Depleção de células T para receptores de enxertos de células-tronco de doadores HLA haploidênticos relacionados (MOHEL)

Para participar deste estudo, o sujeito precisará ter uma linha central (um cateter ou tubo de plástico fino que é colocado durante a cirurgia em uma das grandes veias do pescoço ou tórax).

Além disso, antes do início do tratamento, testaremos o sangue do sujeito em busca de vírus que podem causar problemas após o transplante.

Antes do início do tratamento, as células-tronco serão coletadas do doador que foi selecionado como o mais adequado para o sujeito. Os glóbulos brancos serão coletados do doador. As células serão então misturadas com uma proteína especial chamada anticorpo CD34 que se liga às células-tronco que serão então separadas dos glóbulos brancos por uma máquina especial chamada CLINIMACs CD34 Reagent System no laboratório. Este é um dispositivo de investigação e experimental que não é aprovado pelo FDA. Embora este dispositivo não seja aprovado para uso neste país, ele está em uso há anos e é aprovado em outros países. As células-tronco serão coletadas e congeladas antes de começarmos a administrar a quimioterapia.

PLANO DE TRATAMENTO

Para preparar o corpo do sujeito para o transplante, o sujeito receberá altas doses de quimioterapia (também chamada de tratamento de condicionamento) por 8 dias antes do transplante da seguinte forma:

O sujeito receberá uma droga chamada Ara-C em altas doses através da linha central a cada 12 horas, começando 8 dias antes do transplante (chamado dia - 8) até 5 dias antes do transplante (chamado dia - 5). Começando um dia após receber a primeira dose de Ara-C (dia - 7), adicionaremos um medicamento chamado ciclofosfamida uma vez ao dia ao tratamento pelos próximos dois dias. Isso será administrado em altas doses (também através da linha central). Também no dia - 7, adicionaremos uma droga chamada MESNA. MESNA é usado para diminuir os efeitos colaterais causados ​​pela ciclofosfamida. Após o término do tratamento medicamentoso (dia - 4), o tratamento com radiação será aplicado em todo o corpo, duas vezes ao dia, durante 4 dias. O tratamento de quimioterapia e radioterapia durará 8 dias. Se o sujeito tiver células anormais no fluido espinhal, 6 doses diárias extras de tratamento com radiação podem ser administradas na cabeça. Isso seria feito antes que qualquer um dos medicamentos fosse administrado e antes que o sujeito fosse admitido para transplante.

NOTA: Dependendo do estado de saúde do sujeito, o médico pode decidir que o sujeito não deve receber Ara-C. Se esta for uma possibilidade, o médico irá discutir isso com o sujeito.

No segundo dia de radiação (dia -3), o sujeito receberá CAMPATH-1H como uma IV diária de 4 horas (intravenosa, por veia). O sujeito receberá esta infusão uma vez por dia durante um total de três dias. CAMPATH 1H é um tipo especial de proteína chamada anticorpo, que funciona contra certos tipos de células sanguíneas. CAMPATH 1H é importante porque permanece ativo no corpo por muito tempo após a infusão, o que significa que pode atuar por mais tempo na prevenção dos sintomas de GVHD.

No dia seguinte ao término do tratamento com radiação (dia 0), o indivíduo receberá as células-tronco doadoras especialmente selecionadas. Uma vez na corrente sanguínea, as células vão para a medula óssea e devem começar a crescer. Se o sujeito estiver em risco de desenvolver GVHD ou se o sujeito começar a desenvolver GVHD, o médico irá prescrever medicamentos para ajudar a prevenir ou tratar este efeito colateral. O médico irá descrever esses medicamentos naquele momento.

Para saber mais sobre a forma como as novas células estão crescendo, o sangue será coletado para fins de pesquisa aproximadamente 3 meses, 6 meses, 9 meses e um ano após o transplante. No dia 100, o sujeito terá os mesmos testes/avaliações que o sujeito vem experimentando desde o transplante, no entanto, o sujeito também terá um aspirado de medula óssea (colhemos uma amostra de medula óssea para avaliar a doença e o estado de GVHD). Para pacientes que não desenvolvem GVHD, eles podem ter um aspirado de medula óssea adicional no dia 180 (cerca de 2 meses após o anterior).

Após o dia 365, o sujeito será solicitado a retornar à clínica uma vez por ano para avaliações. Essas avaliações serão semelhantes às que o sujeito teve no dia 100.