O efeito da rhDNase na falta de homogeneidade da ventilação em pacientes com fibrose cística

A expectativa de vida em pacientes com FC aumentou muito devido à melhoria dos cuidados clínicos. Embora isso seja certamente benéfico para os pacientes com FC, tornou mais difícil avaliar o efeito das intervenções terapêuticas. Atualmente, o VEF1 continua sendo o parâmetro de resultado primário para a maioria dos ensaios clínicos, mas muitos pacientes com FC têm função pulmonar normal e a taxa anual de declínio é agora inferior a 2%. Portanto, são necessários parâmetros adicionais mais sensíveis para definir anormalidades em pacientes com FC e que possam ser usados ​​em ensaios terapêuticos.

Técnicas de mistura de gases demonstraram ser parâmetros sensíveis para definir anormalidades em pacientes com fibrose cística, mas não está claro o quão útil essa técnica é para detectar alterações após uma intervenção terapêutica. As anormalidades na depuração de gases do pulmão devem-se em grande parte à retenção de gases inalados devido à obstrução mucosa nas vias aéreas inferiores e podem ser avaliadas com o índice de depuração pulmonar (LCI). Espera-se que as intervenções que melhoram o acúmulo de muco melhorem a depuração pulmonar, conforme avaliado por esta técnica. A RhDNase demonstrou melhorar a função pulmonar e reduzir as exacerbações pulmonares em pacientes com fibrose cística devido à melhora da depuração do muco.

O índice de depuração pulmonar (LCI) demonstrou ser mais sensível do que a espirometria na detecção de anormalidades em pacientes com FC. Foram encontrados limites claros que podem diferenciar pacientes normais até mesmo de pacientes com FC recém-diagnosticados. No entanto, pouco se sabe sobre como LCI pode mudar com o tratamento.