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El efecto de la rhDNasa en la falta de homogeneidad de la ventilación en pacientes con fibrosis quística

30 de agosto de 2013 actualizado por: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Ensayo aleatorizado, controlado con placebo sobre el efecto de la rhDNasa en la falta de homogeneidad de la ventilación en pacientes con fibrosis quística

Este estudio evaluará si el tratamiento con rhDNasa mejora la falta de homogeneidad de la ventilación según lo evaluado por el índice de depuración pulmonar (LCI) en pacientes con fibrosis quística (FQ).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La esperanza de vida de los pacientes con FQ ha aumentado considerablemente debido a la mejora de la atención clínica. Si bien esto es ciertamente beneficioso para los pacientes con FQ, ha hecho que sea más difícil evaluar el efecto de las intervenciones terapéuticas. Actualmente, el FEV1 sigue siendo el parámetro de resultado primario para la mayoría de los ensayos clínicos, pero muchos pacientes con FQ tienen una función pulmonar normal y la tasa anual de disminución ahora es inferior al 2 %. Por lo tanto, se necesitan parámetros adicionales que sean más sensibles para definir anormalidades en pacientes con FQ y que puedan usarse en ensayos terapéuticos.

Las técnicas de mezcla de gases han demostrado ser parámetros sensibles para definir anomalías en pacientes con fibrosis quística, pero no está claro cuán útil es esta técnica para detectar cambios después de una intervención terapéutica. Las anomalías en la depuración de gases de los pulmones se deben en gran parte a la retención de gases inhalados debido a la obstrucción mucosa en las vías respiratorias inferiores y pueden evaluarse con el índice de depuración pulmonar (LCI). Se espera que las intervenciones que mejoran la acumulación de moco mejoren la depuración pulmonar evaluada por esta técnica. Se ha demostrado que la RhDNasa mejora la función pulmonar y reduce las exacerbaciones pulmonares en pacientes con fibrosis quística debido a una mejor eliminación de la mucosidad.

Se ha demostrado que el índice de depuración pulmonar (LCI) es más sensible que la espirometría para detectar anomalías en pacientes con FQ. Se han encontrado puntos de corte claros que pueden diferenciar a los pacientes normales incluso de los pacientes con FQ recién diagnosticados. Sin embargo, se sabe poco acerca de cómo LCI puede cambiar con el tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de FQ según lo definido por las características clínicas de la FQ y un cloruro en el sudor documentado > 60 mEq/L mediante la prueba de iontoforesis de pilocarpina cuantitativa o un genotipo que muestra dos mutaciones causantes de enfermedades bien caracterizadas
  • El padre o tutor legal del sujeto ha proporcionado el consentimiento informado y el asentimiento verbal (según corresponda) y el sujeto
  • 6-18 años de edad en la inscripción
  • Capaz de realizar una espirometría reproducible
  • Clínicamente estable en el momento de la inscripción
  • Capacidad para cumplir con el uso de medicamentos, visitas de estudio y procedimientos de estudio según lo juzgue el investigador del sitio
  • FEV1 % predicho > 70 % según lo calculado por las ecuaciones de referencia de Wang

Criterio de exclusión:

  • Cultivo respiratorio positivo para:

    • NTM en el último año o AFB positivo en la selección (solo esputo)
    • Complejo B. cepacia en el último año o en la selección
  • Uso de antibióticos intravenosos o quinolonas orales dentro de los 14 días previos a la selección
  • Uso de drogas en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección
  • Antecedentes de abuso de alcohol, drogas ilícitas o medicamentos en el año anterior a la selección
  • Otras disfunciones de órganos importantes, excluida la disfunción pancreática
  • Antecedentes de trasplante de pulmón o actualmente en la lista de trasplante de pulmón
  • Hallazgos físicos en la selección que comprometerían la seguridad del participante o la calidad de los datos del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: 1
Este brazo recibirá el tratamiento activo durante 28 días, seguido de un período de lavado de 28 días y luego el tratamiento con placebo durante 28 días.
Se dispensarán 2,5 mg de rhDNasa en viales de 2,5 ml y se administrarán una vez al día durante 28 días. El tratamiento se administrará por inhalación.
Otros nombres:
  • Nombre de la marca: Pulmozyme
Se dispensarán 2,5 mg del placebo en viales de 2,5 ml y se administrarán una vez al día durante 28 días. El tratamiento se administrará por inhalación.
Otro: 2
Este brazo recibirá el tratamiento con placebo durante 28 días, seguido de un período de lavado de 28 días y luego el tratamiento activo durante 28 días.
Se dispensarán 2,5 mg de rhDNasa en viales de 2,5 ml y se administrarán una vez al día durante 28 días. El tratamiento se administrará por inhalación.
Otros nombres:
  • Nombre de la marca: Pulmozyme
Se dispensarán 2,5 mg del placebo en viales de 2,5 ml y se administrarán una vez al día durante 28 días. El tratamiento se administrará por inhalación.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El cambio en LCI desde el inicio hasta el final del tratamiento en pacientes tratados con rhDnase versus pacientes que recibieron placebo
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en FEV1 % previsto
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
Cambio en FVC (en litros)
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
Cambio en el % de FVC previsto
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
Cambio en FEF25-75 (litros/seg)
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
Cambio en FEF25-75 % previsto
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
Cambio en las concentraciones de óxido nítrico exhalado
Periodo de tiempo: La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
La duración de la participación del paciente en el estudio (aproximadamente 3 meses)
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Duración del estudio (aproximadamente 1 año)
Duración del estudio (aproximadamente 1 año)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Felix Ratjen, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de noviembre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de noviembre de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de noviembre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

2 de septiembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de agosto de 2013

Última verificación

1 de agosto de 2013

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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