- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00557089
El efecto de la rhDNasa en la falta de homogeneidad de la ventilación en pacientes con fibrosis quística
Ensayo aleatorizado, controlado con placebo sobre el efecto de la rhDNasa en la falta de homogeneidad de la ventilación en pacientes con fibrosis quística
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esperanza de vida de los pacientes con FQ ha aumentado considerablemente debido a la mejora de la atención clínica. Si bien esto es ciertamente beneficioso para los pacientes con FQ, ha hecho que sea más difícil evaluar el efecto de las intervenciones terapéuticas. Actualmente, el FEV1 sigue siendo el parámetro de resultado primario para la mayoría de los ensayos clínicos, pero muchos pacientes con FQ tienen una función pulmonar normal y la tasa anual de disminución ahora es inferior al 2 %. Por lo tanto, se necesitan parámetros adicionales que sean más sensibles para definir anormalidades en pacientes con FQ y que puedan usarse en ensayos terapéuticos.
Las técnicas de mezcla de gases han demostrado ser parámetros sensibles para definir anomalías en pacientes con fibrosis quística, pero no está claro cuán útil es esta técnica para detectar cambios después de una intervención terapéutica. Las anomalías en la depuración de gases de los pulmones se deben en gran parte a la retención de gases inhalados debido a la obstrucción mucosa en las vías respiratorias inferiores y pueden evaluarse con el índice de depuración pulmonar (LCI). Se espera que las intervenciones que mejoran la acumulación de moco mejoren la depuración pulmonar evaluada por esta técnica. Se ha demostrado que la RhDNasa mejora la función pulmonar y reduce las exacerbaciones pulmonares en pacientes con fibrosis quística debido a una mejor eliminación de la mucosidad.
Se ha demostrado que el índice de depuración pulmonar (LCI) es más sensible que la espirometría para detectar anomalías en pacientes con FQ. Se han encontrado puntos de corte claros que pueden diferenciar a los pacientes normales incluso de los pacientes con FQ recién diagnosticados. Sin embargo, se sabe poco acerca de cómo LCI puede cambiar con el tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de FQ según lo definido por las características clínicas de la FQ y un cloruro en el sudor documentado > 60 mEq/L mediante la prueba de iontoforesis de pilocarpina cuantitativa o un genotipo que muestra dos mutaciones causantes de enfermedades bien caracterizadas
- El padre o tutor legal del sujeto ha proporcionado el consentimiento informado y el asentimiento verbal (según corresponda) y el sujeto
- 6-18 años de edad en la inscripción
- Capaz de realizar una espirometría reproducible
- Clínicamente estable en el momento de la inscripción
- Capacidad para cumplir con el uso de medicamentos, visitas de estudio y procedimientos de estudio según lo juzgue el investigador del sitio
- FEV1 % predicho > 70 % según lo calculado por las ecuaciones de referencia de Wang
Criterio de exclusión:
Cultivo respiratorio positivo para:
- NTM en el último año o AFB positivo en la selección (solo esputo)
- Complejo B. cepacia en el último año o en la selección
- Uso de antibióticos intravenosos o quinolonas orales dentro de los 14 días previos a la selección
- Uso de drogas en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección
- Antecedentes de abuso de alcohol, drogas ilícitas o medicamentos en el año anterior a la selección
- Otras disfunciones de órganos importantes, excluida la disfunción pancreática
- Antecedentes de trasplante de pulmón o actualmente en la lista de trasplante de pulmón
- Hallazgos físicos en la selección que comprometerían la seguridad del participante o la calidad de los datos del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: 1
Este brazo recibirá el tratamiento activo durante 28 días, seguido de un período de lavado de 28 días y luego el tratamiento con placebo durante 28 días.
|
Se dispensarán 2,5 mg de rhDNasa en viales de 2,5 ml y se administrarán una vez al día durante 28 días.
El tratamiento se administrará por inhalación.
Otros nombres:
Se dispensarán 2,5 mg del placebo en viales de 2,5 ml y se administrarán una vez al día durante 28 días.
El tratamiento se administrará por inhalación.
|
Otro: 2
Este brazo recibirá el tratamiento con placebo durante 28 días, seguido de un período de lavado de 28 días y luego el tratamiento activo durante 28 días.
|
Se dispensarán 2,5 mg de rhDNasa en viales de 2,5 ml y se administrarán una vez al día durante 28 días.
El tratamiento se administrará por inhalación.
Otros nombres:
Se dispensarán 2,5 mg del placebo en viales de 2,5 ml y se administrarán una vez al día durante 28 días.
El tratamiento se administrará por inhalación.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
El cambio en LCI desde el inicio hasta el final del tratamiento en pacientes tratados con rhDnase versus pacientes que recibieron placebo
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en FEV1 % previsto
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
|
La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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Cambio en FVC (en litros)
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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Cambio en el % de FVC previsto
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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Cambio en FEF25-75 (litros/seg)
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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Cambio en FEF25-75 % previsto
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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Cambio en las concentraciones de óxido nítrico exhalado
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
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Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Duración del estudio (aproximadamente 1 año)
|
Duración del estudio (aproximadamente 1 año)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Felix Ratjen, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Amin R, Subbarao P, Lou W, Jabar A, Balkovec S, Jensen R, Kerrigan S, Gustafsson P, Ratjen F. The effect of dornase alfa on ventilation inhomogeneity in patients with cystic fibrosis. Eur Respir J. 2011 Apr;37(4):806-12. doi: 10.1183/09031936.00072510. Epub 2010 Aug 6.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1000010903
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