individuais com cistinose e para a comunidade em geral
Prazo: O acompanhamento pode ocorrer a cada dois anos
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Servir como fonte de conhecimento e aconselhamento para pacientes individuais com cistinose e para a comunidade em geral
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O acompanhamento pode ocorrer a cada dois anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: William A Gahl, M.D., National Human Genome Research Institute (NHGRI)
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 780093
- 78-HG-0093
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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