T-celleutarming for mottakere av HLA Haploidentical-relaterte donorstamcelletransplantater (MOHEL)

For å delta i denne studien, må forsøkspersonen ha en sentral linje (et tynt plastkateter eller -rør som plasseres under operasjonen inn i en av de store venene i nakken eller brystet).

Også før behandlingen kan starte, vil vi teste pasientens blod for virus som kan gi problemer etter transplantasjonen.

Før behandlingen kan starte, vil det bli samlet inn stamceller fra donoren som er valgt som best match for forsøkspersonen. Hvite blodlegemer vil bli samlet inn fra giveren. Cellene vil deretter bli blandet med et spesielt protein kalt et CD34-antistoff som binder seg til stamcellene som deretter vil bli skilt ut fra de hvite blodcellene av en spesiell maskin kalt et CLINIMACs CD34-reagenssystem i laboratoriet. Dette er en undersøkelses- og eksperimentell enhet som ikke er godkjent av FDA. Selv om denne enheten ikke er godkjent for bruk i dette landet, har den vært i bruk i årevis og er godkjent i andre land. Stamcellene skal samles og fryses før vi begynner å gi cellegift.

BEHANDLINGSPLAN

For å forberede pasientens kropp for transplantasjon, vil pasienten få høydose kjemoterapi (også kalt kondisjoneringsbehandling) i 8 dager før transplantasjonen som følger:

Pasienten vil få et medikament kalt Ara-C i høye doser gjennom sentrallinjen hver 12. time fra 8 dager før transplantasjon (kalt dag - 8) til 5 dager før transplantasjon (kalt dag - 5). Fra en dag etter å ha mottatt den første Ara-C-dosen (dag - 7), vil vi legge til et legemiddel kalt cyklofosfamid en gang daglig til behandlingen de neste to dagene. Dette vil bli gitt i høye doser (også gjennom sentrallinjen). Også på dag - 7 vil vi legge til et medikament kalt MESNA. MESNA brukes til å redusere bivirkningene forårsaket av cyklofosfamid. Etter at medikamentbehandlingen er avsluttet (dag - 4), vil strålebehandling bli gitt til hele kroppen to ganger daglig i 4 dager. Kjemoterapien og strålebehandlingen vil vare i 8 dager. Hvis forsøkspersonen har unormale celler i spinalvæsken, kan det gis 6 ekstra daglige doser strålebehandling mot hodet. Dette vil bli gjort før noen av medikamentene gis og før pasienten blir innlagt for transplantasjon.

MERK: Avhengig av pasientens helsestatus, kan legen bestemme at personen ikke skal få Ara-C. Hvis dette er en mulighet, vil legen diskutere dette med forsøkspersonen.

På den andre strålingsdagen (dag -3) vil forsøkspersonen motta CAMPATH-1H som en daglig 4-timers IV (intravenøs, via vene). Pasienten vil motta denne infusjonen en gang daglig i totalt tre dager. CAMPATH 1H er en spesiell type protein kalt et antistoff, som virker mot visse typer blodceller. CAMPATH 1H er viktig fordi den forblir aktiv i kroppen i lang tid etter infusjon, noe som betyr at den kan virke lenger for å forhindre GVHD-symptomer.

Dagen etter at strålebehandlingen er avsluttet (dag 0), vil forsøkspersonen motta de spesielt utvalgte donorstamcellene. En gang i blodet, vil cellene gå til benmargen og bør begynne å vokse. Hvis forsøkspersonen har risiko for å utvikle GVHD eller hvis forsøkspersonen begynner å utvikle GVHD, vil legen forskrive medisiner for å forhindre eller behandle denne bivirkningen. Legen vil beskrive disse medisinene på det tidspunktet.

For å lære mer om måten de nye cellene vokser på, vil blod bli tatt for forskningsformål omtrent 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og et år etter transplantasjonen. På dag 100 vil forsøkspersonen ha de samme testene/evalueringene som forsøkspersonen har opplevd siden transplantasjonen, men forsøkspersonen vil også ha benmargsaspirat (vi tar en prøve av benmarg for å evaluere sykdommen og GVHD-status). For pasienter som ikke utvikler GVHD, kan de ha en ekstra benmargsaspirasjon på dag 180 (ca. 2 måneder etter den forrige).

Etter dag 365 vil forsøkspersonen bli bedt om å returnere til klinikken en gang i året for evalueringer. Disse evalueringene vil ligne på de faget hadde på dag 100.