RhDNase가 낭포성 섬유증 환자의 환기 불균일성에 미치는 영향
2013년 8월 30일 업데이트: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
낭포성 섬유증 환자의 환기 비균질성에 대한 rhDNase의 효과에 대한 무작위, 위약 대조 시험
이 연구는 rhDNase 치료가 낭포성 섬유증(CF) 환자의 폐 청소 지수(LCI)로 평가할 때 환기 비균질성을 개선하는지 여부를 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
CF 환자의 기대 수명은 개선된 임상 치료로 인해 크게 증가했습니다. 이것은 CF 환자에게 확실히 유익하지만 치료 개입의 효과를 평가하는 것을 더 어렵게 만들었습니다. 현재 FEV1은 대부분의 임상 시험에서 주요 결과 매개변수로 남아 있지만 많은 CF 환자는 정상적인 폐 기능을 가지고 있으며 연간 감소율은 현재 2% 미만입니다. 따라서 CF 환자의 이상을 정의하는 데 더 민감하고 치료 시험에 사용할 수 있는 추가 매개변수가 필요합니다.
가스 혼합 기술은 낭포성 섬유증 환자의 이상을 정의하는 민감한 매개변수인 것으로 나타났지만 이 기술이 치료 개입 후 변화를 감지하는 데 얼마나 유용한지는 불분명합니다. 폐에서 가스 제거의 이상은 주로 하기도의 점액 폐색으로 인해 흡입된 가스의 보유에 기인하며 폐 청소 지수(LCI)로 평가할 수 있습니다. 점액 축적을 개선하는 중재는 이 기술로 평가할 때 폐 청소율을 개선할 것으로 예상됩니다. RhDNase는 개선된 점액 제거로 인해 낭포성 섬유증 환자의 폐 기능을 개선하고 폐 악화를 감소시키는 것으로 입증되었습니다.
폐 청소 지수(LCI)는 CF 환자의 이상을 감지하는 데 있어 폐활량계보다 더 민감한 것으로 나타났습니다. 새로 진단된 CF 환자와 정상 환자를 구별할 수 있는 명확한 컷오프가 발견되었습니다. 그러나 치료에 따라 LCI가 어떻게 변할 수 있는지에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CF의 임상적 특징에 의해 정의된 CF의 진단 및 정량적 필로카르핀 이온도입법 검사에 의해 문서화된 땀 염화물 > 60 mEq/L 또는 돌연변이를 유발하는 두 가지 잘 특성화된 질병을 보여주는 유전자형
- 피험자의 부모 또는 법적 보호자와 피험자가 정보에 입각한 동의 및 구두 동의(적절한 경우)를 제공했습니다.
- 등록 시 6-18세
- 재현 가능한 폐활량 측정 수행 가능
- 등록 시 임상적으로 안정적
- 현장 조사관이 판단한 약물 사용, 연구 방문 및 연구 절차를 준수할 수 있는 능력
- Wang 참조 방정식에 의해 계산된 FEV1 % 예측 > 70%
제외 기준:
다음에 대해 양성인 호흡 배양:
- 지난 1년 이내의 NTM 또는 스크리닝 시 AFB 양성(객담만)
- B. 지난 1년 이내 또는 스크리닝 시 세파시아 복합체
- 스크리닝 14일 이내에 정맥 항생제 또는 경구 퀴놀론 사용
- 스크리닝 후 30일 이내 연구 약물 사용
- 스크리닝 1년 이내에 알코올, 불법 약물 또는 약물 남용 이력
- 췌장 기능 장애를 제외한 기타 주요 장기 기능 장애
- 폐 이식 병력 또는 현재 폐 이식 목록에 있음
- 참가자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 스크리닝 시 물리적 결과
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 1
이 팔은 28일 동안 활성 치료를 받은 후 28일 휴약 기간을 거친 후 28일 동안 위약 치료를 받게 됩니다.
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2.5 mg rhDNase는 2.5 ml 바이알에 분배되고 28일 동안 하루에 한 번 투여됩니다.
치료는 흡입으로 시행됩니다.
다른 이름들:
위약 2.5mg을 2.5ml 바이알에 담아 28일에 걸쳐 하루에 한 번 투여합니다.
치료는 흡입으로 시행됩니다.
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다른: 2
이 팔은 28일 동안 위약 치료를 받은 후 28일 휴약 기간을 거친 후 28일 동안 활성 치료를 받게 됩니다.
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2.5 mg rhDNase는 2.5 ml 바이알에 분배되고 28일 동안 하루에 한 번 투여됩니다.
치료는 흡입으로 시행됩니다.
다른 이름들:
위약 2.5mg을 2.5ml 바이알에 담아 28일에 걸쳐 하루에 한 번 투여합니다.
치료는 흡입으로 시행됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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RhDnase 치료 환자 대 위약 치료 환자의 기준선에서 치료 종료까지 LCI의 변화
기간: 환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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예상되는 FEV1 %의 변화
기간: 환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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FVC 변화(리터)
기간: 환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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예측된 FVC %의 변화
기간: 환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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FEF25-75의 변화(리터/초)
기간: 환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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FEF25-75%의 변화 예측
기간: 환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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호기된 산화질소 농도의 변화
기간: 환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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환자가 연구에 참여하는 기간(약 3개월)
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부작용 및 심각한 부작용의 발생률
기간: 연구 기간(약 1년)
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연구 기간(약 1년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Felix Ratjen, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Amin R, Subbarao P, Lou W, Jabar A, Balkovec S, Jensen R, Kerrigan S, Gustafsson P, Ratjen F. The effect of dornase alfa on ventilation inhomogeneity in patients with cystic fibrosis. Eur Respir J. 2011 Apr;37(4):806-12. doi: 10.1183/09031936.00072510. Epub 2010 Aug 6.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 11월 9일
처음 게시됨 (추정)
2007년 11월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 8월 30일
마지막으로 확인됨
2013년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
rhDNAse에 대한 임상 시험
-
McGill University Health Centre/Research Institute...Hoffmann-La Roche; Hamilton Health Sciences Corporation; Exactis Innovation완전한
-
University of Illinois at ChicagoNational Eye Institute (NEI); Genentech, Inc.종료됨
-
Milton S. Hershey Medical CenterGenentech, Inc.빼는